Immuun Tolerantie Inductie in patiënten met ernstige hemofilie A met remmers na falen van een eerdere immuun tolerantie inductie met FVIII concentraat zonder Von Willebrand Factor. (RESIST-ERVAREN)

Hemofilie A patiënten missen stollingsfactor VIII en hebben hierdoor een
verhoogde bloedingsneiging. Deze patiënten worden behandeld door intraveneuze
toediening van het ontbrekende factor VIII. Regelmatig komt het echter voor dat
ten gevolge hiervan, de patiënten antistoffen tegen dit lichaamsvreemde FVIII
vormen. Dit worden ook wel remmers genoemd. Deze remmers neutraliseren het
toegediende medicijn (FVIII), waardoor de behandeling van deze ziekte ernstig
bemoeilijkt wordt.
Het is daarom belangrijk om als deze remmers zijn ontwikkeld, deze ook weer
kwijt te raken. Immuun tolerantie inductie therapie is hiervoor een
mogelijkheid. Hiervoor worden de patiënten als het ware immuun gemaakt voor hun
medicijn door ze veelvuldig bloot te stellen aan dit product. Dit wordt meestal
gedaan met het FVIII-medicijn waarbij de remmer ook ontstaan is. In enkele
gevallen is dit helaas niet succesvol. Er zijn aanwijzingen dat een immuun
tolerantie inductie met een FVIII-product welke tevens het stollingsfactor "Von
Willebrand Factor (VWF)" bevat in deze patienten alsnog tot het gewenste
resultaat kan leiden. Dit wordt in dit onderzoek nader bekeken.
Het betreft noch een nieuwe therapie, noch een nieuw medicijn hiervoor. Het
onderzoek is er op gericht om een voor zo ver mogelijk wereldwijde
inventarisatie te maken van het slagen van deze therapie en de tijd die het
kost om tot dit succes (het stoppen van de vorming van de remmers) te komen.

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen in hoeveel gevallen (en met welke
duur) immuun tolerantie behandeling met FVIII producten die de Von
Willebrandfactor (VWF) bevatten, immuun tolerantie kunnen bewerkstelligen bij
hemofilie A patiënten, die al een eerdere immuun tolerantie behandeling achter
de rug hebben met een puur FVIII (zonder VWF) product, welke niet succesvol
was.

Dit betreft een observationeel onderzoek, waarbij van patiënten die behandeld
worden middels ITI met een Von Willebrand Factor bevattend FVIII product in de
tijd worden gevolgd.

De interventie is de toediening van Haemate P (200 IU/kg per dag).

De belasting voor de patient zal bestaan uit het invullen van vragenlijsten.
Dit zal gebeuren aan het begin en einde van de studie en elke 6 maanden.
Per keer zal dit ongeveer 10 minuten duren.
Dit brengt geen risico met zich mee.

Daarnaast zal er per controle bezoek extra bloed worden afgenomen.
Dit zal nauwelijks meer tijd kosten of extra risico's met zich meebrengen,
omdat de patient op dat moment in het kader van zijn behandeling ook reeds
geprikt wordt.