Een Open-Label Fase III, Enkele-Groep, Extensie Studie om lange termijn Veiligheid en Verdraagbaarheid Gegevens te verkrijgen van Idebenone in de Behandeling van Patiënten met Friedreich's Ataxie

Een fase III studie wordt uitgevoerd om de doeltreffendheid, veiligheid en
verdraagbaarheid van Idebenone in de behandeling van patiënten met Friedreich*s
Ataxia te onderzoeken over een behandelingsperiode van 52 weken. Patiënten die
deze behandelingsperiode hebben voltooid en wensen mee te doen aan de
open-label uitbreidingsstudie SNT-III-001-E kunnen dit doen, indien de
onderzoeker vindt dat zij hiervoor in aanmerking komen. Het wetenschappelijke
doel van de huidige studie is veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn
van idebenone te controleren in patiënten met Friedreich*s Ataxia.

- Het verkrijgen van langetermijnsdata van de veiligheid en de verdraagbaarheid
van idebenone in patiënten met Friedreich*s Ataxia
- De effecten van langetermijns toediening van Idebedone op neurologische
sypmtomen en tekenen onderzoeken m.b.v. de ICARS (International Cooperative
Ataxia Rating Scale) en FARS (Friedreich*s Ataxia Rating Scale)

De baseline cisite zal samengaan met Visite 7/Week 52 van de SNT-III-001
studie. Veiligheids onderzoeken zullen bij elkke visites gedaan worden.
Neurologische onderzoeken zullen gedaan worden bij Visite1/Baseline, Visit
5/maand 12 and Visit 7/maand 24.
De study zal 24 maanden duren of totdat er goedkeuring is voor de marketing of
de vergoeding van Idebenone in het respectieve land (na 52 weken in studie
SNT-III-001).

Alle patiënten krijgen Ibedenone. Er is geen Placebo arm.

Zoals met elk experimenteel medicijn, kan het medicijn dat in deze studie wordt
gebruikt sommige onverwachte bijwerkingen veroorzaken, die niet op dit ogenblik
gekend zijn.

het afnemen van bloed samples kan wat ongemak veroorzaken voor een korte tijd.
De hoeveelheid te nemen bloed zal geen gezondheidsproblemen veroorzaken.

De arts zal de vooruitgang van de patiënt bij elk bezoek meten. Als hij/zij van
mening is dat er op een bepaald ogenblik een risico is, zal hij/zij de patiënt
uit de studie halen.

Alle patiënten zullen Idebenone krijgen, is er geen placebo arm. Wij hopen dat
de behandeling de patiënten zal helpen, maar het is nog niet bekend of
idebenone hun ziekte zal helpen. Nochtans, kunnen andere mensen met een
gelijkaardige aandoening profiteren van de kennis die uit deze proef wordt
verkregen.