• Primaire doelstelling: evaluatie van het effect van behandeling met azacitidine bij AML-patiënten op moleculair recidief na CR1 met betrekking tot moleculaire respons voorafgaand aan verdere behandeling (reïnductie / HSCT)• Secundaire…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Leukemieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire eindpunt op basis van de moleculaire respons zal worden beoordeeld
aan het einde van de behandeling met azacitidine.
Secundaire uitkomstmaten
• Toxiciteiten
• Event-free-survival
• Disease free survival
• Overall-survival
• Kwaliteit van het leven
Achtergrond van het onderzoek
De meerderheid van de patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML bereikt een CR
na inductiechemotherapie. Terugval treedt echter op bij ongeveer een derde van
de kinderen waarvan nog minder een CR bereiken na herbehandeling met
chemotherapie. In de meest recente studie van recidiverende AML-patiënten is de
overlevingskans na 4 jaar 38% (Kaspers, 2013), wat consistent is met eerdere
studies die overlevingscijfers van ongeveer 30% aantonen. Het niet bereiken van
CR na herinductie is geassocieerd met het falen van volgende pogingen tot
curatieve therapie zoals HSCT. Verdere verbeteringen van de huidige
behandeling, waaronder verbeteringen in remissie-inductie voor recidiverende
patiënten zijn dus vereist.
Doel van het onderzoek
• Primaire doelstelling: evaluatie van het effect van behandeling met
azacitidine bij AML-patiënten op moleculair recidief na CR1 met betrekking tot
moleculaire respons voorafgaand aan verdere behandeling (reïnductie / HSCT)
• Secundaire doelstellingen:
o Om de veiligheid van behandeling met azacitidine bij kinderen en adolescenten
met een moleculaire terugval van AML te beoordelen
o Ziektevrije en totale overleving na moleculaire terugval
o Kwaliteit van leven (vragenlijst, AE-rapportage).
Onderzoeksopzet
Prospectieve, multicenter, open label, fase 2 studie
Onderzoeksproduct en/of interventie
Intraveneus azacitidine 75 mg / m2, dag 1 tot 7 van een cyclus van 28 dagen voor aanvankelijk maximaal 3 cycli. In het geval van daling van MRD tijdens behandeling met azacitidine zijn aanvullende cycli toegestaan (maximaal 6 cycli).
Inschatting van belasting en risico
Mogelijke bijwerkingen bij deelname aan deze studie zijn:
• bloedarmoede,
• laag aantal witte bloedcellen met of zonder koorts
• infecties, waaronder long- of urineweginfecties
• misselijkheid
• braken
• diarree
• pijn in de maag
• obstipatie
• vermoeid, onwel of zwakke voelen
• keelpijn
• minder eetlust
• pijn
• duizeligheid
• kortademigheid met of zonder oefening
• huiduitslag
• jeuk
• blauwe plekken
• reactie op plaats van injectie
Publiek
Hufelandstrasse 17
Essen 45147
DE
Wetenschappelijk
Hufelandstrasse 17
Essen 45147
DE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Leeftijd van 3 maanden tot <21 jaar met een gedocumenteerde diagnose van AML
volgens de WHO classificatie met ten minste één kwantitatieve genetische
marker, b.v. een van de volgende
aberraties:
• t (8; 21); Runx1-RUNX1T1
• inv (16); CBFb-MYH11
• t (9; 11); MLL-AF9
• t (10; 11); MLL-AF10
• NPM1
• FLT3-ITD
• WT1; enz.
2. Eerste complete remissie (MRD in PB kleiner dan 5 x 10-4) bevestigd aan het
begin van de laatste consolidatiekuur of binnen 1 maand na voltooiing van de
consolidatiebehandeling
3. Detectie van een bevestigde moleculair recidief van AML
4. Begrip en vrijwillig toestemming (Proefpersonenen en indien van
toepassing,ouder / wettelijke vertegenwoordiger (s)) aan het ICF voorafgaand
aan het uitvoeren van studie gerelateerde
evaluaties / procedures
5. In staat om te voldoen aan het schema voor studiebezoek en andere
protocolvereisten
6. Lansk yperformance score minstens gelijk aan 50; of Karnofsky performance
score minstens gelijk aan 50 afhankelijk van wat van toepassing is
7. Negatieve serumzwangerschapstests voor vrouwen met een vruchtdragend
potentieel binnen 10 dagen voorafgaand aan de behandeling
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Gelijktijdige behandeling met een andere behandeling tegen kanker, met
uitzondering van die gespecificeerd in het protocol
2. HSCT binnen de voorgaande 3 maanden
3. Behandeld met onderzoeksmedicatie in een klinische studie binnen de
voorgaande 4 weken
4. Zwangerschap of het geven van borstvoeding
5. FAB-type M3-leukemie (acute promyelocytenleukemie)
6. Therapie gerelateerde AML
7. AML door het syndroom van Down of andere aangeboren ziektebeelden die
aanleiding zijn tot leukemie of behandelingscomplicaties
8. Symptomatische hartaandoeningen (CTCAE 4.0 graad 3 of 4)
9. Bewijs van invasieve schimmelinfectie of andere ernstige systemische
infectie behandeling vereist met systemische / parenterale therapie waaronder
bekende actieve virale infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of
Hepatitis Type B en C
10. Elke andere orgaanstoornis (CTCAE 4.0 graad 3 of 4) die interfereert met de
toediening van de therapie volgens dit protocol
11. Lopende ernstige toxiciteiten (CTCAE 4.0 graad 3 of 4) van eerdere
chemotherapie / stamceltransplantatie
12. Overgevoeligheid voor de werkzame stof of andere hulpstoffen in het IMP
zoals vermeld in de samenvatting van de productkenmerken (SPC) of Investigators
Brochure (IB).
13. Abnormale leverfunctie:
a. serumbilirubine> 3 x ULN of
b. ALT of AST> 5 x ULN
14. Symptomatische CNS-betrokkenheid of geïsoleerde extramedullaire ziekte bij
de initiële diagnose
15. Vrouwelijke en mannelijke proefpersonen binnen de vruchtbare leeftijd die
het gebruik van zeer effectief anticonceptieve maatregelen vermijden
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | DRKS00015449 |
| EudraCT | EUCTR2017-003422-32-NL |
| CCMO | NL66579.078.18 |