Een fase III dubbelblind, gerandomiseerd, placebo gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone te onderzoeken bij 10 * 18 jarige patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie.

1. Patiënten in de leeftijd van 10-18 jaar bij de Baseline;
2. Getekend en gedateerd informed consent;
3. Gedocumenteerde diagnose van DMD of ernstige dystrophinopathie en klinische eigenschappen die overeenkomen met het typische beeld van DMD ten tijde van de diagnose (bv. gedocumenteerde vertraagde motorische ontwikkeling en spierzwakte op 5-jarige leeftijd). DMD zal bevestigd moeten zijn door mutatie analyse in het dystrofine gen of door een substantiële verlaagde waarde van het dystrofine eiwit (bv. afwezig of <5% van normaal) in Western blots of bij immunokleuring;
4. Het vermogen om betrouwbare en reproduceerbare herhalings Peak Expiratory Flow(PEF) metingen te leveren binnen een marge van 15% ten opzichte van de eerste meting (bv. Baseline versus screening);
5. Patiënten die door de onderzoeker beoordeeld zijn als bereid en in staat tot het volgen van de studie procedures, de vereiste cognitieve vermogens bezitten en in staat zijn om de studiemedicatie door te slikken.

1. Patiënten die afhankelijk zijn van ademhalingsondersteuning bij screening en/of Baseline (gedefinieerd als niet invasieve ventilatie gedurende de nacht, niet invasieve ventilatie gedurende de dag of continue invasieve ventilatie);
2. Patiënten met een gedocumenteerd DMD gerelateerde hypoventilatie waarvoor ademhalingsondersteuning is geïndiceerd volgens reguliere behandel richtlijnen (bv. FVC < 30%) of naar oordeel van de onderzoeker;
3. Patiënten met een PEF > 80% van voorspeld bij de Baseline;
4. Patiënten die niet in staat zijn hun mond te sluiten op een manier die precieze meting van ademhaling en monddrukken mogelijk maakt.
5. Symptomatisch hartfalen (hoge kans op overlijden binnen een jaar na Baseline) en/of symptomatische ventriculaire aritmieën;
6. Deelname aan de voorafgaande fase II of fase II extensie studie (SNT-II-001 of SNT-II-001-E) voor idebenone;
7. Deelname aan ieder ander therapeutisch onderzoek en/of inname van welk geneesmiddel in onderzoeksstadium dan ook in de 90 dagen voor de Baseline;
8. Gebruik van carnitine, creatine, glutamine, oxatomide of welke plantaardige preparaten dan ook in de 30 dagen voor Baseline;
9. Gebruik van coënzym Q10 of vitamine E (indien de dosering hoger is dan 5 maal de dagelijkse fysiologische behoefte) in de 30 dagen voor Baseline;
10. Elk eerder gebruik van idebenone;
11. Gebruik van concomitante medicatie met een potentieel onderdrukkend of stimulerend effect op de ademhaling en luchtwegen.
12. Geplande of verwachte operatie om de ruggenwervels te fixeren gedurende de studieperiode (zoals beoordeeld door de investigator);
13. Astma, bronchitis/COPD, bronchiëctasieën, emfyseem, pneumonie of de aanwezigheid van andere niet-DMD gerelateerde respiratoire aandoeningen die invloed hebben op de PEF;
14. Gebruik van bronchodilaterende medicatie (bv. inhalatiesteroïden, sympatomimetica, anti-cholinergische medicatie);
15. Matige of ernstige leverstoornissen of ernstige nierstoornissen;
16. Een eerdere of nog bestaande medische aandoening of afwijkende laboratorium uitslagen die volgens de onderzoeker een negatief effect kunnen hebben op de veiligheid van de patiënt;
17. Relevante historie van of huidig drugs- of alcoholmisbruik of gebruik/roken van welke tabaks-/marihuana producten dan ook;
18. Bekende individuele hypersensitiviteit voor idebenone of voor één van de ingrediënten/hulpstoffen van de studiemedicatie;
19. Alleen voor *niet-gebruikers van glucocorticoiden*:
a) Chronisch gebruik van systemische glucocorticoide therapy voor DMD gerelateerde aandoeningen in de 12 maanden voor de Baseline (de *12 maanden non-use periode*);
b) Meer dan 2 keer een acute systemische glucocorticoide oplaad dosis therapie (* 2 weken durend) ondergaan voor niet-DMD gerelateerde aandoeningen binnen de 12 maanden non-use periode;
c) Het ondergaan van een systemische glucocorticoide oplaad dosis therapie, langer dan 2 weken durend, binnen de 12 maanden non-use periode;
d) Het ondergaan van een systemische glucocorticoide oplaad dosis therapie minder dan 8 weken voor de Baseline.
20. Alleen voor *glucocorticoiden gebruikers*:
a) Voor Interim Analyse 1: Alle *glucocorticoiden gebruikers*;
b) Na Interim Analyse 1: Initiatie, beëindiging of elke relevante verandering (d.w.z. een dosis verandering van > 15% boven elke dosis verandering voor lichaamsgewicht toename/afname) van systemische glucocorticoide therapie in de 6 maanden voor de Baseline.