Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513124-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De beschermende waarde aantonen en de kosteneffectiviteit meten van hogere Ig-dosering bij progressie van longziekte inPAD.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Immunodeficiëntiesyndromen
- Infecties - pathogeen niet-gespecificeerd
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Verschil in gemiddelde AD- en ILD-scores (zoals gemeten middels CT) tussen t=0
en t=2 jaar bij patiënten met standaard vs. hogere dosering van
Ig-substitutietherapie.
Secundaire uitkomstmaten
1. De incidentie van symptomatische lagere luchtweginfecties bij PAD-patiënten
met een hoge dosering van Ig-substitutietherapie versus standaard dosering van
Ig-substitutietherapie.
2. Aantal door artsen gediagnosticeerde lagere luchtweginfecties bij patiënten
met een hoge dosering versus standaard Ig-substitutietherapie.
3. Aantal ziekenhuisopnames en duur van ziekenhuisopnames voor pulmonale
complicaties (oa exacerbaties van bronchiëctasie)
4. Resultaten van longfunctietesten (specifiek: totale longcapaciteit (TLC),
geforceerd expiratoir volume na 1 seconde (FEV1), CO-diffusie) op t=0 en t=2
jaar bij alle patiënten
5. Dagen gemist van werk/school bij patiënten met een hoge vs. standaard
dosering van Ig-substitutietherapie.
6. Totale therapeutische en preventieve kosten
Achtergrond van het onderzoek
Patiënten met primaire antilichaamdeficiënties (PAD's) lopen vaak chronische
longschade op, veroorzaakt door
recidiverende luchtwegaandoeningen en / of interstitiële longziekte. Chronische
longschade leidt tot afwezigheid op het werk en op
school en tot aanzienlijke gezondheidskosten. Patiënten met PAD worden
behandeld met immunoglobuline-substitutietherapie.
Optimale dosering om longziekte te voorkomen is onduidelijk en verschillende
doseringsschema's, allemaal binnen het
voorgeschreven label, worden landelijk gebruikt. Wij en anderen hebben onlangs
aangetoond dat hogere dalspiegels van
immunoglobuline (Ig) verband hielden met minder luchtweginfecties en een
tragere progressie van luchtwegaandoeningen. Deze
bevindingen moeten worden bevestigd in een prospectieve gerandomiseerde
setting.
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513124-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
De beschermende waarde aantonen en de kosteneffectiviteit meten van hogere
Ig-dosering bij progressie van longziekte in
PAD.
Onderzoeksopzet
Multicenter, gerandomiseerde gecontroleerde studie uitgevoerd door 3
academische centra in Nederland.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Twee Ig-doseringsschema's (beide in het normale bereik) worden vergeleken: Controlegroep: Ig-dosis 0,4-0,6 g/kg/l, vs. interventiegroep: dosisverhoging van 33% (ten opzichte van pre-studiedosis) zal gedurende 2 jaar worden toegediend . CT-scans en longfunctietesten worden uitgevoerd op t=0 en 24 maanden.
Inschatting van belasting en risico
De studie vergelijkt twee bestaande profylaxeregimes voor longziekte bij
patiënten met primaire antilichaamziekte. Het toedienen van medicatie en het
meten van dalspiegels van medicatie volgt de routinematige medische richtlijnen
voor behandeling en follow-up. De extra procedures waaraan patiënten in dit
protocol worden onderworpen zijn als volgt: twee CT-scans van de longen en twee
longfunctietesten (t=0 en 24 maanden; 30 minuten per procedure). Verder worden
er tijdens de routine venapunctie momenten 5 extra bloedstalen genomen en 2
extra venapuncties naast de routine stalen. Tot slot wordt er gevraagd driemaal
een vragenlijst over kwaliteit van leven en productiviteitsverlies in te vullen
(30 minuten per keer in totaal). De omvang van deze extra procedures wordt
geacht weinig impact te hebben. Kinderen zullen deel uitmaken van het
onderzoek. Het onderzoek moet ook bij pediatrische patiënten worden uitgevoerd,
omdat vooral kinderen een hoog risico lopen op longaandoeningen.
Publiek
Lundlaan 6
Utrecht 3508AB
NL
Wetenschappelijk
Lundlaan 6
Utrecht 3508AB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Leeftijd 8-60 jaar
2. Diagnose van Primaire Antistof Stoornis/ Common Variable Immunodefciency
Disorder (Appendix 1)
3. Indicatie voor immunoglobuline suppletie therapie
4. Huidige IgG dosering 0.25 - 0.6 gr/kg/3-4 weken
5. Ontvangt behandeling en is in follow-up voor PAD bij een van dokters in de
participerende centra
6. Informed consent
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Diagnose van gecombineerde immuundeficientie (appendix A)
2. Ernstig long lijden, vastgesteld door een onafhankelijke radioloog:
a. Basline AD >7 en/of ILD score >5 gecombineerd met
i. Sacculaire bronchiectasieen op CT of
ii. Klinische diagnose van ernstige respiratoire insufficienty (saturaties <92%
bij kamerlucht en/of zuurstofafhankelijkheid
b. Baseline longfunctie (FEV1 en FVC) <70% van de verwachte waarde voor
leeftijd en lichaamsgewicht)
3. Actief roker
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2024-513124-41-00 |
| EudraCT | EUCTR2021-005001-26-NL |
| CCMO | NL79088.041.21 |