Doel: De beschermende waarde aantonen en de kosteneffectiviteit meten van hogere Ig-dosering bij progressie van longziekte in PAD.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Immunodeficiëntiesyndromen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Belangrijkste onderzoeksparameters / eindpunten: 1. Progressie van longziekte,
bepaald door computertomografie (CT) -scanning en longfunctietest
Secundaire uitkomstmaten
2. Aantal luchtweginfecties 3. Gemiste dagen van school / werk. 4.
Kostenbesparing 5. Levenskwaliteit.
Achtergrond van het onderzoek
Rationale: Patiënten met primaire antilichaamdeficiënties (PAD's) lopen vaak
chronische longschade op, veroorzaakt door recidiverende luchtwegaandoeningen
en / of interstitiële longziekte. Chronische longschade leidt tot afwezigheid
op het werk en op school en tot aanzienlijke gezondheidskosten. Patiënten met
PAD worden behandeld met immunoglobuline-substitutietherapie. Optimale dosering
om longziekte te voorkomen is onduidelijk en verschillende doseringsschema's,
allemaal binnen het voorgeschreven label, worden landelijk gebruikt. Wij en
anderen hebben onlangs aangetoond dat hogere dalspiegels van immunoglobuline
(Ig) verband hielden met minder luchtweginfecties en een tragere progressie van
luchtwegaandoeningen. Deze bevindingen moeten worden bevestigd in een
prospectieve gerandomiseerde setting.
Doel van het onderzoek
Doel: De beschermende waarde aantonen en de kosteneffectiviteit meten van
hogere Ig-dosering bij progressie van longziekte in PAD.
Onderzoeksopzet
Onderzoeksopzet: Multicenter, prospectieve gerandomiseerde gecontroleerde
studie, uitgevoerd door 3 academische centra in Nederland.
Interventie (indien van toepassing): twee Ig-doseringsschema's (beide in
normaal bereik) worden vergeleken: Controlegroep: Ig-dosis 0,4-0,6 g / kg / l,
versus interventiegroep: dosisverhoging van 33% (in vergelijking met dosis
voorafgaand aan onderzoek) wordt gedurende 2 jaar toegediend. CT-scan en
longfunctietests worden uitgevoerd op t = 0 en 24 maanden.
Inschatting van belasting en risico
Aard en omvang van de last en risico's die samenhangen met participatie,
voordeel en groepsgerelateerdheid: de studie vergelijkt twee bestaande
profylaxe-regimes voor longschade bij patiënten met primaire antilichaamziekte.
Toediening van medicatie en meting van dalconcentraties van medicatie volgen
routinematige medische richtlijnen voor behandeling en follow up. De extra
procedures waaraan patiënten in dit protocol worden onderworpen, zijn als
volgt: twee CT-scans van de longen en twee longfunctietests (t = 0 en 24
maanden; 30 minuten per procedure). Verder zullen tijdens routine venapunctie
momenten 5 extra bloedmonsters worden genomen, en worden 2 extra venapuncties
verricht buiten de routinemonsters. Tot slot, driemaal het invullen van een
vragenlijst over kwaliteit van leven en productiviteits-verlies (in totaal 30
minuten per keer). De omvang van deze extra procedures wordt geacht een lage
impact te hebben. Kinderen zullen deelnemen aan de studie. Het onderzoek moet
ook bij pediatrische patiënten worden uitgevoerd, omdat kinderen een bijzonder
hoog risico lopen op longziekte.
Publiek
Lundlaan 6 Lundlaan 6
Utrecht 3584 EA
NL
Wetenschappelijk
Lundlaan 6 Lundlaan 6
Utrecht 3584 EA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Leeftijd 4-60 jaar
-Diagnose van primaire antilichaamdeficiëntie / CVID (zie appendix A).
-Indicatie voor immunoglobulinevervangende therapie en / of behandeld met
immunoglobulinevervangende therapie
-Huidige IgG-dosering 0,4 - 0,6 gr / kg / 3-4 weken
-Onder behandeling voor PAD bij één van de artsen in de deelnemende centra
-Geschreven geïnformeerde toestemming
-Normale longstatus of milde tot matig ernstige longziekte (gemeten door
longfunctietest en op CT-scan, gescoord door een onafhankelijke radioloog op
basis van de volgende criteria):
* AD-score bij baseline <5 en ILD-score <7, of;
* AD-score bij aanvang> 5 en / of ILD-score> 7 zonder klinische diagnose van
ernstige respiratoire insufficiëntie (gedefinieerd als: verzadiging in de lucht
<92% en / of zuurstofafhankelijkheid).
* Basislijn longfunctie (FEV1 en FVC> 70% verwacht voor leeftijd en
lichaamsgewicht / lengte)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- Leeftijd ouder dan 60 jaar
-Diagnose van gecombineerde immunodeficiëntie (CID) bij aanvang van de studie
(zie aanhangsel A). Uitleg: Gecombineerde immunodeficiëntie wordt gekenmerkt
door het optreden van meer virale infecties en reactivaties en dus minder
vergelijkbaar met PAD.
-Ernstige longziekte, vastgesteld door een onafhankelijke radioloog:
* AD-score bij baseline> 5 en / of ILD-score> 7, in combinatie met:
o Sacculaire bronchiëctasie op CT-scan, of;
o Klinische diagnose van ernstige respiratoire insufficiëntie (gedefinieerd
als: (gedefinieerd als: verzadiging in de lucht <92% en / of
zuurstofafhankelijkheid).
* Basislijn longfunctie (FEV1 en FVC> 70% verwacht voor leeftijd en
lichaamsgewicht / lengte)
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL74793.041.20 |