Een gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, multicenter fase 3 onderzoek om de veiligheid en het effect van RAD001 plus maximaal ondersteundende therapie te vergelijken met maximaal ondersteunende therapie plus placebo in patienten met gemetastaseerd niercelcarcinoom die falen op therapie met VEGF receptor tyrosine kinase remmer.

In 2005 werden 35.000 nieuwe gevallen van niercelcarcinoom gediagnostiseerd in
de USA. In datzelfde jaar overleden 12.000 mensen in de USA aan deze ziekte.
In Europa liggen deze aantallen dubbel zo hoog. In Nederland is de incidentie
1500 per jaar, waarvan 1/3 direct gemetastaseerd is en 1/3 later metastaseert.

De gemiddelde overlevingsduur voor patienten met gevorderd niercelcarcinoom is
ongeveer 13 maanden.

Niercelcarcinoom reageert slecht op chemotherapie. Voor gevorderd
niercelcarcinoom wordt Interferon Alfa en interleukin-2 als standaard therapie
gegeven. Slechts een minderheid van de behandelde patienten heeft hier echter
baat bij. Therapie met VEGF tyrosine kinase remmers laten duidelijk effect in
patienten met gevorderd niercelcarcinoom zien. Op dit moment is geen standaard
therapie beschikbaar voor patienten die progressief zijn na gebruik van VEGF
tyrosine kinase remmers.

Doel van dit onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en het effect van
RAD001 10 mg per os per dag in patienten met gevorderd niercelcarcinoom wiens
ziekte progressief is ondanks gebruik van VEGF tyrosine kinase remmers.

Na een screeningsfase zal gerandomiseerd worden voor RAD001 plus maximaal
ondersteunende therapie versus maximaal ondersteunende therapie plus placebo.
1/3 deel van de patienten zal gerandomiseerd worden in de placebo groep en 2/3
deel in de RAD001 groep.
Deze behandeling vindt dubbelblind plaats.
Wanneer patient progressieve ziekte heeft zal de behandeling gedeblindeerd
worden. Indien behandeld werd met RAD001 dan zal de patient de follow up fase
van het onderzoek ingaan. Indien behandeld werd met placebo dan mag de patient
alsnog met open label RAD001 behandeld worden. Behandeling met open label
RAD001 mag voortgezet worden totdat de patient opnieuw progressieve ziekte
krijgt, op dat moment zal de patient alsnog de follow up fase van het onderzoek
ingaan.

Zie ook study design pagina 28 van het protocol.

Na randomisatie zal de ene groep RAD001 10 mg per os per dag slikken en de andere groep placebo. Dagelijks moeten twee tabletten ingenomen worden.

Na de screeningsperiode zal de patiënt 1 x per 2 weken naar het ziekenhuis
moeten voor controle.
Tumorcontrole zal 1 x per 2 maanden plaatsvinden.
Een longfunctietest is voor deelname in dit onderzoek nodig tijdens de
screeningsperiode.
Mogelijk risico gedurende dit onderzoek zijn de bijwerkingen van RAD001.