Deel A: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in gezonde proefpersonen. Deel B: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in patienten met FSHD.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Spieraandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Deel A Veiligheid en verdraagzaamheid van een enkele dosis van twee
verschillende doses FTX-1821 in gezonde vrijwilligers, gebaseerd op de adverse
events, ernstige adverse events, en klinisch afwijkende laboratorium
afwijkingen, ECG's en bloeddruk/temperatuur/hartfrequentie metingen. Deel B en
C: Veiligheid en verdraagzaamheid van meerdere doseringen van twee
verschillende doses FTX-1821 in FSHD patiënten, gebaseerd op de adverse events,
ernstige adverse events, en klinisch afwijkende laboratorium afwijkingen, ECG's
en bloeddruk/temperatuur/hartfrequentie metingen.
Secundaire uitkomstmaten
Deel A: Target engagement na een enkele dosis van twee verschillende doses
FTX-1821 in gezonde proefpersonen. Farmacokinetiek van een enkele dosis
FTX-1821 in gezonde vrijwilligers. Exploratoire analyses op serum naar FSHD
biomarkers. Deel B en C: Target engagement uit bloed en spierbiopten na een
meerdere dosis van twee verschillende doses FTX-1821 in FSHD patienten.
Farmacokinetiek van meerdere doses FTX-1821 in FSHD patienten Exploratoire
analyses op spierweefsel naar FSHD biomarkers.
Achtergrond van het onderzoek
Facioscapulohumerale musculaire dystrofie (FSHD, ook bekend als de ziekte van
Landouzy-Dejerine) is een genetische spierziekte die bij 1 op de 20000 mensen
voorkomt. FSDH is een autosomaal dominante aandoening met gereduceerde
penetrantie. Ongeveer tweederde van de gevallen zijn familiair en eenderde zijn
sporadische gevallen. FSHD wordt gekarakteriseerd door een neerwaartse,
progressieve zwakte van de skeletspieren die het gezicht, schouders, armen en
torso aandoet, gevolgd door zwakte van de distale onderste extremiteiten en
bekken. Symptomen ontstaan normaal gesproken vanaf het 20e levensjaar maar
kunnen zich op elke leeftijd openbaren (Tawil et al, 2015). FSHD veroorzaakt
significante lichamelijke beperkingen. De behandeling is beperkt tot somatische
therapieën zoals hulpmiddelen, gebruik van wandelstok en rolstoel. Er zijn geen
ziektemodificerende of curatieve therapieën beschikbaar voor de behandeling van
FSHD. Daarom is er een grote vraag naar behandelingen voor FSHD. FTX-1821 is
een potentiële ziektemodificerende therapie voor FSHD.
Doel van het onderzoek
Deel A: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in
gezonde proefpersonen. Deel B: Onderzoeken van de veiligheid en
verdraagzaamheid van FTX-1821 in patienten met FSHD.
Onderzoeksopzet
De studie bestaat uit 3 delen. Deel A is een gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebogecontrolleerde, enkeldosis escalatiestudie die bestaat uit een enkel
cohort van ongeveer 10 gezonde vriijwilligers die in twee periodes worden
gedoseerd. Deel B is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontrolleerde,
parallele groep, multidosis studie in patienten met FSHD. Deel C is een open
label parallele groep, multidosis studie in patienten met FSHD.
Onderzoeksproduct en/of interventie
FTX-1821 zal als orale capsule worden gegeven in twee verschillende doses. Gelijkende placebo.
Inschatting van belasting en risico
De veiligheid en verdraagzaamheid van het middel zijn uitgebreid onderzocht. De
resultaten van deze studies laten een goede veiligheid en verdraagzaamheid
zien, zowel na acute toediening als na chronische toediening in gezonde
vrijwilligers en patiënten met verschillende ziekten. Er zijn verschillende
enkelvoudige en meervoudige doseringen onderzocht. De doses in de huidige
studie zijn gelijk aan of niet meer dan de doses uit eerdere studies.
Publiek
Landsdowne Street 26
Cambridge Massachusetts 02139MA
US
Wetenschappelijk
Landsdowne Street 26
Cambridge Massachusetts 02139MA
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Deel A: Geschikte proefpersonen moeten voldoen aan alle inclusiecriteria tijdens screening, inclusief: 1. Gezonde mannelijke/vrouwelijke proefpersonen van 18 tot en met 65 jaar;;Deel B: 1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 tot en met 65 jaar tijdens screening met de diagnose FSHD1 die is bevestigd met een genetische test. 2. Score van 1 tot en met 4.5 op Ricci's klinische scorelijst.;Deel C: 1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 tot en met 65 jaar tijdens screening met de diagnose FSHD1 die is bevestigd met een genetische test. 2. Score van 1 tot en met 4,5 op Ricci's klinische scorelijst.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Deel A en B 1. Voor gezonde proefpersonen: gebruik van enig medicijn (voorgeschreven en vrij verkrijgbaar) binnen 14 dagen van toediening van de studiemedicatie, gebruik van kruidensupplementen, voedingssupplementen of multivitaminen vanaf 7 dagen voor de toediening van de studiemedicatie of minder dan 5 halfwaardetijden (de langste van de twee geldt), met de uitzondering van anticonceptie, hormoontherapie en paracetamol (max 3g/dag). Andere uitzonderingen worden alleen gemaakt als de rationale duidelijk staat beschreven door de onderzoeker.;Voor FSHD patiënten: medicatie is toegestaan als het niet interfereert met het studie-eindpunten (veiligheid of effect). De rationale zal duidelijk worden beschreven door de onderzoeker.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-004754-19-NL |
| CCMO | NL68539.056.18 |
| OMON | NL-OMON22411 |