Antisense oligoribonucleotides inducing exon skipping is a promising approach to restore dystrophin synthesis in patients with Duchenne.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
Duchenne muscular dystrophy.
Ondersteuning
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Pharmacodynamics (dystrophin restoring effect).
Achtergrond van het onderzoek
Single-dose, open, single-center study in children with Duchenne muscular dystrophy. On Day 0 eligible patients will receive PRO051 on a single occasion by intramuscular injections. On Day 28 a biopsy from the tibialis anterior muscle will be taken.
Doel van het onderzoek
Antisense oligoribonucleotides inducing exon skipping is a promising approach to restore dystrophin synthesis in patients with Duchenne.
Onderzoeksopzet
N/A
Onderzoeksproduct en/of interventie
Treatment with PRO-051.
Publiek
ProSensa B.V.
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Wetenschappelijk
ProSensa B.V.
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Duchenne muscular dystrophy patients;
2. Age between 8 and 16 years;
3. Positive in vitro dystrophin RNA skip test in prior skin or muscle biopsy or in screening skin biopsy.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
N/A
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| NTR-new | NL651 |
| NTR-old | NTR712 |
| Ander register | : N/A |
| ISRCTN | Incomplete info for ISRCTN |