Prospectieve studie naar de vroege immuunreactie op blootstelling aan factor VIII in voorheen onbehandelde patienten met ernstige hemofilie A

Het ontstaan van remmende antistoffen (remmers) tegen factor VIII is een
ernstige bijwerking van de behandeling met stollingsproducten voor hemofilie A.
Remmers ontstaan doordat het lichaam het ingespoten factor VIII niet herkend.
Er ontstaat vervolgens een afweerreactie van het lichaam, waardoor remmers
worden gevormd. De remmers blokkeren de werking van het ingespoten factor VIII
product, waardoor het behandelen van bloedingen of het voorkomen van bloedingen
bij operaties moeilijk wordt. Ongeveer 25% van alle patiënten met ernstige
hemofilie A krijgt te maken met remmers. De remmers ontstaan tijdens de eerste
behandelingen met factor VIII product.
Waarom sommige hemofilie A patiënten remmers wel krijgen en anderen niet is
niet helemaal bekend.

Het doel van deze studie is om inzicht te krijgen in de ontwikkeling van
remmers bij ernstige hemofilie A. We willen onderzoeken hoe het afweersysteem
reageert op het ingespoten factor VIII tijdens de eerste vijftig giften. Deze
gegevens zouden mogelijk kunnen helpen voorspellen welke patiënten remmers
krijgen, zodat we deze ernstige complicatie in de toekomst eventueel kunnen
voorkomen en/of behandelen.

Gedurende een periode van 2 jaar zullen 20 voorheen onbehandelde patiënten met
ernstige hemofilie A geincludeerd worden. Van deze patiënten zullen we
klinische gegevens noteren en bij elke gift van het FVIII product (tot 50
giften) zullen we bloed afnemen voor onderzoek. Uit het bloed zullen we DNA,
T-cellen en B-cellen isoleren om mogelijk predictieve markers te onderzoeken.

De risico's die verbonden zijn aan dit onderzoek zijn de risico's van een
bloedafname. Het afnemen van bloed kan op de plaats waar de naald de huid
binnendringt tijdelijk pijnlijk zijn, evenals een bloeding of blauwe plek
opleveren. Echter de veneuze toegang (het infuus), waaruit het bloed zal worden
afgenomen, is in alle gevallen reeds voor behandeldoeleinden aanwezig.
Aangezien het een geringe hoeveelheid bloed betreft, kan dit gezien worden als
een minimaal risico voor de proefpersoon.
De belasting van het afnemen van een korte vragenlijst en de bloedafname via
het infuus dat reeds aanwezig is voor het toedienen van stollingsconcentraat is
minimaal en weegt ons inziens op tegen het potentiele voordeel van inzicht te
verkrijgen in de vroege immuunreactie tegen stollingsconcentraten.