Hersentumoren: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in immuunparameters tijdens ziekte bij patiënten met een CZS-maligniteitAML: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in immuun-parameters tijdens ziekte bij patiënten met AML…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Leukemieën
- Zenuwstelselneoplasmata maligne en niet-gespecificeerd NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Hersentumoren: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in het
immuunsysteem bij ziekte en behandeling in patiënten met CZS maligniteiten.
AML: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in het immuunsysteem bij
ziekte en behandeling in patiënten met AML.
Secundaire uitkomstmaten
Hersentumoren:
Secundaire doelstellingen
Het effect van therapie op de immuunprofielen evalueren
Evalueren van overleving voor verschillende moleculaire en immuunprofielen
Exploratieve doelstellingen
Het bepalen van tumor specifieke cell oppervlakte proteïnen
Het karakteriseren van tumor infiltrerende lymfocyten
Het bepalen van faeces compositie
het correleren van moleculaire karakteristieken met het immuun profiel for de
verschillende tumor entiteiten.
AML:
Exploratieve doelstellingen:
Evalueren van behandelrespons en overleving voor verschillende moleculaire en
immuun-profielen
Evalueren van de respons van AML-cellen en immuun-cellen op immuuntherapie in
labmodellen
Achtergrond van het onderzoek
Hersentumoren: De overleving van kinderen met hooggradige CZS-tumoren is slecht
en overleving van laaggradige tumoren komt met ernstige co-morbiditeiten. Er
zijn nieuwe behandelingsmodaliteiten nodig om de overleving te vergroten en de
morbiditeit te verminderen. Immuuntherapieën zoals CAR-T-therapie,
checkpoint-inhibitors en oncolytische virussen zijn nieuwe en veelbelovende
opties die voor deze populatie moeten worden onderzocht. Om slimme
interventiestudies voor immuuntherapie te ontwerpen, is karakterisering van het
immuunsysteem bij kinderen met CZS-tumoren cruciaal. Momenteel is deze
informatie nauwelijks beschikbaar. Met deze studie willen we een breed spectrum
van immunologische parameters verkrijgen uit de verschillende
lichaamscompartimenten, waaronder de tumor (en zijn micro-omgeving), beenmerg,
faeces liquor en bloed die ons zullen helpen immuuntherapie te ontwikkelen en
te monitoren in de toekomst.
AML:
Ondanks verbeteringen in de chemotherapie behandeling, stamceltransplantatie en
ondersteunende, zijn de uitkomsten van kinderen met refractaire AML of een
recidief van de AML slecht. Er zijn nieuwe behandelingsmogelijkheden nodig om
de overleving te vergroten en de morbiditeit te verminderen. Immuuntherapieën
zoals CAR-T-therapie, checkpointremmers en oncolytische virussen zijn nieuwe en
veelbelovende opties die voor deze populatie moeten worden onderzocht. Om
slimme interventiestudies voor immuuntherapie te ontwerpen, is karakterisering
van het immuunsysteem bij kinderen met AML cruciaal. Momenteel is deze
informatie nauwelijks beschikbaar. Met deze studie willen we een breed spectrum
van immunologische parameters verkrijgen uit de tumoromgeving
(beenmergvloeistof en -weefsel) en bloed die ons zullen helpen immuuntherapie
te ontwikkelen en te monitoren in de toekomst.
Doel van het onderzoek
Hersentumoren: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in
immuunparameters tijdens ziekte bij patiënten met een CZS-maligniteit
AML: Karakteriseren en kwantificeren van veranderingen in immuun-parameters
tijdens ziekte bij patiënten met AML
Onderzoeksopzet
Hersentumoren: Dit is een prospectieve observationele longitudinale
cohortstudie, uitgevoerd bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde of
recidiverende hersentumoren in het Prinses Maxima Centrum. Biopsiemateriaal,
cerebrospinale vloeistof, perifeer bloed (celcompartiment en plasma),
ontlasting en beenmerg zullen op verschillende tijdstippen worden verzameld
AML: Dit is een prospectieve observationele longitudinale cohortstudie,
uitgevoerd bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde of recidiverende AML in
het Prinses Máxima Centrum. Beenmergvloeistof, beenmergweefsel en bloed zullen
op verschillende tijdstippen worden verzameld.
