Het doel van de studie is te onderzoeken wat de lange termijn effecten (op volwassen leeftijd) van de TOS studie medicatie (groei hormoon en oestrogeen met of zonder Ox) zijn. Het focus ligt op volwassen lengte, lichaambouw, virilisatie, het…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Endocriene aandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De belangrijkste studie parameters zijn, als in de TOS: lengte, lichaamsbouw,
tekenen van virilisatie, glucosetolerantie, lipidenprofiel, cardiovasculaire
afwijkingen, lever- en schildklierfunctie, (neuro)psychologisch functioneren en
kwaliteit van leven. De effecten van Ox zullen worden geanalyseerd met in acht
neming van de genotypische variatie van de geslachtschromosomen en de groei
hormoon receptor.
Secundaire uitkomstmaten
Niet van toepassing
Achtergrond van het onderzoek
Het Turner syndroom ontstaat als gevolg van een complete of gedeeltelijke
afwezigheid van één X-chromosoom. Naast een korte lengte and gonadale
dysgenesie is het Turner syndroom geassocieerd met een grote verscheidenheid
aan afwijkingen in bijna elk orgaansysteem. In 1991 ging de Nederlandse 'Turner
Oxandrolone Studie' (TOS) van start: een gerandomiseerde, dubbelblinde,
placebo-gecontroleerde studie naar de effecten van het androgeen Oxandrolon
(Ox) in combinatie met biosynthetisch groeihormoon en een lage dosering
oestrogenen op groei en metabole parameters in meisjes met het syndroom van
Turner. In deze studie zijn de meisjes tot 1.5 jaar na het staken van het
groeihormoon en Ox/placebo gevolgd. Eerste analyses suggereren dat Ox groei
bevordert ten koste van milde virilisatie en verminderde borstontwikkeling, met
name in de hoog gedoseerde groep. De gunstige effecten en mogelijke
bijwerkingen van Ox reiken mogelijk verder dan de onderzoeksperiode van het
originele kinderprotocol. De huidige studie is een lange termijn, follow-up
studie van TOS. De kinderen die participeerden in de originele TOS hebben nu de
volwassen leeftijd bereikt.
Doel van het onderzoek
Het doel van de studie is te onderzoeken wat de lange termijn effecten (op
volwassen leeftijd) van de TOS studie medicatie (groei hormoon en oestrogeen
met of zonder Ox) zijn. Het focus ligt op volwassen lengte, lichaambouw,
virilisatie, het metabool en cardiovasculair risicoprofiel, neuropsychologische
aspecten en kwaliteit van leven. Onze hypothese is dat permanente gunstige
effecten van behandeling met Ox opwegen tegen de kortdurende bijwerkingen.
Onderzoeksopzet
Het betreft een observationele studie als lange termijn follow-up van een
multicentrum, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek.
Inschatting van belasting en risico
Deelnemers aan het onderzoek komen een gehele dag naar het UMC st Radboud.
Tijdens dit eenmalig bezoek komen de volgende zaken aan bod: een
gestandaardiseerde anamnese en lichamelijk onderzoek inclusief het maken van
foto's, bloedonderzoek, afname van urine, haar en wangslijmvlies, (neuro)
psychologische testen, stemanalyse, audiometrie, botdichtheidsmeting en een
ECG. De risico's voor de deelnemers geassocieerd met deze onderzoeken zijn
minimaal. Als er afwijkende bevindingen worden gevonden tijdens het onderzoek,
zal patient doorgestuurd worden naar haar eigen behandelend arts.
Publiek
Postbus 9101
6500 HB Nijmegen
NL
Wetenschappelijk
Postbus 9101
6500 HB Nijmegen
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Inclusiecriteria zijn afronding van het originele TOS protocol meer dan 6 maanden geleden en een leeftijd boven de 18 jaar. Belangrijkste inclusiecriteria van het originele protocol waren: a) bevestiging van de diagnose TS middels karyotypering. Elk chromosomenpatroon dat geassocieerd is met TS is acceptabel, behalve de aanwezigheid van een Y chromosoom. b) Leeftijd tussen de 2 en 15.99 jaar. c) Goed gedocumenteerde groeicurve in het afgelopen jaar. d) Botleeftijd onder de 12.0 jaar.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Exclusie criteria: a) patienten die minder dan twee maanden geleden voor start van dit onderzoek hebben deelgenomen aan geneesmiddelenonderzoek. b) Maligniteit of ernstige beperking. c) Verdenking op een psychiatrische ziekte. d) Zwangerschap of fertiliteitsbehandeling. Belangrijkste exclusie criteria van het originele protocol: a) een endocriene of metabole ziekte, met uitzondering van schildklierziekten mits adequaat behandeld. b) Groeistoornis door urologische, cardiopulmonale, gastrointestinale of neurologische afwijkingen; voedings- of vitaminedeficienties, chondrodysplasie. c) Patienten met hydrocephalus. d) Patienten die minder dan twee maanden voor start van het onderzoek aan een experimentele medicatiestudie hebben meegedaan. e) Patienten die medicatie gebruiken welke van invloed kan zijn op groeihormoon behandeling. f) Eerdere behandeling met groeihormoon, vrouwelijk hormoon of anabool steroid. g)Afwijkingen bij algemeen pediatrisch en biochemisch onderzoek (scoliose, levertestafwijkingen, nierfunctietestafwijkingen, electrolytstoornissen, afwijkingen in bloedbeeld, urine glucose, eiwit en sediment). h) Ernstige verdenking op emotionele deprivatie of psychiatrische ziekte.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL26203.091.09 |