Het onderzoek heeft twee hoofddoelen: - onderzoeken of de effectiviteit van CsA verschilt voor laag versus normaal NMF (overeenkomend met FLG mutatie versus FLG wild-type) in kinderen met matig-ernstig constitutioneel eczeem- onderzoeken of de…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Epidermale en dermale aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
EASI (Eczema Area and Severity Index) op t = 0, 1, 3 en 6 maanden
Secundaire uitkomstmaten
- Proportie patiënten die EASI75 (relatieve reductie van 75% ten opzichte van
basislijn EASI) behaald hebben, zonder het gebruik van noodmedicatie, op t = 1,
3 en 6 maanden. - Proportie patiënten die IGA 0 or IGA 1 (Investigator*s Global
Assessment) hebben behaald zonder het gebruik van noodmedicatie, op t = 1, 3 en
6 maanden - Proportie patiënten die een reductie van >=4 punten op de NRS-11 for
jeuk intensiteit (Numeric Rating Scale) hebben behaald, op t = 1, 3 en 6
maanden - POEM (Patient-Oriented Eczema Measure) op t = 1, 3 en 6 maanden -
SCORAD (Scoring Atopic
Dermatitis) op t = 1, 3 en 6 maanden - RECAP (Recap of Atopic Dermatitis) op t
= 1, 3 en 6 maanden
Kosteneffectiviteit: - EASI op t = 1, 3, 6 maanden - CDLQI (Children*s
Dermatology Life Quality Index) op t = 3 en 6 maanden - EQ-5D-Y op t = 3 en 6
maanden - Gezondheidszorg kosten gerelateerd aan de behandeling van CE
(medische specialist zorg, ziekenhuisopnames, en kosten direct geassocieerd met
complicaties of terugkomen van ziekte) over het verloop van 6 maanden -
Emolliens en hormoonzalf gebruik in frequentie en aantal tubes (per patiënt)
over het verloop van 6 maanden
Achtergrond van het onderzoek
Als topicale therapie onvoldoende werkt, is de volgende stap in de behandeling
van matig-ernstig constitutioneel eczeem (CE) bij kinderen systemische therapie
(ciclosporine A (CsA) of dupilumab). Op dit moment zijn er geen prognostische
tools beschikbaar voor effectief gebruik van CsA of dupilumab, resulteende in
onder- en overbehandeling.
De sterkste genetische risicofactor voor CE is een nul mutatie in het
filaggrine gen (FLG). Stratificatie van patiënten op FLG nul mutatie endotype
zou meer doelgerichte therapie mogelijk kunnen maken. Genotypering op het FLG
wordt in de huidige klinische praktijk echter niet gedaan omdat dit duur is,
veel tijd kost en alleen door mensen met expertise kan worden uitgevoerd. De
Natural Moisturizing Factor (NMF) biomarker, gemeten door middel van Raman
spectroscopie, is een accurate marker voor de aanwezigheid van FLG-nul
mutaties.
Doel van het onderzoek
Het onderzoek heeft twee hoofddoelen:
- onderzoeken of de effectiviteit van CsA verschilt voor laag versus normaal
NMF (overeenkomend met FLG mutatie versus FLG wild-type) in kinderen met
matig-ernstig constitutioneel eczeem
- onderzoeken of de effectiviteit van dupilumab verschilt voor laag versus
normaal NMF (overeenkomend met FLG mutatie versus FLG wild-type) in kinderen
met matig-ernstig constitutioneel eczeem
Onderzoeksopzet
Dit onderzoek is een gestratificeerde biomarker studie dat onderzoekt of de NMF
biomarker status een effect heeft op de effectiviteit van systemische
behandeling met respectievelijk CsA of dupilumab bij kinderen met matig-ernstig
CE.
Inschatting van belasting en risico
Risico's: Patiënten kunnen tijdens de wash-outperiode een exacerbatie van hun
CE ervaren, wat kan leiden tot ongemak, waardoor escape medicatie noodzakelijk
is. Patiënten kunnen bijwerkingen ervaren van zowel CsA als dupilumab
behandeling, zoals ook kan optreden tijdens de reguliere klinische zorg.
Mogelijke bijwerkingen zullen tijdens het onderzoek nauwlettend in de gaten
worden gehouden. Een risico verbonden aan deze studie is dat sommige kinderen
geen verbetering van hun CE ervaren tijdens behandeling met CsA of dupilumab.
Step-up therapie wordt gegeven volgens de gebruikelijke zorg.
Voordeel: De meerderheid van de patiënten met CsA- of dupilumab-behandeling zal
verbetering van de klinische symptomen ervaren en een betere ziektecontrole
bereiken.
Last: Patiënten kunnen ongemak ervaren tijdens aanvullende onderzoeksmetingen,
zoals het afnemen van bloed. Studiebezoeken en het invullen van vragenlijsten
kosten patiënt en verzorger extra tijd.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
kinderen en adolescenten tussen 2-18 jaar met matig tot ernstig constitutioneel
eczeem
(gediagnosticeerd volgens de 'UK working party' criteria - patiënt en ouders
zijn in staat en
bereidwillig om mee te doen aan het onderzoek en schriftelijk toestemming te
geven - EASI >= 6 op
screening en baseline (overeenkomend met matig-tot-ernstig constitutioneel
eczeem) - IGA van 3 of
hoger op screening en baseline (overeenkomend met matig-tot-ernstig
constitutioneel eczeem)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
kinderen onder de leeftijd van 2 jaar - patiënten ouder dan 18 jaar -
contra-indicatie voor CsA of
dupilumab - patient (of één van de ouders/verzorgers) niet bereid om
gerandomiseerd te worden -
kinderen met een bekende primaire immuundeficiëntie in de medische
voorgeschiedenis - kinderen
met kanker in de medische voorgeschiedenis - EASI <6 op screening of baseline -
IGA <3 op screening
of baseline - zwangerschap
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2019-003247-30-NL |
| CCMO | NL71053.078.19 |