Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van acetazolamide te evalueren voor de behandeling van cystoïde macula-oedeem bij erfelijke retinale dystrofieën in afwachting van toekomstige klinische onderzoeken.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Netvlies-, vaatvlies- en glasvochtbloedingen en vaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het belangrijkste eindpunt is het bepalen van de effectieve dosering, het
resultaat van de behandeling en het effect op de gezichtsscherpte. Als zodanig
zullen deze bevindingen een onmiddellijke impact hebben op de wetenschappelijke
vooruitgang door de toepassing van geavanceerde multidisciplinaire technologie
om de identificatie en selectie van patiënten voor nieuwe behandelingen te
vergemakkelijken.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire onderzoekvariabelen omvatten de volgende, vergeleken binnen de
behandelde groep met de controlegroep:
1) De optimale dosis acetazolamide bepalen voor een maximaal effect op CME en
minimale bijwerkingen
2) De intra- en interindividuele variabiliteit en bijwerkingen bepalen
3) Om het percentage IRD-patiënten met CME te bepalen waarbij behandeling met
acetazolamide CME volledig kan oplossen voor een spectrum van verschillende
IRD-geassocieerde genen
Achtergrond van het onderzoek
Erfelijke retinale dystrofieën (IRD's) omvatten een spectrum van ernstige
oogziekten, gekenmerkt door progressief verlies van de visuele functie. Naast
duidelijk verlies van gezichtsvermogen, kunnen IRD's gecompliceerd worden door
cystoïd macula-oedeem (CMO) in de macula (het midden van het netvlies, dat
verantwoordelijk is voor gedetailleerd zicht, kleur- en contrastzicht). Van de
aanwezigheid van CME is gemeld dat het een mogelijk negatief effect heeft op
het centrale zicht en ziekteprogressie. Bovendien komen IRD-patiënten met CME
niet in aanmerking voor opkomende innovatieve behandelingen zoals gentherapie.
Daarom is het van het grootste belang om te proberen CME effectief te
behandelen met bestaande mogelijke behandelingsopties, niet alleen om het
risico op verlies van het gezichtsvermogen te verminderen, maar ook om de
kansen voor patiënten om in aanmerking te komen voor toekomstige (gen)therapie
te vergroten.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid van acetazolamide te
evalueren voor de behandeling van cystoïde macula-oedeem bij erfelijke retinale
dystrofieën in afwachting van toekomstige klinische onderzoeken.
Onderzoeksopzet
Het voorgestelde onderzoek is investigator-initiated, monocenter, prospectieve,
experimenteel onderzoek, bestaande uit zeven bezoeken op 2, 4, , 12, 16 en 32
weken na het baseline-evaluatiebezoek. Tijdens elk bezoek zullen de deelnemers
verschillende oogheelkundige metingen uitvoeren.
Onderzoeksproduct en/of interventie
De gebruikte interventie in deze studie is acetazolamide, die behoort tot een klasse van geneesmiddelen die bekend staat als koolzuuranhydraseremmers en is gebruikt in combinatie met andere medicijnen voor de behandeling van hoge druk in het oog als gevolg van bepaalde soorten glaucoom.
Inschatting van belasting en risico
Acetazolamide zal worden gebruikt gedurende deze studie en er is een mogelijk
risico op soms (zeldzame) tot zeer zeldzame bijwerkingen zoals vermeld in de
Samenvatting van de product kenmerken. Ook kunnen deelnemers (vooral jonge
kinderen en ouderen) een minimale fysieke belasting ervaren van zeven keer in
32 weken naar het ziekenhuis te gaan. Bovendien kunnen patiënten zich
geconfronteerd voelen met hun visuele beperkingen.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
In aanmerking komende patiënten hebben een klinische diagnose van IRD en
ondergingen ten minste één klinisch onderzoek, in combinatie met een van de
volgende voorwaarden:
• IRD geassocieerd met causale genetische variant(en) (in bijv. USH2A-, CRB1-,
RHO-, RP1-, RP2- RPGR-, PRPF31- of RS1-gen)
• CME met betrekking tot de fovea bevestigd op spectraaldomein optische
coherentietomografie (OCT)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
• Ogen worden uitgesloten wanneer de visuele disfunctie ook significant
geassocieerd is met andere oogziekten dan de IRD's (bijv. glaucoom, perforerend
trauma).
• Patiënten behandeld met lisdiuretica
• Ernstige leverfunctiestoornis
• Ernstige nierinsufficiëntie
• Natrium- en kaliumdepletie
• De ziekte van Addison
• Hyperchloremische acidose
• Cor pulmonale
• Chronisch niet-congestief geslotenhoekglaucoom
• Het gebruik van Acetazolamide
• Het gebruik van interacterende medicatie:
o Foliumzuurantagonisten: methotrexaat, trimethoprim en pyrimethamine
o Hypoglykemieën
o Orale anticoagulantia
o Asprin
o Hartglycosiden: digoxine
o diuretica, zoals thiaziden en lisdiuretica:
o anticonvulsiva zoals: fenytoïne, primidon en carbamazepine
o Koolzuuranhydraseremmers
o Procaïne
o Natriumwaterstofcarbonaat
o Cyclosporine
o Efedrine, methadon, amfetamine, kinidine en lithium
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Kamer G4-214
Postbus 22660
1100 DD Amsterdam
020 566 7389
mecamc@amsterdamumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2002-000237-17-NL |
| CCMO | NL80249.018.22 |