Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507052-69-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-117 op lange termijn bij volwassen deelnemers met MMN
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
- Auto-immuunziekten
Synoniemen aandoening
Aandoening
Multifocal Motor Neuropathy
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Veiligheidsresultaten op basis van controle van bijwerkingen en andere
veiligheidsbeoordelingen (klinische laboratoriumtests)
Secundaire uitkomstmaten
Gemodificeerde medische onderzoeksraad (mMRC)
Waarde en verandering in mMRC10 somscore vanaf de baseline
Percentage deelnemers dat minstens 2 punten verergering vertoont in de
mMRC10-somscore
Waarde en verandering in de mMRC14-somscore vanaf de baseline
Percentage deelnemers dat minstens 2 punten verergering vertoont in de
mMRC-14-somscore
Percentage deelnemers dat minstens 1 of meer punten verergering vertoont in
minstens 2 spiergroepen zoals beoordeeld door de mMRC-14-somscore
Percentage deelnemers zonder verergering in 2 of meer spiergroepen zoals
beoordeeld door de mMRC14-somscore
Waarde en verandering in de gemiddelde score van de 2 belangrijkste
spiergroepen vanaf de baseline zoals beoordeeld door de mMRC-14-somscore
Grijpkracht (GK)
Waarden, verandering en percentageverandering in GK vanaf de baseline
Percentage deelnemers met een vermindering in GK van >30%
Percentage deelnemers met een vermindering in GK van 8 kilopascal (kPa) of meer.
Waarden en verandering in de door Rasch ontwikkelde algemene
invaliditeitsschaal voor MMN (MMN-RODS) vanaf de baseline
Waarden en verandering in gemiddelde tijd voor de functie van het bovenste
ledemaat (arm en hand) vanaf de baseline (test met 9 gatenbord en pinnetjes
[9-HPT] of getimede test met gatenbord)
Percentage deelnemers per niveau van ernst op elke dimensie van EQ-5D-5L
Waarde en verandering in visueel analoge schaal (visual analog scale, VAS) van
EQ-5D-5L vanaf de baseline
Waarden en verandering in de chronische, verworven polyneuropathie -
patiëntgerapporteerde index (CAP-PRI) vanaf de baseline
Waarden en verandering in de schaal van ernst van vermoeidheid (FSS) met 9
items vanaf de baseline
Waarden van de algemene indruk van verandering door de patiënt (PGIC) schaal
Percentage deelnemers per niveau van ernst van MMN zoals beoordeeld door de
algemene indruk van ernst door de patiënt (PGIS)
Waarden van arbeidsgerelateerde en huishoudelijke activiteiten van de
vragenlijst over gezondheidsgerelateerde productiviteit (HRPQ) bij elk bezoek:
Verloren uren door afwezigheid
Verloren uren door presenteïsme
Totaal aantal verloren uren
Percentage geplande verloren uren door afwezigheid
Percentage geplande verloren uren door presenteïsme
Percentage totaal geplande verloren uren
Serumconcentraties van FK-parameters voor ARGX117
Waarden en verandering in vrije C2, totale C2 en functionele
complementactiviteit (CH50) na verloop van tijd vanaf de baseline
Incidentie en prevalentie van antilichamen tegen het geneesmiddel (anti-drug
antibodies, ADA's) tegen ARGX117
Achtergrond van het onderzoek
Dit uitbreidingsonderzoek op lange termijn dient ter evaluatie van de
veiligheid en doeltreffendheid van ARGX117 op lange termijn bij volwassenen met
multifocale motorische neuropathie (MMN).
MMN is een zeldzame neuropathie gekenmerkt door progressieve asymmetrische
zwakte en atrofie zonder sensorische afwijkingen.
Patiënten met MMN reageren in het begin op de standaardzorg (standard of care,
SoC), intraveneus immunoglobine (IVIg), maar ondanks behandeling blijft de
ziekte echter verergeren. Er is een onvervulde medische behoefte aan een
doeltreffende behandelingsoptie met een gunstiger veiligheids- en
verdraagbaarheidsprofiel en een kortere toedieningsduur dan de huidige SoC.
