Het doel van deze studie is om te confirmeren hoe goed aflibercept werkt bij baby*s met ROP in vergelijking met lasertherapie. De studie heeft ook als doel om aan te tonen hoe veilig aflibercept is wanneer het wordt toegediend aan baby*s. We zullen…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Netvlies-, vaatvlies- en glasvochtbloedingen en vaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Proportie van patiënten met afwezigheid van actieve ROP en ongunstige
structurele uitkomsten op 24 weken na de start van de studiebehandeling.
Secundaire uitkomstmaten
- Aantal keer dat een interventie nodig is met een tweede behandelmethode vanaf
de baseline tot week 24
- Terugkeer van ROP vanaf de baseline tot week 24
- Onderzoeken van nieuwe ROP activiteit schaal voorgesteld door het
Internationaal Neonataal Consortium vanaf de baseline tot week 24
- Het aantal toedieningen van aflibercept vanaf de baseline tot week 24.
- Het aantal laserbehandelingen vanaf de baseline tot week 24.
- Proportie van proefpersonen met oculaire behandeling benodigde en ernstige
bijwerkingen vanaf de baseline tot week 24.
- Proportie van proefpersonen met systemische behandeling benodigde en ernstige
bijwerkingen vanaf de baseline tot week 24.
- Systemische blootstelling aan vrij aflibercept (op verwachte maximale plasma
concentratie en gedurende plasma eliminatie periode) bepaald middels schaarse
bemonstering vanaf de baseline tot week 24.
- Aanwezigheid van antilichamen tegen aflibercept voor en 12 weken na
aflibercept injectie.
Achtergrond van het onderzoek
Prematuren retinopatie is een proliferatieve vasculair retinopatie wat
veroorzaakt wordt door een abnormale ontwikkeling van de vascularisatie van het
perifere retina bij prematuren. De aandoening komt voornamelijk voor bij
nieuwgeborenen met een zwangerschapsduur van * 32 weken en een zeer laag
geboortegewicht (* 1500 g). ROP blijft wereldwijd een grote oorzaak van
blindheid bij kinderen. Aangezien ROP wordt veroorzaakt door een incomplete
cascularisatie van de retina in prematuren, is het ook geassocieerd met een
verhoogde hoeveelheid aan VEGF. Verhoging van VEGF veroorzaakt door ischemie in
de avasculaire retina zou patologische neovascularisatie kunnen veroorzaken en
vervolgens zou het kunnen leiden tot loslating van de retina en blindheid,
zoals gezien wordt in latere stadia van ROP. Aflibercept remt de effecten van
VEGF. Gebaseerd op de werking, heeft aflibercept een hoge potentie om een
effectieve behandelingsoptie te worden voor de behandeling van ROP.
Doel van het onderzoek
Het doel van deze studie is om te confirmeren hoe goed aflibercept werkt bij
baby*s met ROP in vergelijking met lasertherapie. De studie heeft ook als doel
om aan te tonen hoe veilig aflibercept is wanneer het wordt toegediend aan
baby*s. We zullen ook leren hoe het geneesmiddel beweegt in, door en uit het
lichaam.
Onderzoeksopzet
Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, twee-armige, open-label
klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid, en verdraagzaamheid te
onderzoeken van in het oog geïnjecteerde aflibercept in vergelijking met
lasertherapie in proefpersonen met ROP. Het onderzoek bestaat uit een
screening/baseline (1 of 2 visites), een 23-weekse behandelingsperiode
(inclusief herbehandeling en rescue-behandeling, en een laatste visite in week
24 (tot week 27 voor proefpersonen die behandeld zijn na week 21).
Onderzoeksproduct en/of interventie
- Proefpersonen die gerandomiseerd zijn voor aflibercept zullen bij baseline een enkele intravitreale injectie ontvangen van aflibrcept 0.4 mg/0.01 mL per oog dat in aanmerking komt tot deelname. - Proefpersonen die gerandomiseerd zijn voor lasertherapie zullen bij baseline aan ieder oog dat in aanmerking komt voor deelname worden behandeld. Laser ablatie zou zo compleet mogelijk moeten zijn naar oordeel van de onderzoeker.
