Effecten van bosentan in een homogene populatie van SSc patiënten met een voorgedefinieerde beperking van de bloeddoorstroming in de handen

Uit onderzoek is gebleken dat bosentan het ontstaan van nieuwe digitale ulcera
significant reduceert, maar er is niet gekeken naar verandering in
vasculopathie en/of bloeddoorstroming. Daarnaast is uit ander onderzoek
gebleken dat laser Doppler imaging effectief de beperking van de
bloeddoorstroming aan kan tonen bij patienten met systemische sclerodermie.

Dit onderzoek is opgezet om het verband aan te tonen tussen de
bloeddoorstroming in de handen en de omvang/uitgebreidheid van de digitale
ulcera bij systemische sclerodermie patienten.

Verder wordt er gekeken naar het effect van bosentan op de bloeddoorstroming in
de handen van het gedefineerde cohort van systemische sclerodermie patienten,
met een geschiedenis van digitale ulcera in de 2 jaar voorafgaand aan het
onderzoek en een klinisch relevante reductie van de bloeddoorstroming in de
handen.

De primaire doelen zijn:
- Het aantonen van de relatie tussen de bloeddoorstroming in de handen en de
omvang/uitgebreidheid van de digitale ulcera bij patienten met systemische
sclerodermie;
- Het evalueren van het effect van bosentan op de bloeddoorstroming in de
handen, m.b.v. laser Doppler imaging, van 0 tot 12 weken, bij systemische
sclerodermie patienten met een geschiedenis van digitale ulcera in de 2 jaar
voorafgaand aan het onderzoek.

De secundaire doelen zijn:
- Het evalueren van het effect van bosentan op de bloeddoorstroming in
verschillende regionen van de handen, van 0 tot 4 weken en 4 tot 12 weken;
- Het evalueren van het effect van bosentan op de handfunctie, pijn perceptie
en kwaliteit van leven op 12, 26 en 52 weken in vergelijking met 0 weken;
- Het evalueren van het effect van bosentan op de modified Rodnan Skin Score op
12, 26 en 52 weken in vergelijking met 0 weken;
- Het evalueren van het effect van bosentan op het ontwikkelen van nieuwe
digitale ulcera en pitting scars op 12, 26 en 52 weken in vergelijking met 0
weken.

Open label, niet vergelijkend onderzoek.

Patienten die deelnemen aan het onderzoek zullen starten met bosentan zoals beschreven in de samenvatting van de productkenmerken. Na 12 weken bepaalt de onderzoeker/behandelend arts, samen met de patient, of de bosentan behandeling doorgezet wordt (voor zolang als nodig).

De patienten zullen 5 bezoeken (na 0, 4, 12, 26 en 52 weken) afleggen in het
kader van het onderzoek. Tijdens bezoek 1, 2 en 3 wordt de bloeddoorstroming in
de handen gemeten d.m.v. laser Doppler imaging. Tijdens bezoek 1, 3, 4 en 5
wordt de patient gevraagd 2 vragenlijsten in te vullen (geselecteerde
componenten van de SHAQ en EQ 5D) en vult de onderzoeker 1 vragenlijst in
(modified Rodnan Skin Score).

Naast de bekende risico's van het gebruik van bosentan zijn er dus geen
noemenswaardige risico's verbonden aan deelname aan het onderzoek en de
belasting is, afgezet tegen het voordeel dat de patient van de bosentan
behandeling zal kunnen ondervinden, minimaal.