Het doel van dit onderzoek is om te onderzoeken of er met digitale kenmerken van dysartrie, dysfonie, proximale armzwakte en ptosis onderscheid gemaakt kan worden tussen deelnemers met en zonder MG.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neuromusculaire aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het primaire eindpunt is het onderzoeken of er met digitale kenmerken van
dysarthrie, dysfonie, proximale armzwakte en ptosis onderscheid gemaakt kan
worden tussen deelnemers met en zonder MG.
Secundaire uitkomstmaten
a) Het beoordelen van de correlatie tussen digitale kenmerken van dysarthrie,
dysfonie, proximale armzwakte en ptosis bij MG-patiënten en de ernst van de
ziekte, gemeten met de MGC score.
b) Het beoordelen van de correlatie tussen digitale kenmerken van dysarthrie,
dysfonie, proximale armzwakte en ptosis bij MG-patiënten en hun kwaliteit van
leven, gemeten met de MG-ADL vragenlijst.
c) Het beoordelen van de prestaties van geautomatiseerde signaalverwerking van
spraakopnames verzameld via de smartphone microfoon voor detectie van
dysarthrie en dysfonie, in vergelijking met de beoordeling van gekwalificeerde
clinici.
d) Het beoordelen van de prestaties van geautomatiseerde metingen van
vermoeidheidsoefeningen van de arm verzameld via de smartphone camera voor
detectie van proximale armzwakte en vermoeibaarheid, in vergelijking met de
beoordeling van gekwalificeerde clinici.
e) Het beoordelen van de prestaties van geautomatiseerde metingen van
vermoeidheidsoefeningen van de ogen verzameld via de smartphone camera voor
detectie van ptosis, in vergelijking met de beoordeling van gekwalificeerde
clinici.
f) Het beoordelen van de correlatie tussen digitale kenmerken van dysarthrie,
dysfonie, proximale armzwakte en ptosis bij MG-patiënten en de mate van
vermoeidheid, gemeten met de CIS vermoeidheid-subschaal.
Achtergrond van het onderzoek
Myasthenia Gravis (MG) is een chronische, door antilichamen gemedieerde
auto-immuunziekte die de neuromusculaire overgang aantast. MG wordt gekenmerkt
door fluctuerende zwakte en vermoeibaarheid van de skeletspieren. Terwijl een
subgroep van de patiënten (15%) alleen oculaire symptomen heeft, ervaart de
meerderheid (85%) gegeneraliseerde symptomen. In de kliniek en in studieverband
worden verschillende uitkomstmaten gebruikt om MG te beoordelen, zoals de
MG-QoL 15r en MG-ADL. Digitale technologieën als alternatieve oplossing ter
ondersteuning van de monitoring en behandeling van patiënten met neurologische
aandoeningen worden steeds populairder. Digitale geneeskunde, met name mobiele
gezondheidsapplicaties, heeft het potentieel om de behandeling van MG te
ondersteunen door patiëntmonitoring op afstand en gegevensverzameling mogelijk
te maken. Twee veelbelovende technieken zijn computergestuurde visuele en
auditieve analyses, die beide gebruikmaken van machine learning-algoritmen die
worden toegepast op ofwel beelden en video's vastgelegd door de camera van een
smartphone ofwel audio opgenomen door de microfoon van een smartphone.
Computergestuurde visuele analyse kan gebruikt worden om oculaire symptomen van
MG-patiënten, zoals diplopie of ptosis, te beoordelen. Tevens kunnen de fysieke
activiteit, het uithoudingsvermogen en de mobiliteit van MG-patiënten
beoordeeld worden. Auditieve of spraakanalyses bieden de potentie om
spraakstoornissen van MG-patiënten, zoals dysarthrie en dysfonie, te
identificeren en te kwantificeren. Deze gegevens kunnen gebruikt worden om de
progressie van de ziekte en de respons op een behandeling te vervolgen, de
effectiviteit van fysiotherapie of revalidatie te beoordelen en vroege tekenen
van terugval te identificeren, zonder dat er een noodzaak is om een patiënt
direct te zien. Deze technolgoie kan patiënten ook direct feedback geven over
hun spraak- en motorische functies, zodat ze zelf beter hun symptomen kunnen
monitoren en het zelfmanagement te verbeteren. Bovendien zouden ze dan minder
vaak naar het ziekenhuis hoeven komen. Er wordt verondersteld dat er
verschillende digitale biomarkers zijn die MG-patiënten onderscheiden van
gezonde controles en dat deze biomarkers zullen correleren met de ernst van MG
en de kwaliteit van leven. We verwachten dat een oplossing op afstand die
patiënten in staat stelt hun ziektestatus grote voordelen zal bieden.
