Kosten-effectiviteit van combinatie behandeling botuline-toxine injecties en intensieve fysiotherapie bij kinderen met spastische Cerebrale Parese.

Spastische Cerebrale Parese (CP) is de grootste groep in de kinderrevalidatie en betreft persisterende houdings- of bewegingsstoornissen leidend tot (ernstige) beperkingen in het functioneren. Jonge
kinderen met CP worden vaak behandeld met multilevel botuline-toxine-A (BtA) injecties in combinatie met intensieve oefen/fysiotherapie (iFT). Eerdere effectiviteitsbepalingen van deze dure interventie richtten zich op veranderingen van stoornissen, op de via gangbeeldlaboratoria gemeten functionele
capaciteit, op grof motorische vaardigheden (GMFM), of op zelf-gerapporteerde ervaren beperkingen.
Echter, met deze uitkomstmaten weten we niet of kinderen na behandeling ook daadwerkelijk minder beperkt zijn in het dagelijks functioneren. De effectiviteit van BtA-iFT behandeling en de meerwaarde
van BtA injecties zijn nog nooit uitgedrukt in verbeteringen van het daadwerkelijke activiteiten niveau in de dagelijkse leefsituatie, terwijl dit voor alle betrokkenen juist ultiem behandeldoel is en van primair
belang voor doelmatigheid. Ook is de effectiviteit van BtA-iFT op kwaliteit van leven niet onderzocht, evenmin als de kosteneffectiviteit. Ons doel is middels een RCT met 2 groepen de lange termijn
(kosten)effectiviteit te vergelijken van BtA injecties met iFT en alleen iFT behandeling. Het daadwerkelijke activiteiten niveau, kwaliteit van leven en GMFM zijn primaire uitkomstmaten voor doelmatigheid, secundair zijn gebruikelijke valide uitkomstmaten voor CP (GMFCS, PEDI,
gangbeeldanalyse). Het intention-to-treat
principe wordt gevolgd. Covariantieanalyses worden gedaan verschil in verandering te vergelijken tussen groepen, evenals subgroep analyses voor leeftijd en motorisch functioneren op baseline.

We aim to determine the effectiveness and cost-effectiveness of multilevel botulinum-toxin type A injections in combination with a 12-week period of intensive functional
physiotherapy exercises (BtA+iPT) and compare this with the effectiveness and cost-effectiveness of only a 12-week period of intensive functional physiotherapy exercises (iPT) in young children with
spastic Cerebral Palsy (4-12 years).

1. Preparation trial period 01-2009 until 06-2009;

2. Inclusion period 07-2009 until 09-2010;

3. Data analysis and publication 09-2010 until 12-2011.

A 2-group RCT will be conducted: one intervention group will receive combined multilevel BtA+iPT treatment (multiple botulinum toxin injections followed by a 12-week period of intensive physiotherapy
exercises according to a standardized protocol of on average 4 hours per week) and the other intervention group will only receive the iPT component as treatment. The children will be recruited via (waiting lists of ) the BtA-consulting hours in Amsterdam and Rotterdam, and when necessary via affiliated CP treatment centers in the Netherlands. The current BtA-iPT intervention protocol is standardized.