Open-label, niet-gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werking van efgartigimod bij kinderen van 2 tot minder dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deelname aan de proef als alle volgende criteria van toepassing zijn: 1. Het vermogen van de deelnemer en/of zijn/haar wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke gei*nformeerde toestemming/instemming te geven, indien van toepassing (inclusief toestemming/instemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), bereidheid en bekwaamheid om te voldoen aan de procedures van het onderzoeksprotocol (inclusief het bijwonen van de vereiste onderzoeksbezoeken). De anticonceptievereisten voor vrouwelijke adolescenten in de vruchtbare leeftijd worden beschreven in bijlage 5 (rubriek 10.4). 2. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers tussen de 2 en jonger dan 18 jaar op het moment van het verstrekken van gei*nformeerde toestemming/instemming. Leeftijdsgroepen worden respectievelijk gespreid ingeschreven: 6 deelnemers in de leeftijdsgroep van 12 tot jonger dan 18 jaar gevolgd door 6 deelnemers in de leeftijdsgroep van 2 tot jonger dan 12 jaar op het moment van het verstrekken van gei*nformeerde toestemming/instemming. 3. Gediagnosticeerd met gMG met bevestigde documentatie. 4. Voldoen aan de klinische criteria zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III en IVa. 5. In aanmerking komende deelnemers dienen een onvoldoende respons (werkzaamheid en/of veiligheid) te hebben op immunosuppressiva, steroi*den of AChE-remmers en dienen voorafgaand aan screening een stabiele gelijktijdige gMG-therapie van voldoende duur te krijgen. 6. Positieve serologische test voor anti-AChR antilichamen bij screening (voor jongere deelnemers (<15 kg) kunnen historische waarden worden gebruikt). 7. Het gebruik van anticonceptie door vruchtbare deelnemers die seksueel actief zijn moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken. Een deelnemer is vruchtbaar als hij/zij naar het oordeel van de onderzoeker biologisch in staat is om kinderen te krijgen (bijvoorbeeld vrouwelijke deelnemers bij wie de menstruatie is gestart en mannelijke deelnemers die het midden van de puberteit hebben bereikt). a. Mannelijke deelnemers: Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen geen sperma te doneren vanaf het moment van verstrekken van gei*nformeerde toestemming/instemming totdat ze het einde van het onderzoek hebben bereikt. b. Vruchtbare vrouwelijke adolescenten: Vrouwelijke adolescenten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline voordat IMP kan worden toegediend.

Deelnemers worden uitgesloten van de proef als een van de volgende criteria van toepassing is: 1. Deelnemers met MGFA klasse I, IVb en V. 2. Vruchtbare vrouwelijke adolescenten: Zwangerschap of borstvoeding, of de deelnemer is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis IMP. 3. Heeft een van de volgende medische aandoeningen: a) Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacterie*le, virale of schimmelinfectie bij screening. b) Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van klinische symptomen van myasthenia gravis zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren. c) Geschiedenis van maligniteit, tenzij genezen geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende >= 3 jaar vo*o*r de eerste toediening van het IMP. Deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: • Adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker • Carcinoom in situ van de baarmoederhals • Carcinoom in situ van de borst • Incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker (TNM-classificatie van kwaadaardige tumoren stadium T1a of T1b) d) Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, of recentelijk een grote operatie hebben ondergaan, of die een andere aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou kunnen opleveren. 4. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) lager dan 30 ml/min/1,73 m2 bij screening. 5. Aspartaataminotransferase (ASAT) of alanine-aminotransferase (ALAT) groter dan 2 keer de bovengrens van normaal (upper limit of normal, ULN) en bilirubine groter dan 1,5 × ULN of andere klinisch betekenisvolle afwijkingen. 6. Verergering van spierzwakte als gevolg van gelijktijdige infecties of medicijnen (aminoglycosiden, fluorchinolonen, be*tablokkers, enz.). 7. Een gedocumenteerd gebrek aan klinische respons op plasma-uitwisseling (PLEX). 8. Kreeg een levend of levend verzwakt vaccin minder dan 28 dagen voor de screening. (Het ontvangen van een gei*nactiveerd, subeenheid-, polysacharide- of geconjugeerd vaccin op elk moment vo*o*r screening is niet exclusief.) 9. Een thymectomie gekregen <3 maanden voor screening of 1 is gepland om te worden uitgevoerd tijdens de proefperiode. 10. De volgende resultaten van deze diagnostische beoordelingen worden als exclusief beschouwd: a) Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen: • Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie (https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf) • Hepatitis C-virus (HCV) op basis van HCV-antilichaamtest b) Positieve HIV-serologie bij screening. c) Positieve nasofaryngeale uitstrijkje PCR-test voor SARS-CoV-2 bij screening. 11. Gebruik van de volgende eerdere of gelijktijdige therapiee*n: a) Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) vo*o*r de eerste dosis van het IMP. b) Gebruik van een monoklonaal antilichaam binnen de 6 maanden vo*o*r de eerste dosis van het IMP. c) Gebruik van intraveneus immunoglobuline (IVIg), immunoglobulinen subcutaan ( SC) of intramusculair toegediend, of PLEX binnen 4 weken voor screening. 12. Totale IgG-spiegels onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centraal laboratorium voor deelnemer naar geslacht en leeftijd bij screening. 13. Een bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod of een van zijn hulpstoffen. 14. Huidige deelname aan een ander klinisch interventioneel onderzoek. 15. Voorgeschiedenis (binnen 12 maanden van screening) van huidig alcohol-, drugs- of geneesmiddelenmisbruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker. 16. Eerdere deelname aan een onderzoek naar efgartigimod met ontvangst van ten minste 1 dosis IMP.