Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Skeletspierstelsel- en bindweefselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Totaal volume van nieuwe HO zoals beoordeeld met een WBCT-scan met lage dosis
(exclusief het hoofd) in week 24.
Secundaire uitkomstmaten
• Totaal aantal nieuwe uitbarstingen (op jaarbasis) vanaf de basislijn tot week
24.
• Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering van de
opvlammingsgerelateerde symptomen beoordeeld door de FOP-PROMPT in week 24.
• Frequentie en ernst van bijwerkingen en SAE's, inclusief de resultaten van
vitale functies, ECG's, echocardiogrammen, lichamelijk onderzoek, PFT's, BMD,
laboratoriumgegevens en sluiting van de epifysaire knie (>= 12 tot < 21 jaar
oud).
• Percentage deelnemers met nieuwe HO gedurende de periode van 24 weken.
• Totaal aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met een lage dosis WBCT
(exclusief het hoofd) vanaf de uitgangswaarde tot week 24.
• Totaal volume nieuwe HO zoals beoordeeld met een lage dosis WBCT (exclusief
het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met de uitgangswaarde tot week 24
in
deelnemers gerandomiseerd naar placebo tijdens de dubbelblinde periode.
• Totaal aantal nieuwe opflakkeringen (op jaarbasis) van week 24 tot week 48
vergeleken met de uitgangswaarde tot week 24 bij deelnemers die tijdens de
dubbelblinde periode naar placebo waren gerandomiseerd.
• Percentage deelnemers met nieuwe HO van week 24 tot week 48 vergeleken met de
uitgangssituatie tot week 24 bij deelnemers die tijdens de dubbelblinde periode
naar placebo waren gerandomiseerd.
• Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld met een lage dosis WBCT (exclusief
het hoofd) van week 24 tot week 48 vergeleken met de uitgangswaarde tot week 24
bij deelnemers die tijdens de dubbelblinde periode naar placebo waren
gerandomiseerd.
• INCB000928 PK voor plasma en/of speeksel: Cmax, tmax, Cmin en AUCt.
Achtergrond van het onderzoek
Zie protocol sectie 2.1
Doel van het onderzoek
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.
Primair:
-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO
(heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.
Belangrijkste secundair:
-Het verder evalueren van de werkzaamheid van INCB000928 bij het verminderen
van opvlammingen en het verbeteren van symptomen i.v.m. opvlammingen.
Secundair:
- Om de werkzaamheid van INCB000928 bij het verminderen van opflakkeringen en
verbetering van opvlammingsgerelateerde symptomen verder te evalueren.
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met FOP te
evalueren.
- Het verder evalueren van de werkzaamheid van INCB000928 bij deelnemers met
FOP.
- Om de werkzaamheid van INCB000928 in week 48 te bevestigen bij deelnemers die
tijdens de dubbelblinde periode naar placebo waren gerandomiseerd.
- Het karakteriseren van de PK van INCB000928 bij deelnemers met FOP.
Onderzoeksopzet
Dit is een multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid,
veiligheid, verdraagbaarheid en PK van INCB000928 tijdens een
behandelingsperiode van 24 weken gevolgd door een open-label verlengingsperiode
van 148 weken (inclusief OLE 1-behandelingsperiode [52 weken] en OLE
2-behandelingsperiode [96 weken]); en een 4 weken durende opvolgingsperiode.
Geschat wordt dat een persoon ongeveer 3.5 Jaar zal meedoen aan de studie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd naar de INCB000928 100 mg QD behandelingsgroep of de placebogroep (~ 30 deelnemers per groep), gestratificeerd volgens gewrichtsfunctie op basis van de uitgangswaarde van de CAJIS-score. Tot 32 dagen voor screening; continue behandeling in de dubbelblinde, placebogecontroleerde periode gedurende 24 weken; een open-label verlengingsperiode van 52 weken; en een opvolgingsperiode van 4 weken.
Inschatting van belasting en risico
Zie protocol sectie 2.3 Benefit/Risk Assessment.
Publiek
Augustine Cutt-Off 1801
Wilmington DE 19803
US
Wetenschappelijk
Augustine Cutt-Off 1801
Wilmington DE 19803
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
-Mannelijke en vrouwelijke volwassenen en adolescenten van >= 12 jaar oud.
-Klinische diagnose van FOP (gebaseerd op de vaststelling van aangeboren
misvorming van de grote tenen, episodische zwelling van de weke delen, en/of
progressieve HO).
-Door de deelnemer gemelde FOP ziekteactiviteit binnen 1 jaar voor het
screeningbezoek. Dit wordt gedefinieerd als pijn, zwelling en andere tekenen en
symptomen in verband met FOP-opvlammingen of achteruitgang van de
gewrichtsfunctie of radiografische progressie van HO (grotere of meer HO
laesies) met of zonder verband met opvlammingen.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
-CAJIS-score >= 24.
-Ernst van de FOP-aandoening die volgens de onderzoeker deelname uitsluit (bv.
ankylose van de meeste of alle gewrichten, symptomatisch
thoracaal-insufficiëntiesyndroom (TIS) of terugkerende luchtweginfecties).
-Voorgeschiedenis van ongecontroleerde of onstabiele cardiovasculaire,
ademhalings-, nier-, gastro-intestinale, endocriene, hematopoëtische,
psychiatrische en/of neurologische aandoeningen binnen 6 maanden voor de
screening
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CTIS | CTIS2023-504129-38-00 |
| EudraCT | EUCTR2021-002286-17-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT05090891 |
| CCMO | NL78845.029.22 |