In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de toekomstige…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Respiratoire aandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verandering van baseline tot dag 29 in de algehele longfunctie.
Secundaire uitkomstmaten
1) Verandering van baseline tot dag 29 in zweetchloride
2) Verander van baseline tot dag 29 in andere spirometrische metingen
3) Verandering van baseline tot dag 29 in de longfunctie
Achtergrond van het onderzoek
Cystic fibrosis (CF) is een genetische ziekte die vele organen, inclusief de
longen, treft, waarbij taai slijm en aanhoudende infecties na verloop van tijd
verhoogde ademhalingsproblemen veroorzaken. CF wordt veroorzaakt door mutaties
in het cystic fibrosis transmembrane conductantie regulator (CFTR) gen dat de
productie en functie van het CFTR-eiwit beïnvloedt. Wanneer het CFTR-eiwit niet
correct wordt geproduceerd, beïnvloedt het de balans van zout en vloeistoffen
binnen en buiten de cel. Deze onbalans leidt tot dik, plakkerig slijm in de
longen en verlies van orgaanfuncties in de pancreas en andere organen.
ABBV-3067 is een type CFTR-modulator, een potentiator genaamd. Potentiatoren
helpen het openen van het CFTR-eiwit op het celoppervlak te vergemakkelijken
zodat chloride en natrium (zout) in en uit de cel kunnen bewegen. ABBV-2222 is
een CFTR-corrector. Correctors helpen het CFTR-eiwit de juiste vorm te krijgen
zodat het naar het celoppervlak kan bewegen.
Doel van het onderzoek
In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met
ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik
bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de
toekomstige combinatiestudies. Bovendien zal ABBV-3067 alleen worden gegeven
(d.w.z. met placebo voor ABBV-2222) om de veiligheid en werkzaamheid van
ABBV-3067 te evalueren.
In deel 2 van de studie zal de dosis ABBV-2222 gekozen uit Deel 1 samen met
ABBV-3067 op een dosis-variërende manier worden toegediend om selectie van de
ABBV-3067-dosis voor toekomstige combinatiestudies mogelijk te maken.
Onderzoeksopzet
Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo gecontroleerde, parallelle arm studie
Onderzoeksproduct en/of interventie
ABBV-3067 en / of ABBV-2222 in verschillende doses, placebo-gecontroleerd.
Inschatting van belasting en risico
Risico's verbonden aan deelname zijn risico's met betrekking tot
onderzoeksprocedures en risico's verbonden aan het onderzoeksmiddel.
De duur van de deelname kan tot drie maanden duren, met een screeningsperiode,
een behandelingsperiode en een follow-up periode. De proefpersoon moet
studiebezoeken bijwonen en heeft een telefonische afspraak. De proefpersoon
hoeft geen dagboeken of vragenlijsten in te vullen.
Publiek
Knollstrasse 70
Ludwigshafen 67061
DE
Wetenschappelijk
Knollstrasse 70
Ludwigshafen 67061
DE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
* Volwassenen 18 jaar of ouder
* Bevestigde diagnose van CF en homozygoot voor F508del CFTR-mutatie
* Longfunctie >= 40% en <= 90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd,
geslacht en lengte
* Stabiele longstatus
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* Cirrose met portale hypertensie
* Geschiedenis van vaste orgaan- of hematopoietische transplantatie
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2019-000750-63-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT03969888 |
| CCMO | NL70226.041.19 |