Doel van het onderzoek
Het doel van dit onderzoek is om te onderzoeken of er met digitale kenmerken
van dysartrie, dysfonie, proximale armzwakte en ptosis onderscheid gemaakt kan
worden tussen deelnemers met en zonder MG.
Onderzoeksopzet
Het is een cross-sectionele studie om de belangrijkste MG-symptomen
kwantitatief te beoordelen, en om de toepasbaarheid van machine
learning-algoritmen op deze metingen te onderzoeken.
Inschatting van belasting en risico
Door de cross-sectionele opzet hoeven deelnemers slechts één keer naar het
Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) te komen. Voor patiënten die al in
het LUMC worden behandeld, zullen we proberen dit bezoek te plannen op de dag
dat ze hier voor poliklinische controle komen.
Na inclusie zullen alle baseline gegevens, bestaande uit demografische
gegevens, medische voorgeschiedenis en een aantal vragenlijsten (drie voor
MG-deelnemers, één voor niet-MG-deelnemers), worden verzameld. De
symptoomspecifieke beoordelingen worden in een standaardvolgorde uitgevoerd,
waarbij de meest vermoeiende taak (d.w.z. statische beoordeling van
vermoeidheid van de proximale arm) als laatste wordt uitgevoerd. Wij schatten
dat het bezoek in totaal 60 minuten zal duren.
Dit onderzoek wordt als laag risico beschouwd. Het niet innemen van
pyridostigmine voor een korte periode, wordt ook in de klinische zorg (voor
onderzoeken of klinische beoordeling) gebruikt en heeft geen invloed op de
uitkomst op de lange termijn.
MG-deelnemers zullen ermee instemmen om 12 uur voorafgaand aan het
onderzoeksbezoek geen pyridostigmine in te nemen. Ze kunnen direct na het
bezoek weer pyridostigmine innemen.
Aangezien dit een observationeel onderzoek is waarbij alleen op vragenlijsten
gebaseerde en contactloze digitale gegevens worden verzameld, zou er alleen een
marginaal risico gerelateerd aan gegevensbescherming en -vertrouwelijkheid. Het
is niet mogelijk om video- en geluidsopnames te coderen. Daarom zullen we
expliciet toestemming vragen voor het gebruiken van deze informatie op deze
manier.
Publiek
Albinusdreef 2
Leiden 2300 RC
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
Leiden 2300 RC
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een
proefpersoon aan alle volgende criteria voldoen:
- Leeftijd >= 18 jaar
- Vermogen om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijk
geïnformeerde toestemming te geven.
Inclusiecriteria uitsluitend voor MG-deelnemers
- Een klinische diagnose van myasthenia gravis (oculair of gegeneraliseerd) met
de typische fluctuerende spierzwakte en ten minste een van de volgende:
--- positieve serologische test voor AChR- of MuSK-antilichamen;
--- een abnormale elektrodiagnostische test: repetitieve zenuwstimulatie of
single-fiber elektromyogram.
- MGFA klasse I-IV.
- Proefpersonen hebben ten minste één van de van belang zijnde symptomen
(namelijk dysartrie, dysfonie, vermoeidheid van de proximale armen en/of
ptosis).
Inclusiecriteria uitsluitend voor niet-MG-deelnemers
- Bij de proefpersonen is geen diagnose gesteld van en is geen klinisch
vermoeden van MG.
- De proefpersonen hebben geen medische voorgeschiedenis van een van de
relevante symptomen (namelijk dysartrie, dysfonie, vermoeidheid van de
proximale armen en/of ptosis).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Een potentiële proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt
uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:
- Niet bereid om geluidsopnames te ondergaan voor de studie.
- Niet bereid om video-opnames te ondergaan voor de studie.
- Proefpersonen die momenteel deelnemen aan een klinische studie met een
Investigational Medicinal Product.
- Proefpersonen die in de 12 uur voorafgaand aan hun deelname pyridostigmine
met onmiddellijke afgifte hebben ingenomen en deelnemers die pyridostigmine met
verlengde afgifte gebruiken.
- Proefpersonen hebben cognitieve of fysieke beperkingen die, naar de mening
van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon beperken om
onderzoeksprocedures te voltooien.
Exclusiecriteria uitsluitend voor MG-deelnemers
- Proefpersonen met een amputatie van de bovenste ledematen of die non-verbaal
zijn.
- Proefpersonen met een gediagnosticeerde neurologische ziekte die leidt tot
spierzwakte, anders dan MG.
Exclusiecriterium uitsluitend voor niet-MG-deelnemers
- Beperking van de mobiliteit van de bovenste ledematen of spraakstoornissen
door welke oorzaak dan ook.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL86693.058.24 |