Inschatting van belasting en risico
Hersentumoren: Een beenmerg punctie is geen standaardbehandeling voor kinderen
met een hersentumoren. Dit wordt alleen uitgevoerd tijdens momenten van
algehele anesthesie in het kader van standaardzorg en de beenmergpunctie is
optioneel. Een beenmergaspiratie is normaliter ongeveer 24 uur pijnlijk. Er
wordt pijnmedicatie voorgeschreven om de pijnbelasting te minimaliseren. De
belasting voor deelnemende patiënten is beperkt in vergelijking met andere
interventies tijdens de behandeling. Analyse van het beenmergcompartiment is
van het grootste belang om de impact van het immuunsysteem tijdens
(hooggradige) hersentumoren te begrijpen en te volgen. Zonder een alternatieve
methode om deze gegevens te verzamelen, is de impact voor patiënten in lijn met
het potentiële voordeel
AML: Een botbiopt dat wordt afgenomen tijdens de behandeling (maximaal 3 keer)
is geen standaardbehandeling. De procedure zelf, het afnemen van een botbiopt,
is wel onderdeel van de standaardbehandeling bij het vaststellen van de
diagnose of een recidief. Het afnemen van een botbiopt zal te allen tijde
worden uitgevoerd tijdens algehele anesthesie. Een beenmergpunctie/botbiopt is
normaliter pijnlijk voor ongeveer 24 uur. Eventuele pijnmedicatie zal worden
voorgeschreven om de belasting minimaal te maken. De extra belasting van een
toegevoegd botbiopt is minimaal voor deelnemers in vergelijking met de
reguliere interventies die gegeven worden tijdens de behandeling. Analyse van
beenmergweefsel (botbiopt) is van belang om de ruimtelijke organisatie van het
tumorweefsel (voor AML is de tumoromgeving het beenmerg) te kunnen bestuderen.
Zonder een alternatieve methode om deze informatie te verzamelen achten wij de
belasting in lijn met de mogelijkheid op een eventueel voordeel voor
toekomstige patiënten.
Publiek
Heidelberglaan 25
Utrecht 3584 CS
NL
Wetenschappelijk
Heidelberglaan 25
Utrecht 3584 CS
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Voor hersentumoren arm:
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een
proefpersoon aan alle volgende criteria voldoen:
Patienten
- Leeftijd 0 - 25 jaar bij opname
- Pas gediagnosticeerde hersentumor of terugval van een hersentumor inclusief
craniofaryngioom
- MRI die een afbeelding weergeeft van een hersentumor, m.u.v. germcell
tumoren.
- Klinische indicatie voor tumorbiopsie / resectie
- Geschreven (ouderlijke) geinformeerde toesteming
Gezonde controles
- Broer of zus van een deelnemende patient in de MIMIC brain studie
- Leeftijd 0 - 25 jaar bij opname
- Geschreven (ouderlijke) geinformeerde toesteming
Voor AML:
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een
proefpersoon aan alle volgende criteria voldoen:
- Leeftijd 0-21 jaar bij inclusie
- Behandeling in een kinderkankercentrum
- Nieuw gediagnosticeerde AML of een recidief van AML
- Geïnformeerde (ouderlijke) toestemming
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Voor de hersentumoren arm:
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- vermoedelijke kiemceltumor op basis van radiologie of tumormarkers (αFP, βHCG)
Voor de AML arm:
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- acute myeloide leukemia bij kinderen met het syndroom van Down
- acute promyelocytaire leukemie
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
Register | ID |
---|---|
CCMO | NL75515.041.21 |
Ander register | NL8967 |