Optimaliseren van het initiëren van non invasieve beademing bij ALS patiënten

Chronische non-invasieve beademing (NIV) is anno 2020 een standaard
behandeling bij patiënten met ALS indien zij respiratoir insufficiënt worden.
Dit is met name gebaseerd op slechts een Randomized Controlled Trial waarin
bij patiënten met een goede bulbaire functie, een verbeterde survival en
kwaliteit van leven werd gevonden. In een andere studie werd echter aangetoond
dat ook bij een slechte bulbaire functie een verbeterde survival werd gevonden.
Daarnaast werd in een recente retrospectieve studie gevonden dat chronische
beademing toch niet zo effectief is t.a.v. kwaliteit van leven bij patiënten
met ALS. Mogelijk omdat in deze studie later is gestart met de beademing dan in
de RCT.
Op dit moment weten we dus niet goed bij welk type ALS patiënt NIV de
kwaliteit van leven verbetert.
Gezien het resultaat in de RCT ( Bourke e.a.) is het ethisch niet meer
verantwoord om nogmaals een randomized clinical trial uit te voeren, waarbij de
controle groep niet wordt behandeld met NIV.
Samengevat kan gesteld worden dat er gediscussieerd kan worden over de
klinische waarde van non invasieve beademing, dat er matig bewijs voor is en
dat we niet weten welk (pheno)type ALS patient een geschikte kandidaat is voor
NIV. Tevens kan de timing van starten cruciaal zijn.
De internationale aanbevelingen over het starten van NIV bij ALS zijn
expert-based. De adviezen verschillen en houden geen rekening met de
verschillende karakteristieken van de ALS patienten
Gezien deze onderzekerheden zijn er verschillende meningen over non invasieve
beademing bij ALS zowel bij professionals als bij patienten.

Het primaire doel van het onderzoek is om een voorspellend model te maken
waardoor we kunnen identificeren welk (pheno) type ALS patiënt het meeste baat
heeft bij non-invasieve beademing, gedefinieerd als behouden van of verbeteren
van kwaliteit van leven.

Design: multi center prospectieve cohort studie

Duur: de totale duur van de studie: 3,5 jaar. (+ 6 mnd erna tbv data analyse)
Inclusie periode: 30 maanden.
Follow up tijd: 9 mnd-1,5 jaar na inclusie.

Setting: betrokkenheid van alle 4 de CTB's (centrum voor thuisbeademing) in
Nederland.

Procedure:
Tijdens het eerste bezoek aan het CTB zullen patiënten gevraagd worden of ze
deel willen nemen aan de studie. Data zal verzameld worden tijdens reguliere
behandel bezoeken aan het Centrum voor Thuisbeademing. Als onderdeel van het
informed consent zal patiënten toestemming gevraagd worden om de volgende
medische gegevens op te vragen bij hun behandelend neuroloog of revalidatiearts:
• Datum van diagnose
• Type ALS op het moment dat de diagnose is gesteld
• ALSFRS-R op het moment dat de diagnose is gesteld
• Longfunctie op het moment dat de diagnose is gesteld
• Cognitieve status (ECAS, ALS-FTD-Q) op het moment dat de diagnose is gesteld
• Medische voorgeschiedenis

Nadat informed consent is verkregen zullen de volgende gegevens worden
vastgelegd voor het onderzoek:
Eerste bezoek:
• Patiënt karakteristieken
• Vragenlijsten
• Longfunctie

Na het eerste bezoek zal obv medisch inhoudelijke criteria (Veldnorm chronische
beademing / Richtlijn chronische beademing voor volwassene) besloten worden of
patiënt wel of niet gaat starten met NIV.
Op basis van dit klinische besluit zullen patiënten worden ondergebracht in 1
van de 2 cohorten van het onderzoek:
• Cohort 1: patiënten die binnen 2 maanden na eerste bezoek CTB gaan starten
met NIV
• Cohort 2: patiënten die niet starten met NIV

Cohort 1:
Data voor het onderzoek wordt vastgelegd tijdens reguliere behandelbezoeken na
3, 6 en 9 maanden.
• Patiënt karakteristieken
• Vragenlijsten
• Longfunctie
Aan 8 patiënten en 8 mantelzorgers zal gevraagd worden of zij benadert mogen
worden voor een aanvullend interview over hun ervaring/mening over NIV (dit zal
via een amendement volgen)

Cohort 2:
Data voor het onderzoek worden elke 3 maanden vastgelegd tijdens reguliere
bezoeken aan CTB tot het moment dat patiënten starten met NIV, overlijden of
maximaal 1.5 maanden na eerste bezoek CTB:
• Patiënt karakteristieken
• Vragenlijsten
• Longfunctie
Als een patiënt in cohort 2 wel gaat starten met NIV, dan gaat deze patiënt
over naar cohort 1

Er zijn geen significante risico's verbonden aan dit onderzoek. Er zijn geen
risico's die gerelateerd zijn aan de reguliere behandelafspraken. De
vragenlijsten die worden afgenomen kunnen enige vermoeidheid veroorzaken. De
longfunctieonderzoeken (spirometrie, bloedgas, transcutane nachtelijke CO2
meting middels SENTec) zijn reguliere zorg.
De gegevens die verzameld worden voor het onderzoek (anamnese en diagnostiek)
zijn gegevens die vastgelegd worden in het kader van reguliere zorg, tijdens
reguliere afspraken. In een sporadisch geval zal eens gevraagd worden of een
patiënt het CTB eerder wil bezoeken dan strikt nodig.
Momenteel is er geen behandeling beschikbaar voor ALS en is de zorg palliatief.
We verwachten dat dit onderzoek de zorg voor ALS patiënten met NIV verbetert.
Gezien het ernstige beloop van de aandoening zijn wij van mening dat de
potentiele voordelen van dit onderzoek de minimale belasting en risico's van de
patiënten rechtvaardigt.