ARGX-117, een therapeutisch complementremmend antilichaam dat zich richt op
complementfactor (C2), wordt ontwikkeld om weefselontsteking te verminderen en
de adaptieve immuunrespons te verzwakken door zowel de lectine- en klassieke
complementpaden te blokkeren.
Deelnemers aan dit uitbreidingsonderzoek op lange termijn zullen overgaan van
het voorafgaande onderzoek, ARGX1172002, dat de veiligheid en verdraagbaarheid,
doeltreffendheid, farmacokinetiek (FK), farmacodynamiek (FD) en
immunogeniciteit evalueerde van 3 dosisregimes intraveneus toegediende (i.v.)
ARGX-117 bij volwassen deelnemers met MMN, eerder gestabiliseerd met IVIg.
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507052-69-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-117 op lange
termijn bij volwassen deelnemers met MMN
Onderzoeksopzet
Dit onderzoek is een uitbreiding van het voorafgaande onderzoek ARGX-117-2002.
Het is een multicentrisch onderzoek ontworpen om de veiligheid en
verdraagbaarheid, doeltreffendheid, immunogeniciteit, FK en FD van i.v.
ARGX-117 op lange termijn te evalueren bij volwassenen met MMN. Dit onderzoek
omvat een dubbelblinde overgangsperiode van de behandeling (double-blinded
rollover treatment period, DTP), een open-label behandelingsperiode (open-label
treatment period, OTP) en een opvolgingsperiode voor de veiligheid.
De onderzoeker, deelnemers en het onderzoeksteam van de opdrachtgever (met
uitzondering van het bevoorradingsteam voor klinische onderzoeken van de
opdrachtgever) worden tijdens de DTP geblindeerd voor het onderzoeksmiddel
(investigational medicinal product, IMP) en gedeblindeerd tijdens de OTP.
Onderzoeksproduct en/of interventie
IMP toegediend via infuus. Zie ook de ARDA studie.
Inschatting van belasting en risico
1 ernstige bijwerking , 'abces' niet gerlateerd aan IMP
Er zijn geen SAE's gemeld, gerelateerd aan de geblindeerde behandeling.
Er zijn geen sterfte gevallen of levensbedreigende gebeurtenissen
Zie ook safety profile in IB
Publiek
Industriepark Zwijnaarde 7 -
Zwijnaarde (Ghent) B-9052
BE
Wetenschappelijk
Industriepark Zwijnaarde 7 -
Zwijnaarde (Ghent) B-9052
BE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als aan
elk van de volgende criteria wordt voldaan:
1. Geïnformeerde toestemming kunnen geven, en zich aan de protocolvereisten
houden. Deelnemers moeten kunnen lezen en schrijven.
2. Moet de dubbelblinde behandelingsperiode van het ARGX-117-2002 onderzoek
voltooid hebben en geschikt bevonden zijn voor behandeling met ARGX-117
3. Gaat akkoord om anticonceptiemethoden te gebruiken overeenkomstig de
plaatselijke voorschriften en het volgende:
a. Mannelijke deelnemers: moeten acceptabele anticonceptiemethoden gebruiken
tijdens de studie tot minimaal 15 maanden na laatst x innemen van de
studiemedicatie.
b. Vrouwelijke deelnemers (vrouwen) van vruchtbare leeftijd moeten een
negatieve zwangerschapstest op urine hebben bij de baseline vóór IMP kan worden
toegediend.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Deelnemers mogen niet deelnemen aan het onderzoek als de volgende criteria van
toepassing zijn:
1. Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële,
virale of schimmelinfectie
2. Klinisch bewijs van andere aanzienlijk ernstige ziekten, recent een grote
operatie gehad hebben of een andere aandoening hebben die naar het oordeel van
de onderzoeker de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de
deelnemer voor onnodig risico zou kunnen stellen.
3. Momenteel deelnemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
4. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of die van plan zijn om
tijdens het onderzoek of binnen 15 maanden na de laatste dosis IMP zwanger te
worden.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2023-507052-69-00 |
| EudraCT | EUCTR2021-004998-32-NL |
| CCMO | NL82342.028.22 |