Fase 1: betrouwbaarheid meten van geavanceerde ademspierecho in gezonde proefpersonen en in patiënten met een congenitale myopathie of congenitale spierdystrofie.Fase 2: vervolgonderzoek van de ademspierfunctie van twee jaar met geavanceerde…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Spieraandoeningen
- Neuromusculaire aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Fase 1: betrouwbaarheidsmetingen (inter-rater, intra-rater en test-retest) in
gezonde proefpersonen en patiënten van uitkomstmaten van geavanceerde
ademspierecho.
Fase 2: ontwikkeling van de uitkomsten van geavanceerde ademspierecho in een
periode van twee jaar in patiënten.
Secundaire uitkomstmaten
Fase 1: validiteit van geavanceerde ademspierecho in gezonde proefpersonen
Fase 2: verschillen tussen patiënten en gezonde proefpersonen met geavanceerde
ademspierecho
Achtergrond van het onderzoek
Zwakte aan de ademspieren is een ernstig symptoom in veel spierziekten, zoals
bij congenitale myopathiën en congenitale spierdystrofiën. Het meten van
long(spier)functie is belangrijk om respiratoire problemen vroeg op te sporen
en te monitoren, maar ook om respiratoire behandeling te sturen. Betrouwbare
methoden om longspierfunctie specifiek en non-invasief te meten ontbreken
echter. In de laatste tien jaar is echografie in toenemende mate in gebruik
geraakt om non-invasief ademspierfunctie te beoordelen in patiënten met een
spierziekte. Er zijn echter nog wel wat beperkingen, zoals slechte klinische
betrouwbaarheid en een beperkte correlatie met ademspierfunctie. Nieuwe
geavanceerde technieken zijn ontwikkeld om deze problemen te verhelpen, maar
moeten eerst op betrouwbaarheid getest worden.
Doel van het onderzoek
Fase 1: betrouwbaarheid meten van geavanceerde ademspierecho in gezonde
proefpersonen en in patiënten met een congenitale myopathie of congenitale
spierdystrofie.
Fase 2: vervolgonderzoek van de ademspierfunctie van twee jaar met geavanceerde
ademspierecho in patiënten met een congenitale myopathie of congenitale
spierdystrofie.
Onderzoeksopzet
Een prospectieve cohortstudie, bestaande uit twee fases. Betrouwbaarheid van
geavanceerde ademspierecho zal worden gemeten in gedurende fase 1 in gezonde
proefpersonen en in patiënten. Verder zal validiteit worden bepaald in gezonde
proefpersonen. Patienten zullen twee jaar worden gevolgd en vergeleken worden
met gezonde proefpersonen gedurende fase 2.
Inschatting van belasting en risico
Het risico van deelname aan deze studie is verwaarloosbaar. Deelnemers hebben
geen baat bij deelname aan deze studie. De wetenschappelijke waarde van deze
studie is de beschikbaarheid van betrouwbare en valide uitkomstmaten van
geavanceerde ademspierecho. Daarbij zullen normaalwaarden van deze methoden en
de afwijkende waarde in patiënten beschikbaar komen. samengenomen kan
geavanceerde ademspierecho na deze studie gebruikt worden als uitkomstmaat in
klinische (medicijn)trials. Daarnaast kan het gebruikt worden in de toekomstige
klinische praktijk als diagnostisch middel en om patiënten respiratoir te
begeleiden. Longfunctietesten kunnen ervaren worden als licht onaangenaam. Het
plaatsen van een neus-maagsonde (alleen in een deel van de volwassen gezonde
proefpersonen) kan worden ervaren als oncomfortabel.
Publiek
Reinier Postlaan 4
Nijmegen 6525 EX
NL
Wetenschappelijk
Reinier Postlaan 4
Nijmegen 6525 EX
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Leeftijd:
o Fase 1: tussen de 18 en 60 jaar oud
o Fase 2: tussen de 8 en 60 jaar oud
- gezonde profpersonen: wilsbekwame proefpersoon
- Patiënten: genetisch bevestigede patiënt met een congenitale myopathie of
congenitale spierdystrofie
- Bereidheid en vermogen om de aard en inhoud van de studie te begrijpen
- Mogelijkheid om deel te nemen en te voldoen aan studievereisten
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Voorgeschiedenis van, of een huidige aandoening met waarbij ademspierkacht of
functie is aangedaan, anders dan een congenitale myopathie of congenitale
spierdistrofie (bijvoorbeeld COPD)
- Roker
- Bekend met anatomische variaties in de mond, neus of keel, alleen voor
gezonde proefpersonen in fase 1
- Bekend met stollingsproblematiek zoals een vaak voorkomende bloedneus, alleen
voor gezonden proefpersonen in fase 1.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL76526.091.21 |
| Ander register | NL9207 |
| OMON | NL-OMON23911 |