Hoofddoel: De werkzaamheid vaststellen van UT-15C met vertraagde afgifte (SR) op het inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging, in vergelijking met een placebo (gemeten door de verandering in de afstand die wordt afgelegd tijdens een 6 minuten…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Longvaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Beoordeling van de doeltreffendheid:
De verandering in afgelegde afstand tijdens de 6 Minute Walk Test bij patiënten
met actieve medicatie en patiënten met placebo, van baseline tot week 16.
Secundaire uitkomstmaten
Borg Dyspnea Schaal:
Het verschil tussen de behandelingsgroepen voor de verandering van baseline tot
week 16.
Inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging (met inbegrip van de 6 minuten
wandeling en de mate van dyspnoe op de schaal van Borg) gemeten ongeveer 2 tot
5 uur na toediening van de ochtenddosis van het studiegeneesmiddel en van de
lopende therapie(ën); klinische verslechtering; dyspnoe-vermoeidheidsindex, WHO
functionele klasse; en symptomen van PAH
Achtergrond van het onderzoek
Achtergrond:
De combinatie therapie bij de behandeling van PAH is gericht op verschillende
processen die zijn betrokken bij het ziektebeeld PAH. De combinatie van
verschillende behandelingen zouden een extra effect kunnen veroorzaken of
verhogen en verlengen het bestaande effect van andere middelen.
Van Remodulin (treprostinil sodium) is bekend dat het effectief is bij
patiënten met PAH, maar kan alleen sc en iv gebruikt worden. UT-15C is het
diethanolamine zout van treprostinil en wordt bestudeerd voor oraal gebruik.
Een orale verbinding is makkelijker in gebruik.
Hypothese:
UT-15C zal ervoor zorgen voor een toename in de afgelegde afstand tijdens de
6-minuten loop test bij week 16 ten opzichte van placebo bij patiënten met PAH.
Doel van het onderzoek
Hoofddoel: De werkzaamheid vaststellen van UT-15C met vertraagde afgifte (SR)
op het inspanningsvermogen bij lichaamsbeweging, in vergelijking met een
placebo (gemeten door de verandering in de afstand die wordt afgelegd tijdens
een 6 minuten durende wandeling te meten, van de start van de behandeling tot
week 16) bij patiënten met PAH.
Nevendoel: Beoordeling van de werkzaamheid van UT-15C SR (met vertraagde
afgifte) op het volgende:
* Combinatie wandelafstand/mate van dyspnoe op de Borgschaal
* Klinische verslechtering*
* Mate van dyspnoe op de Borgschaal
* Dyspnoe-vermoeidheidsindex
* Wereld Gezondheidsorganisatie (WHO) functionele klasse
* Symptomen van PAH
* Veiligheid (bijwerkingen, klinische laboratoriumparameters, resultaten van
elektrocardiogram)
*Definitie van klinische verslechtering vereist één van de volgende:
1. Overlijden (alle oorzaken met uitzondering van ongeval)
2. Transplantatie of atrium septum defect.
3. Klinische verslechtering zoals:
a. Hospitalisatie als gevolg van PAH, of
b. * 20% vermindering in de 6 minuten loopafstand gemeten vanaf de start van de
behandeling (of te ziek om te wandelen) en een verlaging in WHO functionele
klasse, en
c. Aanvang van nieuwe PAH-specifieke therapie (bvb. endotheline receptor
antagonist, fosfodiësterase-5 remmer, prostacycline).
Onderzoeksopzet
Multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 16 weken
durende studie van PAH patiënten die momenteel met een orale therapie behandeld
worden voor PAH.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Elke patient start met twee maal per dag één tablet studiemedicatie of placebo. Deze dosis kan iedere vijf dagen met 1 mg tweemaal per dag worden verhoogd.
Inschatting van belasting en risico
Patiënten zullen worden geëvalueerd tijdens de screening- en baselinefasen om
hun geschiktheid voor deelname aan de studie vast te stellen.
Eenmaal geregistreerd voor deelname aan de studie na het baselinebezoek, worden
vier behandelingsfasebezoeken afgelegd in het centrum op 4 weken, 8 weken, 12
weken en 16 weken na randomisatie.
De behandeling zal aanvangen met de inname van 1 mg tweemaal daags (om de 12
uur +/- 1 uur) met iedere 5 dagen een dosisverhoging van een bijkomende 1 mg
tweemaal daags.
