Internationale studie naar de etiologie van remmers in patienten met een milde of matig ernstige vorm van hemofilie A, invloeden van immunogenetische en hemofilie behandel factoren.

Het ontwikkelen van remmende antistoffen (remmers) vormt een groot probleem in
de behandeling van hemofilie. Het aantal patiënten met milde of matig ernstige
hemofilie A dat remmers ontwikkeld lijkt toe te nemen.
Aangezien het een grote groep hemofiliepatiënten betreft, is de klinische
impact van dit probleem substantieel. Een groot aantal onderzoekers heeft reeds
gesuggereerd dat het intensief toedienen van exogeen factor VIII in
chirurgische patiënten mogelijk leidt tot een verhoogd risico op het
ontwikkelen van remmers. Er zijn echter nog veel belangrijke vragen
onbeantwoord. Het is van groot belang om vast te stellen welke klinische en
genetische factoren leiden tot het ontwikkelen van remmers, zodat het risico
door preventieve maatregelen kan worden gereduceerd.

1. De incidentie vaststellen van remmervorming in patiënten met milde of matig
ernstige hemofilie A.

2. De identificatie van klinische en genetische risicofactoren die een rol
spelen bij remmervorming in milde of matig ernstige
hemofilie A.

3. Het karakteriseren van T-cel epitopen in patiënten met milde of matig
ernstige hemofilie A en remmende antistoffen.

Het project bestaat uit drie internationale studies:

A. Een cohort studie om de incidentie van remmervorming bij milde/matig ernstige
hemofilie A vast te stellen.

B. Een case-control studie om de risicofactoren die van invloed zijn op
remmervorming
bij milde/matig ernstige hemofilie A te identificeren.

C. Een laboratoriumstudie waarin T-cel epitopen gekarakteriseerd bij milde/matig
ernstige hemofilie A en remmende antistoffen.

De extra belasting die plaats zal vinden voor de case-control studie en de
laboratoriumstudie is het invullen van een vragenlijst en een afname van een
extra buisje bloed tijdens een reguliere bloedafname. Aangezien het een geringe
hoeveelheid extra bloed betreft, kan dit gezien worden als een minimale
belasting voor de proefpersoon.