Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van reldesemtiv bij patiënten met ALS
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neuromusculaire aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De incidentie van ongewenste voorvallen (AE*s) in de patiëntenpopulatie
Secundaire uitkomstmaten
• Tijd tot het eerste optreden van ademhalingsinsufficiëntie (gedefinieerd als
aanleggen van een tracheostoma om welke reden dan ook of toepassen van
niet-invasieve beademing (NIV) >=22 uur per dag gedurende >=10 opeenvolgende
dagen) of overlijden vanaf de datum van randomisatie in CY 5031 tot en met week
48 van CY 5032
• Tijd tot de eerste ziekenhuisopname vanaf dag 1 in CY 5031 tot en met week 48
van CY 5032
• Gecombineerde beoordeling van verandering in de totale ALSFRS-R-score, tijd
tot aanvang van ademhalingsinsufficiëntie en overlevingsduur vanaf baseline van
CY 5031 tot en met week 48 van CY 5032 en vanaf week 24 van CY 5031 tot en met
week 48 van CY 5032
• Veranderingen in de totale score op de functiebeoordelingsschaal voor ALS
(Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised, ALSFRS-R) vanaf
baseline van CY 5031 tot en met week 48 van CY 5032 en vanaf week 24 van CY
5031 tot en met week 48 van CY 5032
• Snelheid van de veranderingen in de totale ALSFRS-R-score (ALSFRS-R-helling)
vanaf baseline van CY 5031 tot en met week 48 van CY 5032 en vanaf week 24 van
CY 5031 tot en met week 48 van CY 5032.
Achtergrond van het onderzoek
Reldesemtiv, een snelleskeletspiertroponineactivator, wordt onderzocht als
potentiële behandeling om de afname van de skeletspierfunctie bij patiënten met
ALS te vertragen. Patiënten die het klinische fase 3-onderzoek (COURAGE-ALS [CY
5031]) naar reldesemtiv bij patiënten met ALS hebben afgerond, kunnen doorgaan
met de behandeling met reldesemtiv in het open-label extensieonderzoek (OLE),
CY 5032. Tijdens de laatste 24 weken van toediening in CY 5031 krijgen alle
patiënten open-label reldesemtiv. Daardoor is al aangetoond dat reldesemtiv
aanvaardbaar verdragen wordt door alle patiënten die in aanmerking komen voor
en ook deelnemen aan CY 5032 op het moment dat de toediening begint. Het OLE
stelt patiënten in staat om het gebruik van reldesemtiv voort te zetten na
afronding van CY 5031.
Doel van het onderzoek
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van
reldesemtiv bij patiënten met ALS
Onderzoeksopzet
Open-label fase-3 onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
tweemaal daags 300 mg reldesemtiv.
Inschatting van belasting en risico
2x lichamelijk onderzoek
2x neurologisch onderzoek
6x bloed- en urineonderzoek
14x afnemen van vragenlijsten
Publiek
Oyster Point Blvd 350
San Francisco CA 94080
US
Wetenschappelijk
Oyster Point Blvd 350
San Francisco CA 94080
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
• In staat zijn om een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) te
begrijpen en bereid zijn dit te ondertekenen. Als de patiënt wilsbekwaam is,
maar de toestemming niet op schrift is gegeven, dient een onafhankelijke
getuige het toestemmingsformulier te ondertekenen.
• Voltooide toediening in CY 5031
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• Heeft vóór de eerste toediening een ander onderzoeksgeneesmiddel dan
reldesemtiv ingenomen; dit geldt voor de periode van 30 dagen daarvoor of
vijfmaal de halfwaardetijd van het voorgaande middel, naar gelang welke van
beide langer is.
Wanneer tijdens de studie de lever en/of nierfunctie tests stijgen tot boven 3x
bovenste limiet van normaal wordt de inname van de medicatie permanent gestopt.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2021-004727-33-NL |
| CCMO | NL81821.041.22 |
| Ander register | www.clinicaltrials.gov |