Erytrocytaferese versus aderlating als onderhoudstherapie bij patienten met hereditaire hemochromatose; gerandomiseerde , enkel blind, sequentieel, cross-over trial

Hereditaire hemochromatose (HFE) is in Nederland de meest frequent voorkomende
erfelijke aandoening en wordt gekenmerkt door een toegenomen ijzerabsorptie uit
de dunne darm. Dit leidt tot overmatige ijzerstapeling in weefsels en organen
waardoor beschadiging en functiesverlies kan optreden.
Momenteel bestaat de therapie uit aderlatingen (flebotomie). Dit is een
eenvoudige behandeling maar belastend voor de patient.
Sinds de jaren negentig biedt therapeutische erytrocytaferese (een selectieve
machinale afname van rode bloedcellen) een elegant alternatief bij de
behandeling van ijzerstapeling. Per keer kan namelijk 400-1000 ml erytrocyten
(400-1000 mg ijzer) afgenomen worden waardoor het aantal procedures van de
behandeling drastisch daalt. Verder behoudt de patiënt eigen plasma,
leukocyten en trombocyten en er wordt tijdens de procedure fysiologische zout
als compensatie vloeistof toegediend, waardoor deze methode ook uitermate
geschikt is voor cardiaal belaste patiënten.

Is om antwoord te krijgen op de volgende vragen:
1. Wat is de totale reductie in het aantal behandelingen bij patiënten met
hereditaire
hemochromatose wanneer een therapeutische erytrocytaferese in plaats van
flebotomie wordt uitgevoerd?
2. Wat zijn de verschillen in reële kosten verbonden aan beide behandelingen?

Het is een prospectief gerandomiseerd, sequentieel, cross-over onderzoek met
twee onderzoeksarmen en totaal aantal patienten 48.
Een groep van 24 patiënten wordt eerst gedurende 1 jaar met erytrocytaferese
behandeld, daarna geduurende 1 jaar volgt de behandeling met aderlating en een
groep van 24 patiënten wordt eerst gedurende 1 jaar met aderlating behandeld en
daarna gevolgd gedurende 1 jaar met behandelingen door middel van
erytrocytaferese.

Vergelijking van twee behandelmethoden- aderlating en erytrocytaferese. Erytrocytaferese is een machinale afname van erytrocyten, waarbij afgenomen volume vervangen kan wordenm door het toedienen van fysiologisch zout oplossing.

Van de proefpersonen wordt aan het begin, halve wege en aan het eind van de
study gevraagd om gevalideerde vragenlijsten ( SF-36, NRS BASDAI en EQ-5) in te
vullen.
Om de effcetiviteit van elke behandeling te kunnen vervolgen zullen voor en na
elke behandeling en elke 2 maanden de waarden van ijzerstatus bepaald worden.
Er zijn op dit moment, met uitzondering van eventuele lichte citraat reacties,
geen nadelen van erytrocytaferese behandeling bekend.