Primaire doelstelling: Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling met octreotide (een somatostatine-analoog) bij het verminderen van de transfusiebehoefte (IV ijzerinfusies en / of rode bloedceltransfusies) bij patiënten…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselbloedingen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het absolute en procentuele verschil in het gemiddeld aantal intraveneuze (IV)
ijzerinfusies en het aantal rode bloedcel (RBC) transfusies dat tussen de
baseline-periode (26 weken voorafgaan aan inclusie) en de onderzoeksperiode (26
weken vanaf inclusie) is toegediend en het percentage patiënten met een
'succesvolle respons', gedefinieerd als een afname van >= 50% in het aantal IV
ijzerinfusies en / of het aantal RBC transfusies.
Secundaire uitkomstmaten
Het absolute gemiddelde / mediane verschil en het procentuele gemiddelde /
mediane verschil tussen de baseline periode (26 weken voorafgaand aan inclusie)
en de onderzoeksperiode (van 26 weken) in:
- Aantal endoscopische behandelingen
- Patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten (PROMS): waaronder kwaliteit van leven
(gemeten door de SF-36) en vermoeidheidsniveau (gemeten door de
multidimensionale vermoeidheidsinventaris (MFI) -20)
Het absolute gemiddelde / mediane verschil en het procentuele gemiddelde /
mediane verschil tussen baseline (<7 dagen vóór opname) tussen en na 4 weken,
12 weken en 26 weken van de onderzoeksperiode van een half jaar in de waarde
van:
- Hemoglobine- en ferritine
Het absolute aantal bijwerkingen gerapporteerd tijdens de onderzoeksperiode (26
weken) en het absolute aantal patiënten en procentuele aantal patiënten dat
tenminste een bijwerking heeft gehad.
Achtergrond van het onderzoek
Gastric Antral Vascular Ectasia (GAVE) is een belangrijke oorzaak van moeilijk
te behandelen bloedingen, vooral bij oudere patiënten. Er is een gebrek aan
effectieve, langdurige behandeling bij patiënten met GAVE. Veel patiënten zijn
daarom transfusieafhankelijk vanwege frequente bloedingen ondanks endoscopische
interventie. Bij andere vaataandoeningen van het maagdarmkanaal (angiodysplasie
en de ziekte van Rendu Osler Weber) lijkt octreotide bloedingsepisodes te
verminderen.
Doel van het onderzoek
Primaire doelstelling: Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van de
behandeling met octreotide (een somatostatine-analoog) bij het verminderen van
de transfusiebehoefte (IV ijzerinfusies en / of rode bloedceltransfusies) bij
patiënten met gastro-intestinale bloeding veroorzaakt door GAVE, die ongevoelig
zijn voor endoscopische therapie.
Secundaire doelstelling (en): De werkzaamheid van octreotide onderzoeken bij:
het verlagen van de endoscopische behandelfrequentie, het verhogen van de
gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en het verminderen van de mate van
vermoeidheid.
Onderzoeksopzet
Multicenter, prospectieve cohort-pilotstudie (toevoeging van octreotide aan de
standaardbehandeling) bij 12 refractaire patiënten voor endoscopische
behandeling, met afhankelijkheid van ijzerinfusie en / of transfusie van rode
bloedcellen. De brede inclusiecriteria zijn van toepassing op een breed scala
aan GAVE-patiënten met gastro-intestinale bloeding en de studie is opgezet om
zoveel mogelijk in overeenstemming te zijn met de klinische praktijk. Drie
centra (Radboudumc, Amsterdam UMC, LUMC) zullen patiënten werven voor inclusie.
Patiënten die geïnformeerde toestemming geven, worden gedurende 26 weken
behandeld met octreotide + standaardzorg. Endoscopische behandelingen zijn,
naar goeddunken van de behandelende arts, toegestaan **tijdens de proef als
onderdeel van de standaardzorg. De follow-up vindt plaats na 30 weken (4 weken
na de laatste injectie).
