Objective neurocognitieve beoordeling van jonge kinderen met sikkelcelziekte door middel van eye-tracking

Er zijn aanwijzingen dat sikkelcelziekte de neurologische ontwikkeling
bedreigt. Eerder onderzoek suggereert dat neurocognitieve stoornissen al
aanwezig zijn bij peuters. De toekomstige kwaliteit van leven van kinderen met
SCZ is sterk afhankelijk van hun neurocognitieve uitkomst, die wordt bedreigd
door het beloop van hun ziekte maar ook de omgeving waarin ze opgroeien. Het
is belangrijk om zo vroeg mogelijk de kinderen te kunnen identificeren die het
grootste risico lopen op neurocognitieve stoornissen. Dit zal vroege
interventies mogelijk maken om het nadelige effect van SCZ op de zich
ontwikkelende hersenen te verminderen. Om dergelijke interventies te
ontwikkelen, is een dieper begrip van de onderliggende pathofysiologische
mechanismen vereist.
Doel Het belangrijkste doel is het bestuderen van het vroege neurocognitieve
functioneren en de ontwikkeling van zeer jonge kinderen met SCZ. De secundaire
doelen zijn het identificeren van determinanten (risico- en beschermende
factoren) en biomarkers van vroege neurocognitieve stoornissen bij SCZ en het
analyseren van de relatie tussen vroeg neurocognitief functioneren en adaptief
dagelijks leven later in het leven (kwaliteit van leven, gedrags- en emotioneel
functioneren, algemene ontwikkeling)
Onderzoeksopzet Prospectief observationeel onderzoek met een versneld
longitudinaal ontwerp
Onderzoekspopulatie: Kinderen met SCZ in de leeftijd van 6 - 24 maanden worden
geworven vanuit Amsterdam UMC en Erasmus UMC. In totaal zullen 50 patiënten
1:1 worden gematcht met gezonde, zich normaal ontwikkelende kinderen, op basis
van demografische variabelen.

Het belangrijkste doel is het bestuderen van het vroege neurocognitieve
functioneren en de ontwikkeling van zeer jonge kinderen met SCZ. De secundaire
doelen zijn het identificeren van determinanten (risico- en beschermende
factoren) en biomarkers van vroege neurocognitieve stoornissen bij SCZ en het
analyseren van de relatie tussen vroeg neurocognitief functioneren en adaptief
dagelijks leven later in het leven (kwaliteit van leven, gedrags- en emotioneel
functioneren, algemene ontwikkeling).

Prospectief observationeel onderzoek met een versneld longitudinaal ontwerp.

Er is geen extra risico verbonden aan deelname aan dit onderzoek. De belasting
kan als minimaal worden beschouwd. Deze studie zal de neurocognitieve
ontwikkeling van zeer jonge kinderen met sikkelcelziekte beoordelen. Dit
onderzoek kan daarom alleen met deze specifieke groep minderjarigen worden
uitgevoerd. De controlegroep van gezonde, zich normaal ontwikkelende kinderen
zal worden gebruikt als referentiegroep voor de SCZ-groep en is nodig om de
impact van SCZ op uitkomstmaten op te helderen, gecorrigeerd voor leeftijd,
geslacht en sociaaleconomische status. De beschikbare gestandaardiseerde
populatienormen voor sommige uitkomstmaten bevatten geen demografische
kenmerken die de neurocognitieve ontwikkeling van een kind significant kunnen
beïnvloeden. Aangezien kinderen met een lage sociaaleconomische status
oververtegenwoordigd zijn in de SCD-populatie, moet de verstorende invloed van
de sociaaleconomische status worden gecontroleerd, wat niet kan worden gedaan
met behulp van de naar leeftijd gestandaardiseerde populatienorm. Daarom zal
deze studie een demografisch gematchte gezonde, zich typisch ontwikkelende
controlegroep bevatten.
Bij kinderen met sikkelcelziekte worden bloedmonsters afgenomen. Aangezien
bloedafnames deel uitmaken van de reguliere procedure van de patiënt, zal de
bloedafname worden gecombineerd met de reguliere bloedafnames om de belasting
te verminderen.