Allogene stamcel transplantatie met zogenaamde verminderd intensieve conditionering (Reduced Intensity Conditioning (RIC)) vergeleken met standaard conditionering in de behandeling van patienten met myelodysplastisch syndroom (MDS) of secundaire acute myeloide leukemie (sAML)

Het myelodysplastisch syndroom is een verzamelnaam voor een aantal
bloedziekten, waarbij de aanmaak van nieuwe bloedcellen abnormaal verloopt. Er
ontstaat vaak bloedarmoede en ook is er een sterk verhoogde kans op infecties.
Bovendien hebben patiënten met een hoog risico MDS een verhoogde kans op het
ontwikkelen van een acute myeloïde leukemie. Een allogene stamceltransplantatie
is de behandeling, die de meeste kans op genezing biedt. Echter deze
behandeling kan gepaard gaan met ernstige bijwerkingen en ook bestaat de kans
om te overlijden aan (de gevolgen van) de behandeling. In de afgelopen jaren
worden allogene transplantaties met een zogenaamde *reduced-intensity*
conditionering (RIC) in toenemende mate toegepast bij patiënten hematologische
maligniteiten. Echter deze behandeling is vooral toegepast bij oudere patiënten
en bij patiënten die wegens co-morbiditeit niet geschikt zijn voor een
transplantatie na standaard conditionering. Vergelijkende studies zijn nog niet
beschikbaar.

Het vergelijken van zogenaamde RIC conditionering en standaard conditionering
voor allogene stamcel transplantatie met een verwante of een onverwante donor
in de behandeling van patiënten met een MDS en secundaire AML.

Het bestuderen of de kans op overlijden niet als gevolg van een recidief van de
ziekte vermindert na RIC één jaar na allogene transplantatie.

Prospectieve gerandomiseerde fase III studie

Arm A (standaard conditionering): Busulfan 4 mg/kg/dag oraal gedurende 4 dagen of Busulfex 3.2 mg/kg/dag iv. gedurende 4 dagen iv. Cyclofosfamide 60 mg/kg/dag iv. gedurende 2 dagen Arm B (reduced intensity conditionering) Busulfan 4 mg/kg/dag oraal gedurende 2 dagen of Busulfex 3.2 mg/kg/dag iv. gedurende 2 dagen Fludarabine 30 mg/m2/dag iv. gedurende 5 dagen

Belasting:
Omdat er bij alle patiënten een stamceltransplantatie wordt uitgevoerd, is de
belasting voor de patiënt voor bij beide behandelingen vergelijkbaar. Over het
algemeen is de opnameduur na een reduced intensity conditioning SCT korter dan
na een SCT met myeloablatieve conditionering.

Bijwerkingen:
De belangrijkste bijwerkingen na een stamceltransplantatie zijn het optreden
van Graft versus Host ziekte en de verhoogde gevoeligheid voor infecties. De
kans op afstoting van het transplantaat is kleiner dan 5%. Vrijwel alle
patiënten worden onvruchtbaar na een transplantatie. Ook bestaat er op de lange
termijn een verhoogde kans op het ontwikkelen van een andere kwaadaardige
ziekte.