Bepalen en karakteriseren van factoren die snelle progressie naar, of hogere frequentie van, klinisch relevante morbiditeit bij ADPKD voorspellen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primair:
• Onderzoeken van een correlatie tussen de snelheid van niervergroting en de
afname van de nierfunctie bij ADPKD-patiënten
• Het nut bepalen van nieuwe volumemetingen als een prognostische marker van
ziekteprogressie
Secundaire uitkomstmaten
Secundair:
• Evalueren en bepalen van de mate van, en verbanden tussen, de invloed van de
ziekte op door de patiënt gemelde uitkomsten (PRO's) voor pijn,
gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) en ADPKD-gerelateerde
belasting van de gezondheid
• Evalueren van de invloed van de ziekte op het gebruik van medische
hulpmiddelen (MRU) en op de productiviteit
Achtergrond van het onderzoek
Autosomale dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) is de meest voorkomende
erfelijke nierziekte. Het wordt veroorzaakt door een van de twee bekende genen,
polycystin 1(PKD1) en polycystin 2(PKD2). De ziekte wordt gekenmerkt door
progressieve ontwikkeling van meerdere niercysten die geleidelijk meer invloed
hebben op het omringende parenchym. Dit resulteert in niervergroting dat
meestal tot nierfalen zal leiden op latere leeftijd bij deze patiënten . Vroege
symptomen van deze ziekte zijn: verminderd urine concentreren vermogen,
hypertensie, nierpijn, nierinfectie, nefrolithiasis en hematurie. Deze
symptomen zijn in eerdere studies geassocieerd met grotere niervolumes en meer
renale parenchymschade. De start van deze symptomen en prognose verschilt van
patiënt tot patiënt, maar er wordt verondersteld dat dit gerelateerd is aan de
snelheid en omvang van de cystegroei.
ADPKD is een chronische, langzaam progressieve ziekte, waarbij er een uitdaging
ligt bij de ontwikkeling van nieuwe farmacologische therapieën. Tot op heden
zijn er zeer weinig gegevens verzameld over het natuurlijk beloop van
ziekteprogressie (prospectief en longitudinaal onderzoek) van patiënten in
verschillende stadia van ADPKD. Terwijl er meer en meer gegevens beschikbaar
zijn over behandeling, resulteert dit gebrek aan informatie in problemen; niet
alleen op het vlak van de ontwikkeling van therapieën, maar ook op het vlak van
de identificatie van patiënten die van deze therapieën zouden kunnen profiteren
wanneer ze beschikbaar zijn. Daarom is onderzoek van de kenmerken van ADPKD
patiënten in een grote populatie en de prognose na verloop van tijd uitgegroeid
tot een belangrijk aspect in het onderzoek naar ADPKD.
Doel van het onderzoek
Bepalen en karakteriseren van factoren die snelle progressie naar, of hogere
frequentie van, klinisch relevante morbiditeit bij ADPKD voorspellen.
Onderzoeksopzet
Dit is een wereldwijde, multicenter, observationele, longitudinale studie ter
beoordeling van de snelheden, karakteristieken en bepalende factoren van
ziekteprogressie bij patiënten met ADPKD behandeld in de gebruikelijke
omstandigheden van de klinische praktijk.
Er wordt verwacht dat elke proefpersoon wordt gevolgd met halfjaarlijkse
bepalingen om de nierfunctie en andere klinische criteria voor ADPKD-progressie
te bepalen. Informatie over het gebruik van alle medische hulpmiddelen zal
worden verzameld om de zorgkosten in de loop van de verschillende ziektestadia
te evalueren. Deze studie zal eveneens de invloed van ziekteprogressie op pijn,
HRQoL, dagelijkse productiviteit en ADPKD-gerelateerde belasting beoordelen,
door middel van evaluaties van PRO's.
Inschatting van belasting en risico
Afname van bloed uit een arm kan pijn, blauwe plekken, een licht gevoel in het
hoofd en (in zeldzame gevallen) infectie veroorzaken. Tijdens de MRI-scans
liggen patiënten op hunrug in de scanner, hierbij kan claustrofobie optreden.
Ook kan het lawaai dat het MRI-apparaat maakt onaangenaam zijn.
Publiek
2440 Research Boulevard
Rockville, Maryland 20850, United States
US
Wetenschappelijk
2440 Research Boulevard
Rockville, Maryland 20850, United States
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Leeftijd van 12 tot en met 70 (18 tot en met 70 in Nederland)
2. Huidige diagnose van ADPKD volgens de aangepaste Ravine criteria:
• Met positieve familieanamnese: meerdere cysten per nier (3 bij echografie of 5 bij CT of MRI)
• Zonder positieve familieanamnese: 10 cysten (ongeacht welke radiologische methode) per nier en exclusie van andere cystevormende nierziekte.
3. Wilsbekwaam (in staat het informed consent te begrijpen en te tekenen voordat de studie van start gaat en tijdens de studie).
4. Totaal niervolume >= 300 cc/m lengte gemeten via echo (maximaal een jaar voor het baselineonderzoek) of >= 250 cc/m lengte gemeten via MRI (maximaal een jaar voor het baselineonderzoek)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Elke medische conditie die volgende de onderzoeksarts zou kunnen interfereren met de evaluatie van de studieobjecten (bv. Niet kunnen afnemen van een MRI)
2. Huidige of verwachte (binnen de volgende 6 maanden) interventie van de behandeling van ADPKD die het niervolume kan beïnvloeden zonder goedkeuring van de sponsor.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL37334.042.11 |