Een open-label uitbreidingsonderzoek van ARGX-113*2009 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te onderzoeken van efgartigimod PH20 SC op de lange termijn, bij volwassen deelnemers met bulleus pemfigoïd.

BP is een subepidermale auto-immuun blaarziekte die vooral oudere volwassenen
treft. Het is een chronische ziekte die de morbiditeit en kwaliteit van leven
aanzienlijk beïnvloedt; bovendien kan de ziekte spontaan verergeren, zelfs als
de patiënt wordt behandeld met de huidige zorgstandaard. De pathogenese van BP
wordt aangestuurd door IgG- en IgE-auto-antilichamen tegen de hemidesmosomale
eiwitten BP180 en BP230, die fungeren als sleutelantigenen voor pathogene
auto-antilichamen.

De huidige zorgstandaard voor BP is behandeling met TCS of OCS, die beide
kunnen worden gecombineerd met conventionele immunosuppressieve therapie.
Helaas veroorzaakt behandeling met corticosteroïden bij patiënten met BP
doorgaans comorbiditeiten, die ernstig en zelfs levensbedreigend kunnen zijn,
vooral bij oudere volwassenen.

Samengevat, er is momenteel een onvervulde medische behoefte aan nieuwe
BP-behandelingen die snelle CDA en remissie bieden, terugval minimaliseren (of
zelfs voorkomen) en de belasting van patiënten verminderen die wordt
veroorzaakt door cumulatieve blootstelling aan corticosteroïden. Deze
OLE-studie heeft tot doel de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid op
lange termijn, immunogeniciteit, PRO-metingen en PD van efgartigimod PH20 SC te
evalueren bij volwassen deelnemers met BP, die de eerdere studie ARGX 113 2009
voltooiden.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515832-59-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens.

Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van behandeling met
efgartigimod PH20 SC te beoordelen bij deelnemers met BP

Dit is een fase 3, prospectief, wereldwijd, multicenter, OLE-onderzoek om de
veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, kwaliteit van leven (QoL),
farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van efgartigimod PH20 SC op lange
termijn te onderzoeken bij volwassen deelnemers met BP die hebben ARGX-113-2009
voltooid. Alle deelnemers die het einde van de behandelingsperiode (EoTP)
bezoeken in week 36 in ARGX 113 2009 zullen worden uitgenodigd om zich in te
schrijven. Het onderzoek zal worden uitgevoerd op dezelfde locaties als ARGX
113 2009.
In ARGX-113-2009 kregen deelnemers efgartigimod PH20 SC of placebo met
gelijktijdige OCS, of reddingstherapie (gedefinieerd als gelijktijdige
BP-therapie in dit protocol). Afhankelijk van hun klinische status op het
moment van rollover, kunnen deelnemers worden behandeld met efgartigimod PH20
SC en kunnen deelnemers die tijdens het onderzoek terugvallen ook worden
behandeld met efgartigimod PH20 SC.

Bij rollover zullen deelnemers worden behandeld met efgartigimod PH20 SC volgens hun klinische status tijdens het EoTP-bezoek van ARGX-113-2009. Een overzicht van de behandelinterventies is te vinden in Tabel 5 in het protocol op pagina 38 -41

Er is momenteel een onvervulde medische behoefte aan nieuwe BP-behandelingen
die snelle CDA en remissie bieden, terugval minimaliseren (of zelfs voorkomen)
en de belasting van patiënten verminderen die worden veroorzaakt door
cumulatieve blootstelling aan corticosteroïden. Deze OLE-studie heeft tot doel
de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid op lange termijn,
immunogeniciteit, PRO-metingen en PD van efgartigimod PH20 SC te evalueren bij
volwassen deelnemers met BP, die de eerdere studie ARGX 113 2009 voltooiden.


De gunstige balans tussen de risico's en de verwachte werkzaamheid/voordelen
ondersteunt de toediening van efgartigimod PH20 SC aan deelnemers met BP in
ARGX-113-2010.
Meer gedetailleerde informatie over de bekende en verwachte voordelen en
risico's van efgartigimod - zowel als een IV-formulering als als efgartigimod
PH20 SC en redelijkerwijs te verwachten bijwerkingen zijn te vinden in de
huidige IB.

Zie ook paragraaf 2.3 in het protocol voor gedetailleerde informatie over de
baten- en risicobeoordeling.