Onderzoeksproduct en/of interventie
Octreotide LAR 20 mg (Sandostatine) elke 4 weken gedurende 26 weken (onderzoeksperiode).
Inschatting van belasting en risico
De last bestaat uit extra ziekenhuisbezoeken (4 keer), lichamelijk onderzoek (2
keer), bloedmonsters (4 keer) en het invullen van vragenlijsten (2 keer).
Patiënten zullen ook worden blootgesteld aan de somatostatine-analoog
Sandostatine LAR en lopen daardoor risico op bekende bijwerkingen. Het
potentiële voordeel voor deelnemende patiënten is dat Sandostatine de behoefte
aan ijzerinfusies en / of rode bloedcelbloedtransfusies kan verminderen door
het aantal bloedingsrecidieven bij deze patiënten te verminderen.
Publiek
van 't Santstraat 103
Nijmegen 6523BD
NL
Wetenschappelijk
van 't Santstraat 103
Nijmegen 6523BD
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een
proefpersoon aan de volgende criteria voldoen:
- Patiënten ouder dan 18 jaar met schriftelijke geïnformeerde toestemming.
- Endoscopische diagnose van GAVE, bevestigd in de afgelopen 12 maanden
- Endoscopisch refractair: ten minste 1 endoscopische APC, RFA of andere
behandelingsmodaliteit uitgevoerd binnen 12 maanden OF niet in staat
endoscopische behandeling te krijgen (bijv. Pacemaker, ICD) OF de patiënt heeft
herhaaldelijk aangegeven geen endoscopische behandeling te willen OF de
behandelende arts had verder overwogen endoscopische behandeling niet relevant
- Aanzienlijke transfusieafhankelijkheid: ten minste 4 bloedeenheden en / of
intraveneus ijzer (per 500mg) in de 6 maanden voorafgaand aan opname in het
onderzoek met:
* Ten minste één serumferritine lager dan <30 ug / l in de afgelopen 6 maanden
waarvoor een ijzerinfusie nodig was van hoger dan of gelijk aan 1 g en / of
* Hemoglobine lager dan 5,6 mmol / l (9,0 g / dl) of het nodig hebben van
bloedtransfusies vanwege anemie-gerelateerde symptomen in de afgelopen 6
maanden
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- Insulinoom
- Ongecontroleerde diabetes mellitus zoals gedefinieerd door HbA1c> 64 mmol /
ml, ondanks adequate therapie,
- Symptomatische cholecystolithiasis (mogelijke bijwerking octreotide),
- Zwangere vrouwen of vrouwen die een zwangerschapswens hebben tijdens de
studieperiode.
- Levercirrose Child-Pugh C
- Chronische of acute pancreatitis
- Patiënten met andere plausibele oorzaken van gastro-intestinale bloeding
(bijv. Ernstige portale hypertensieve gastropathie en oesofageale varices die
recentelijk zijn gebloed)
- Bradycardie (hartslag lager dan 50) *
- Overgevoeligheid voor het actieve ingrediënt (octreotide) of voor
hulpmaterialen van de studiemedicatie
- Ernstige ziekten / comorbiditeiten met een levensverwachting <1 jaar
- Gebruik van andere anti-angiogene geneesmiddelen (thalidomide en / of
bevacizumab)
* Als een patiënt een hartslag heeft onder de 60 en cardiovasculaire medicatie
gebruikt die de hartslag beïnvloedt (bv. Bètablokkers en calciumantagonisten)
zal de voorschrijvende specialist (of een andere competente specialist) worden
geraadpleegd over de mogelijkheid om de dosis van deze geneesmiddelen aan te
passen . Patiënten met een hartslag lager dan 50 (ondanks dosisaanpassingen)
zullen van deelname worden uitgesloten.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2020-004075-41-NL |
| CCMO | NL75077.091.20 |
| Ander register | NL8824 |