Perorale endoscopische myotomie (POEM) vs endoscopische ballon dilatatie (EBD) voor de behandeling van achalasie bij kinderen

Achalasie is een zeldzame motiliteitsstoornis van de oesofagus die zich
kenmerkt door aperistaltiek van de oeofagus en incomplete relaxatie van de
onderste oesofagussfincter. Achalasie wordt veroorzaakt door progressieve
destructie en degeneratie van de neuronen in de myenterische plexus. Als gevolg
hiervan vindt er een verminderd transport van voedsel plaats vanuit de
oesofagus naar de maag. Dit leidt tot klachten zoals dysfagie, regurgitatie van
voedsel, pijn op de borst en gewichtsverlies. De onderliggende oorzaak van het
afsterven van neuronen in de myenterische plexus van de oesofagus is onbekend
waardoor de behandeling gericht is op symptoombestrijding. De behandelopties
bestaan uit een endoscopische behandeling door middel van ballondilalatie van
de onderste oesofagussfincter of een chirurgische behandeling middels
laparoscopische myotomie. De endscopische behandeling heeft een perforatie
risico en vereist vaak meerdere behandelingen. De chirurgische behandeling is
invasiever en heeft ook een perforatie risico. De huidige ontwikkelingen op het
gebied van minder invasieve ingrepen heeft tot de ontwikkeling geleid van de
puur endoscopische submucosale myotomie procedure (POEM). De eerste resultaten
met de POEM zijn zeer positief en suggereren dat deze techniek effectiever en
efficienter zou kunnen zijn dan de pneumodilatatie.

Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van de POEM ten opzichte van
pneumodilatatie, bij therapie naïve achalasie patiënten. Dit wordt gedefinieerd
als succesvol verbeteren van de symptomen met een Eckhardt score van 3 of
minder op 12 maanden met daarbij de afwezigheid van endoscopische of
chirurgische re-interventie tussen de eerste behandeling en het primaire
eindpunt.

Multicenter gerandomiseerde klinische studie.

Proefpersonen worden gerandomiseerd voor POEM of pneumodilatatie. Per-orale endoscopische myotomie (POEM): Het volledig endoscopisch aanleggen van een submucosale tunnel tot aan de overgang van de oesofagus naar de maag waarna endoscopisch (door middel van een triangel knife) een myotomie van de circulaire spieren van de onderste slokdarmsfincter worden doorgenomen. De submucosale tunnel wordt vervolgens gesloten met endoscopische clips. Pneumodilatatie: Endoscopische dilatatie van de onderste slokdarmsfincter met een luchtgevulde Rigiflex ballon van 30mm en na 2-4 weken een tweede behandeling met een Rigiflex ballon van 35mm. Een derde behandeling wordt uitgevoerd als de Eckhardt score binnen 6 maanden boven de 3 is of als bariumslikfoto of hoge resolutie manometrie suggestief is voor een relapse. Een derde behandeling binnen 6 maanden behoort tot de standaardbehandeling en wordt niet als falen van de behandeling gezien.

In deze studie zullen patienten behandeld worden met een per orale
endoscopsiche myotomie (POEM) of een pneumodilatatie voor
achalasie. Zowel de POEM als de pneumodilatatie zijn behandelingen die met
risico*s gepaard gaan. Tijdens beide behandelingen is er de kans dat er een
bloeding ontstaat. Tevens kan er tijdens de procedure een perforatie van de
slokdarm of maag ontstaan. Daarnaast is er een risico van het krijgen van een
infectie. Deze complicaties kunnen vaak direct behandeld worden. Zie protocol
9.4

Om de effectiviteit van beide behandelingen met elkaar te vergelijken worden
patienten gedurende 1 jaar vervolgd. Zij zullen verschillende vragenlijsten
invullen 3 en 6 maanden en 1 jaar na initiële behandeling. Daarnaast zullen zij
een gastroscopie, barium slikfoto, hoge resolutie impedantie manometrie en een
24-uurs pH-impedantie meting ondergaan 1 jaar na initiële behandeling. Alleen
de barium slikfoto wordt niet standaard gedaan bij klinische follow up van deze
patienten. Proefpersonen zullen na de procedure nog 3 keer worden teruggezien
(op 3, 6 en 12 maanden na T=0) op de polikliniek in verband met follow-up van
het onderzoek.

De eerste resultaten van de POEM zijn zeer positief en suggereren dat deze
techniek beter zou kunnen zijn dan de pneumodilatatie. De risico's bij beide
behandelingen zijn waarschijnlijk vergelijkbaar. Verder ondergaan patienten ook
als ze niet meedoen aan de trial een behandeling, in de meeste gevallen zal dit
een pneumodilatatie zijn.