Het huidig onderzoek heeft als doel om de diagnostiek van ijzerstapeling bij MDS patiënten te verbeteren. Het eerste primaire doel is om de relatie vast te stellen tussen het aantal bloedtransfusies en de mate van ijzerstapeling in hart en lever…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hematopoëtische neoplasmata (excl. leukemieën en lymfomen)
- Falen van de hartfunctie
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Serum ijzer, serum ferritine, transferrine saturatie, hepcidin, GDF15 en sTfR.
IJzerstapeling bepaald met MRI T2* hart en lever en linkerventrikelfunctie met
echocardiografie.
Secundaire uitkomstmaten
Niet van toepassing.
Achtergrond van het onderzoek
Titel onderzoek:
IJzerstapeling bij patiënten met MDS: de waarde van nieuwe ijzerparameters en
MRI T2* van hart en lever als voorspeller van ijzerstapeling
Achtergrond van het onderzoek:
Patiënten met MDS ontwikkelen vaak een anemie waardoor ze vaak
transfusie-afhankelijk worden. Frequente bloedtransfusies leiden tot
ijzerstapeling, voornamelijk in het hart en de lever. Deze ijzerstapeling heeft
vaak grote klinische gevolgen, inclusief levercirrose en hartfalen, met
aanzienlijk verhoogde kans op mortaliteit en morbiditeit. De ijzerstapeling bij
MDS patiënten wordt grotendeels veroorzaakt door bloedtransfusies, maar kan ook
optreden door de ziekte zelf. Over de pathofysiologische mechanismen waardoor
ijzerstapeling bij MDS optreedt zijn nog weinig bekend. In de praktijk wordt
ijzerstapeling bij MDS vaak niet of pas in een laat stadium ontdekt. Ter
preventie en behandeling van ijzerstapeling zijn tegenwoordig effectieve
medicijnen beschikbaar waardoor de complicaties grotendeels kunnen worden
voorkomen.
Doel van het onderzoek
Het huidig onderzoek heeft als doel om de diagnostiek van ijzerstapeling bij
MDS patiënten te verbeteren. Het eerste primaire doel is om de relatie vast te
stellen tussen het aantal bloedtransfusies en de mate van ijzerstapeling in
hart en lever vastgesteld met de MRI T2*. Het tweede primaire doel is om de
relatie vast te stellen tussen de ijzerparameters in het bloed en de mate van
ijzerstapeling in hart en lever vastgesteld met de MRI T2*. De secundaire
doelen zijn om de rol te bepalen van de ineffectieve erythropoiese bij de
pathofysiologie van ijzerstapeling in zowel transfusie-afhankelijke als
transfusie-onafhankelijke patiënten.
Onderzoeksopzet
Het onderzoek betreft een prospectieve, multicenter, niet gerandomiseerde
studie.
Het betreft geen interventie onderzoek. De studie vindt plaats bij in totaal 75
patiënten, afkomstig uit het UMC St Radboud en de participerende ziekenhuizen
vanuit de IKO en IKZ regio. De inclusieperiode bedraagt 3 jaar met 3 jaar
follow-up per patiënt.
De volgende onderzoeken zullen worden gedaan bij inclusie en vervolgens 1x per
jaar: MRI T2* hart en lever en echocardiografie. Iedere 6 maanden zal 20mL
extra bloed worden afgenomen (tegelijkertijd met reguliere bloedafname) voor de
bepaling van ijzerparameters.
Inschatting van belasting en risico
MRI en echocardiografie bij inclusie en 1x per jaar tijdens follow-up.
Publiek
Theodoor Craanenlaan 1
6500 HB Nijmegen
NL
Wetenschappelijk
Theodoor Craanenlaan 1
6500 HB Nijmegen
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Patiënten met MDS volgens de WHO 2001-criteria (RA, RARS, RAEB-1, RAEB-2, RCMD, RCMD-RS, MDS with isolated del(5q), MDS-U).
- Patiënten met IPSS laag-risico, intermediar-1 of intermediar-2 risico
- Onbehandelde patiënten of patiënten behandeld met bloedtransfusies, groeifactoren, ijzerchelatie, lenalidomide, azacitidine of decitabine.
- Toestemmingsverklaring en * 18 jaar ten tijde van het verkrijgen van de toestemmingsverklaring.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Patiënten met intensieve anti-leukemische behandeling in de voorgeschiedenis (intensieve chemotherapie en/of stamceltransplantatie).
- Patiënten met secundaire of therapie-gerelateerde AML en MDS na chemotherapie of bestraling vanwege een maligniteit.
- Patiënten met een IPSS hoog risico.
- Patiënten met een contraindicatie voor MRI: Metalen lichaamsonderdelen, interne defibrillator, pacemaker, neurostimulator, blaasstimulator, insulinepomp, gehoorimplantaat, claustrofobie of iedere andere reden die het maken van een MRI scan onmogelijke maakt.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL35915.091.11 |