Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Optreden van ontwikkeling van remmers
Secundaire uitkomstmaten
- jaarlijks aantal bloedingen (ABR), ABR per type bloeding en ABR per plaats
van bloeding
- percentage deelnemers met FVIII activiteit boven vooraf gespecificeerde
niveaus
- aantal injecties en dosering van BIVV001 om een bloeding te behandelen
- percentage van bloedingen behandeld met een eenmalige injectie van BIVV001
- beoordeling van de reactie op BIVV001 behandeling van individuele bloedingen
- globale beoordeling door de arts van de reactie van de patient op BIVV001
behandeling
- totaal jaarlijkse BIVV001 gebruik
- jaarlijks aantal bloedingen van de gewrichten (AJBR)
- target joint resolution
- verandering van hemofilie gewrichtsgezondheidsscore (HJHS) totale score en
domein scores
- verandering in hemofilie kwaliteit van leven vragenlijst voor kinderen
(Haemo-QoL) totale score en lichamelijke gezondheids domein scores van baseline
tot week 52
- onderzoekers of chirurgen beoordeling van de hemostatische respons op BIVV001
behandeling
- aantal bloedcomponenten transfusies nodig gedurende perioperatieve periode
voor zware operatie
- type bloedcomponenten transfusies nodig gedurende perioperatieve periode voor
zware operatie
- geschat bloedverlies gedurende perioperatieve periode voor zware operatie
- aantal deelnemers met adverse events (AE's) en serious adverse events (SAE's)
- aantal deelnemers met embolische en thromobotische events
- PK parameters: Maximale activiteit (Cmax), eliminatie halfwaardetijd (t1/2),
totale klaring (CL), totale klaring bij steady state (CLss),
dosis-genormaliseerde area under the activity-time curve (DNAUC), area under
the activity time curve (AUC), distributievolume bij steady state (Vss), mean
residence time (MRT), incrementeel herstel (IR), trough activiteit (Ctrough),
time above predefined FVIII activity levels
Achtergrond van het onderzoek
Hemofilie A is een erfelijke bloederziekte die met name optreedt bij mannen, en
is gekarakteriseerd door een deficientie van functioneel FVIII.
Deze ziekte openbaart zich vaak als de kinderen een paar jaar oud zijn.
Mensen met ernstige hemofilie hebben regelmatig bloedingen in de grote
gewrichten, weke delen en spieren, spontaan of volgend op een klein trauma. De
aandoening kan acuut levensbedreigend zijn. Herhaaldelijke bloedingen kunnen
leiden tot complicaties op de lange termijn, inclusief hemofilie-artropathie.
Hierbij zijn er permanente letsels aan een of meerdere gewrichten. Deze
gewrichtsaandoeningen kunnen leiden tot een verlies van gewrichtsamplitude,
spieratrofie (verzwakking van de spieren), chronische pijn en een beperkte
mobiliteit.
BIVV001 is ontwikkeld om een nieuw medicijn in de klasse van bloedstolling
FVIII. Preklinische en klinische ervaring laat zien dat BIVV001 een verlengde
halfwaardetijd heeft, zo kan er hogere factor activiteit waarden verkregen en
behouden worden vergeleken met huidige beschikbare behandelingen, met minder
frequente toedieningen.
Doel van het onderzoek
Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder
behandeld zijn.
Onderzoeksopzet
Fase 3, open-label, single-arm.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Wekelijkse toediening (intraveneus) van BIV001 gedurende 52 weken.
Inschatting van belasting en risico
De risico's zijn gerelateerd aan de bloedafname en mogelijke bijwerkingen van
het onderzoeksmiddel.
Publiek
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Wetenschappelijk
Paasheuvelweg 25
Amsterdam 1105BP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Deelnemer moet jonger zijn dan 12 jaar op het moment van ondertekening van de
geïnformeerde toestemming.
- Ernstige hemofilie A, gedefinieerd als <1 IU/dl (<1%) endogeen FVIII,
gedocumenteerd door middel van een centraal laboratoriumonderzoek bij keuring
of in historische medische dossiers van een klinisch laboratorium waarin <1%
FVIII-stollingsactiviteit (FVIII:C) of een gedocumenteerd genotype dat ernstige
hemofilie A produceert is aangetoond.
- Eerdere behandeling voor hemofilie A (profylaxe of behandeling naar behoefte)
met recombinante en/of uit plasma afgeleide FVIII, of cryoprecipitaat voor ten
minste 150 blootstellingsdagen (ED's) voor patiënten van 6-11 jaar en meer dan
50 ED's voor patiënten <6 jaar.
- Gewicht boven of gelijk aan 10 kg.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie in verband met een
FVIII-product.
- Voorgeschiedenis van een positieve remmertest (op FVIII), gedefinieerd als
>=0,6 BU/ml, of elke waarde groter dan of gelijk aan de lagere
gevoeligheidsgrens voor laboratoria met grenzen voor remmerdetectie tussen 0,7
en 1,0 BU/ml, of klinische tekenen of symptomen van verminderde respons op
FVIII-toedieningen. Positieve familiegeschiedenis met Factor VIII-remmende
antistoffen, sluit de deelnemer niet uit.
- Positief remmertestresultaat, gedefinieerd als >=0,6 BU/ml bij keuring.
Opzet
Deelname
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2020-000769-18-NL |
| Ander register | na |
| CCMO | NL74679.018.20 |