Een onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op abnormale botvorming van het onderzoeksgeneesmiddel AZD0530 (saracatinib) bij patiënten met FOP

On in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek moet een proefpersoon
voldoen aan de volgende criteria:
1. Man of vrouw met de leeftijd van 18-65 jaar met een klinische diagnose van
FOP bij screening, inclusief congenitale malformatie van de grote tenen en een
verloop met heteropische ossificatie en bevestigd middels ACVR1 genotypering.
a. vrouwelijke proefpersonen die kinderen zouden kunnen krijgen moeten een
hoog-effectief anticonceptivum gebruiken zoals beschreven in sectie 5.4 van het
protocol in combinatie met condoom/diafragma/cervicale caps met spermicide
vanaf het begin van de studie tot 4 weken na de laatste dosis van het
medicament, behalve wanneer zij niet seksueel actief zijn, zoals beschreven in
sectie 5.4 van het protocol.
b. Mannelijke proefpersonen moeten geen seks met het oog op voortplanting
hebben met vrouwen die kinderen zouden kunnen krijgen vanaf start van de studie
tot 4 weken na de laatste dosis van de studiemedicatie door hoog-effectieve
anticonceptie te gebruiken. Mannelijke proefpersonen met zwangere partners
moeten gedurende de studie en 4 weken daarna een conooom gebruiken. Zij mogen
geen sperma doneren in die periode.

2. Deelnemers moeten de informatie over de studie kunnen begrijpen en deze
kunnen voltooien en de toestemmingsverklaring tekenen. Zij moeten de
ziekenhuisbezoeken die bij de studie horen kunnen voltooien en aan de
studievereisten voldoen. Zij moeten de onderzoeken zoals in het protocol
beschreven moeten kunnen ondergaan.

Proefpersonen die aan onderstaande criteria voldoen, mogen niet meedoen aan het
onderzoek:
1. Niet bereid zich strikt te houden aan de reproductieve beperkingen zoals
gedefinieerd in paragraaf 5.4
2. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven (vanaf de tijd 3 maanden
voorafgaand tot 4 weken na voltooiing van deelname aan de studie)
3. De aanwezigheid van een significante bijkomende ziekte of geschiedenis van
een significante ziekte zoals hart-, ademhalings-, nier-, reumatologische,
neurologische, psychiatrische, endocriene, metabole, lymfatische ziekte of
infectieziekte, die de resultaten van het onderzoek kunnen verstoren of een
extra risico kunnen vormen aan de patiënt;
4. Bewijs van actieve bloedingen (inclusief hematurie of hematochezie), acute
of chronische gastro-intestinale aandoeningen, inflammatoire darmaandoeningen
of mucositis
5. Maligne ziekte / kanker die in de afgelopen 3 jaar moet worden behandeld
(behalve enkele primaire niet-melanoom huidkanker);
6. Ernstig verminderde nierfunctie gedefinieerd als geschatte glomerulaire
filtratiesnelheid <30 ml / min / 1,73 m2 berekend door de MDRD;
7. Tonen van ongecontroleerde diabetes mellitus met een HbA1C> 9%;
8. Significante virale ziekte of actieve infecties bij screening of
randomisatie; Proefpersonen hadden op het moment van screening of randomisatie
geen subacute of acute koorts van> 101*F
9. Bewijs van verlengd QT-interval bij screening of randomisatie (gedefinieerd
als QTc van> 450 ms). Of bekend congenitaal lang-QT-syndroom.
10. Neutropenie gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen van <1500 /
µl,
11. Trombocytopenie gedefinieerd als aantal bloedplaatjes <100 × 103 / µl,
12. Huidige bloedstolling of bloedingsstoornis, of aanzienlijk abnormale
INR-protrombinetijd of gedeeltelijke tromboplastinetijd bij screening, of
klinisch significante afwijkingen in andere screeninglaboratoria, waaronder
significante afwijkingen in vitamine B12 of schildklierfunctietests zouden
reden voor uitsluiting zijn.-
13. Abnormale leverfunctietestresultaten gedefinieerd als
aspartaataminotransferase (AST)> 2,0 x bovengrens van normaal (ULN);
alanineaminotransferase (ALT)> 2,0 x ULN; en / of totale bilirubine> 1,5 x ULN;
14. Bekende allergie of intolerantie voor AZD0530 of andere hulpstoffen die in
de geneesmiddelen voor onderzoek worden gebruikt.;
15. Gelijktijdige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of
een niet-interventioneel onderzoek met beeldvormende maatregelen of invasieve
procedures (bijvoorbeeld verzameling van bloed- of weefselmonsters); Deelname
aan het FOP Connection Registry (www.fopconnection.org) of andere studies
waarin patiënten ingevulde studie-vragenlijsten is mogelijk.
16. Behandeling met een ander onderzoek of geneesmiddel dat de HO-vorming en de
interpretatie van het onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 90 dagen zou
kunnen beïnvloeden
17. Huidig gebruik of geschiedenis van regelmatig alcoholgebruik van meer dan
14 eenheden / week (6 glazen 13,0% wijn (175 ml), 6 pinten 4,0% pils of bier
(568 ml), 5 pinten 4,5% cider (568 ml) of 14 glazen van 10,0% sterke drank (25
ml) binnen 6 maanden na screening.
18. Huidige actieve metabole botziekte, anders dan FOP