Een langdurig, open-label, multicenter fase 3-vervolgonderzoek op ARGX-113-1704 met èèn groep ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 bij patiënten met myasthenia gravis met gegeneraliseerde spierzwakte

Gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) is een auto-immuunziekte die in de
meeste gevallen wordt gekenmerkt door T-cel- en antilichaamresponsen op
neuromusculaire junctie-eiwitten, resulterend in de karakteristieke
vermoeidheid en zwakte die gepaard gaan met deze ernstige stoornis. ARGX-113
richt zich op de FcRn-IgG-interactie waardoor afbraak en snelle klaring van
pathogene IgG's wordt geïnduceerd. Dit is een nieuwe therapeutische benadering
voor het verminderen van de auto-antilichamen bij patiënten met gMG.

Een eerdere studie met ARGX-113 bij 24 patiënten met gMG, heeft aangetoond dat
75% van de patiënten die met ARGX-113 werden behandeld gedurende ten minste 6
weken verlichting van hun symptomen ervaarde, vergeleken met slechts 25% van de
patiënten die een placebo kregen.

Primaire doelstelling:
- Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 op lange
termijn bij patiënten die seropositief zijn voor antilichaam tegen
acetylcholinereceptor (AChR-Ab).

Secundaire doelstelling:
- Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 op lange
termijn in de totale populatie (AChR-Ab-seropositieve en AChR-Ab-seronegatieve
patiënten).

Dit is een 3 jaar durend, open-label, multicenter fase 3-vervolgonderzoek op
studie ARGX-113-1704 met één groep ter beoordeling van de veiligheid en
verdraagbaarheid van ARGX-113 op lange termijn bij patiënten met gMG

Het onderzoek bestaat uit een variabel aantal behandelingsperioden bestaande uit 4 wekelijkse infusies van ARGX-113 (10 mg/kg lichaamsgewicht), toegediend gedurende een periode van 3 weken, wordt 'zo nodig' toegediend aan patiënten die daarvoor in aanmerking komen, bovenop hun standaardzorg tijdens de behandelingsperioden.

Zie tabel 1 in het protocol (schema van beoordelingen) op pagina 11-13 voor
meer informatie.

De patiëntenparticipatie in dit onderzoek zal ongeveer 3 jaar duren. Gedurende
deze periode zal de patiënt het ziekenhuis ongeveer 12 keer per jaar bezoeken.
Het screeningsbezoek en de behandelbezoeken duren ongeveer 3-4 uur. De overige
ziekenhuisbezoeken duren ongeveer 2 uur.

Tijdens deze bezoeken zullen de volgende tests en procedures plaatsvinden:
- lichamelijk onderzoek wordt uitgevoerd en er worden vragen gesteld over de
medische geschiedenis.
- ECG's worden gedaan
- gewicht, lengte, bloeddruk, temperatuur en hartslag worden gemeten
- bloed- en urinemonsters zullen worden afgenomen.
- De onderzoeksarts zal bij vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd
ook een zwangerschapstest uitvoeren.
- Proefpersonen worden gevraagd een aantal vragenlijsten invullen.

Mogelijke bijwerkingen die al bekend zijn, zijn beschreven in de IB en
patiëntinformatiebrief.