Inschatting van belasting en risico
De behandeling met lasertherapie en/of aflibercept zou enig therapeutisch
effect kunnen hebben, echter kan dit niet worden gegarandeerd.
Deelname in de studie omvat ongeveer 14 visites in een periode van 24 weken met
lichamelijk onderzoek, bloedafname en oogonderzoeken zoals beschreven in het
protocol. Onderzoeken zoals oogonderzoeken en lichamelijk onderzoek zal worden
uitgevoerd tijdens specifieke visites zoals beschreven in het protocol en de
patienteninformatie en toestemmingsformulier.
Publiek
Energieweg 1
Mijdrecht 3641RT
NL
Wetenschappelijk
Energieweg 1
Mijdrecht 3641RT
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Zwangerschapsduur bij de geboorte * 32 weken of geboortegewicht * 1500 g,
Type proefpersoon en ziekte-eigenschappen , 2. Proefpersonen met
behandelingsnaïeve (patiënt die nog niet eerder is behandeld) ROP
geclassificeerd volgens *International Classification for ROP* in ten minste 1
oog: , - Zone I stadium 1 plus, of 2 plus, of 3 niet-plus of 3 plus, of Zone II
stadium 2 plus of 3 plus, of Agressieve Posterieure ROP (AP-ROP), 3. Gewicht
bij baseline (dag van behandeling) * 800 g, 4. jongen of meisje, 5. Ondertekend
Informatiebrief en toestemmingsformulier voor de ouder(s)/verzorger(s) van
proefpersonen zoals beschreven in sectie 10.1.3 van het studieprotocol, wat
omvat het zich houden aan de vereisten en restricties die worden genoemd in het
toestemmingsformulier en het protocol.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Proefpersonen mogen niet deelnemen aan het onderzoek als een van de volgende
criteria is voldaan (per proefpersoon en per oog):, Medische aandoeningen - per
proefpersoon, 1. Bekende of vermoedelijke chromosomale abnormaliteit,
genetische afwijking of syndroom, 2. Eerdere behandeling met iedere vorm van
intravitreale of systemische anti-vasculaire endotheliale groei factor (VEGF)
middel, inclusief blootstelling van de moeder aan een dergelijk middel tijdens
de zwangerschap en/of tijdens het geven van borstvoeding, 3. Klinisch
significante neurologische ziekte (bijvoorbeeld intraventriculaire bloeding
graad 3 of hoger, periventriculaire leukomalacia, aangeboren hersenlaesies die
zorgen voor een significante beschadiging van de optische zenuw functie,
ernstige waterhoofd met een significant verhoogde intracraniale druk, 4.
Pediatrische aandoeningen die ervoor zorgen dat het kind niet in aanmerking
komt voor studiebehandeling bij baseline of niet in aanmerking komt voor
bloedafnames volgens een NICU specialist of een studieoogarts, 5. Aanwezigheid
van actieve ooginfecties binnen 5 dagen voorafgaand aan de eerste behandeling,
Medische aandoeningen - per oog, 6. Vergevorderde stadia van ROP met
gedeeltelijke of complete loslating van het netvlies (ROP stadia 4 en 5), 7.
Patiënten met alleen ROP Zone III, 8. Oogaandoeningen die kunnen interfereren
met de toediening van de studie interventie of de beoordeling van het primaire
eindpunt van de studie, Eerdere/gelijktijdige behandeling - per proefpersoon,
9. Postnatale behandeling met orale of intraveneuze corticosteroïden met een
equivalente dosis van prednison * 1mg/kg/dag gedurende > 2 weken binnen 14
dagen voorafgaand aan de eerste studie interventie. Eerdere/gelijktijdige
behandeling - per oog, 10.Eerdere operatieve of non-operatieve behandeling voor
ROP (intravitreale anti-VEGF injectie, ablatieve laser therapie, cryotherapie,
en vitrectomie), Eerdere/gelijktijdige deelname aan een klinische studie, 11.
Deelname van de proefpersoon of de moeder in andere klinische onderzoeken
waarin toediening van experimentele behandelingen worden toegediend (anders dan
vitaminen en mineralen) tijdens de screening, of toediening van eerdere
studiemedicatie binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, welke langer is.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-002611-99-NL |
| CCMO | NL69813.056.19 |