De meest voorkomende bijwerkingen van UT-15C SR tijdens vorige onderzoeken,
omvatten hoofdpijn, opvliegers, duizeligheid en misselijkheid. Andere
bijwerkingen die kunnen gepaard gaan met UT-15C SR zijn braken, lage bloeddruk
en kaakpijn.
De risico*s verbonden aan de 6 minuten wandeltest kunnen mogelijk leiden tot
vermoeidheid, flauwvallen, spierpijn, overinspanning of letsel.
Publiek
One Park Drive, PO Box 14186
Research Triangle Park, NC 27709
USA
Wetenschappelijk
One Park Drive, PO Box 14186
Research Triangle Park, NC 27709
USA
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De patiënt is tussen de 12 en 70 jaar oud bij screening.
2. De patiënt weegt minstens 45 kg bij screening.
3. De patiënt, als zij een vrouw is, kan geen kinderen krijgen of gebruikt een acceptabele manier voor anti-conceptie. Bij vrouwen van vruchtbare leeftijd moet een negatieve (bloed) zwangerschapstest hebben bij screening.
4. De patiënt heeft een diagnose van symptomatische Idiopathische of Familiale PAH (inclusief PAH geässocieerd met het gebruik van eetlust remmers en toxines), PAH geässocieerd met gerepareerde congenitale systemische-naar-pulmonaire shunts (* 5 jaar geleden gerepareerd), PAH geässocieerd met Bindweefsel ziektes, of PAH geässocieerd met HIV.
5. Als de patiënt HIV positief is, moet hij/zij een CD4 lymphocyte count hebben van * 200 binnen 30 dagen van de Baseline visite en een standaard anti-retrovirale of andere effectieve behandelin krijgen voor HIV.
6. De patiënt moet een Baseline 6-Minute Loop afstand hebben afgelegd tussen 150 en 450 meter, inclusief.
7. De patiënt zal voordeel hebben bij een extra therapie (bv een prostacycline) zoals beoordeeld door de medische behandelaar.
8. De patiënt moet optimaal worden behandeld met goedgekeurde orale therapiën. Specifiek, de patiënt:
a. heeft enkel een goedgekeurde PDE-5 remmer of een goedgekeurde ERA therapie ontvangen de afgelopen 90 dagen en een stabiele dosis in de 30 dagen voor Baseline en wil de PDE-5 remmer of ERA blijven gebruiken bij dezelfde dosis voor de lengts van de 16 weken durende behandeling
of
b. Heeft een combinatie van een goedgekeurde PDE-5 remmer en een goedgekeurde ERA therapie ontvangen voor ten minste 90 dagen voor Baseline met een huidige stabiele dosis van en een stabiele dosis in de 30 dagen voor Baseline en wil de PDE-5 remmer en ERA blijven gebruiken bij dezelfde dosis voor de lengte van de 16 weken durende behandeling.
9. De patiënt wordt optimaal behandeld met de conventionele pulmonale arteriële hypertensie therapie.
10. De patiënt geeft vrijwillig toestemming om deel te nemen aan de studie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
2. De patiënt heeft epoprostenol, treprostinil, iloprost, beraprost, of een andere prostacyclin therapie gekregen binnen 30 dagen van de Baseline visite
3. De patiënt heeft een nieuw type chronische theraptie voor pulmonale arteriële hypertensie ontvangen in de 30 dagen voor de baseline visite.
4. De patiënt is in de afgelopen 30 dagen gestopt met medicatie voor pulmonale arteriele hypertensie, behalve anticoagulants.
5. De patiënt heeft een ziekte geässocieerd met Pulmonale Arteriële Hypertensie, anders dan genoemd bij de inclusie criteria.
6. De patiënt heeft op dit moment een ongecontroleerde slaap aandoening.
7. De patiënt heeft een chronische nier insufficiëntie
8. De patiënt heeft anemie.
9. Er is bewijs dat de patiënt een hartaandoening aan de linkerkant van het hart heeft of heeft gehad.
10. De patiënt heeft een significante parenchymae long afwijking.
11. De patiënt heeft een ongecontroleerde systemische hypertensie
12. De patiënt heeft een aandoening waardoor de patiënt moeilijker kan lopen.
13. De patiënt doet mee aan een andere studie of heeft dit gedaan in de 30 dagen voor screening.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2006-000800-17-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT00325442 |
| CCMO | NL15413.029.06 |