Beoordeling van de doeltreffendheid van eculizumab bij volwassen patiënten met aHUS voor de controle van TMA zoals gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hemolyses en aanverwante aandoeningen
- Immuunstoornissen NEG
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het percentage patiënten met volledige TMA-respons.
Secundaire uitkomstmaten
Veiligheid en werkzaamheid.
Achtergrond van het onderzoek
Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) is een zeer zeldzame ziekte met
een geschatte incidentie van slechts ongeveer 3 per miljoen bij kinderen jonger
dan 18 jaar (1). Van de aanwezigheid bij volwassenen wordt gedacht dat dit
zelfs lager is. De meeste patiënten die aan aHUS lijden krijgen de ziekte
voordat zij 10 jaar oud zijn, maar de eerste symptomen kunnen zich tevens
voordoen bij patiënten tussen 20-40 jaar (2). Alle patiënten met aHUS geven
blijk van ongecontroleerde complementactivatie met daaruit resulterende
protrombotische en pro-inflammatoire verstoringen. Ongeveer 50-60% van
aHUS-gevallen hebben bekende afwijkingen in hun complement-regulerende
proteïnes: mutaties of antistoffen (3). De ontwikkeling van trombotische
microangiopathie (TMA) bij patiënten met aHUS geeft een procoagulante staat
weer, waarvan wordt verondersteld dat die kan worden toegeschreven aan
ongecontroleerde terminale complementactivatie die secundair is aan overwegend
proximale complementactivatie via de alternatieve route (4;5). De huidige
behandeling voor patiënten met aHUS wordt als onvoldoende beschouwd. Eculizumab
is een terminale complementremmer waarvan het werkingsmechanisme suggereert dat
het geschikt kan zijn voor de behandeling van deze ziekte.
Doel van het onderzoek
Beoordeling van de doeltreffendheid van eculizumab bij volwassen patiënten met
aHUS voor de controle van TMA zoals gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse
en nierstoornissen.
Onderzoeksopzet
Dit is een open-label, niet-gerandomiseerd, multicentrisch klinisch onderzoek
met één enkele behandelingsgroep van eculizumab bij patiënten van 18 jaar of
ouder die aan aHUS lijden.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Eculizumab 600 mg, 900 mg of 1200 mg zal intraveneus worden toegediend.
Inschatting van belasting en risico
Zie sectie E9.
Publiek
352 Knotter Drive
Cheshire
USA
Wetenschappelijk
352 Knotter Drive
Cheshire
USA
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De patiënt moet zijn/haar schriftelijke geïnformeerde toestemming willen en kunnen geven.
2. Leeftijd van patiënten * 18 jaar.
3. Patiënten vertonen thrombocytopenie, hemolyse en verhoogde niveaus Serum Creatinine
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Chronische dialyse
2. Voormalig gebruik van eculizumab of overgevoeligheid voor eculizumab
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2010-020326-18-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT01194973 |
| CCMO | NL33539.058.10 |