Een multi-centrum, enkelblind onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit, inclusief farmacokinetiek, van NNC-0156-0000-0009 bij behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met Hemofilie B

Dit onderzoek is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid, inclusief
farmacokinetiek, van N9-GP bij behandeling en profylaxe van bloedingen in
patiënten met Hemofilie B te onderzoeken. Op basis van data uit klinische en
non-klinische studies, is N9-GP een veelbelovend middel voor profylactische en
on-demand behandeling van bloedingen in patiënten met hemofilie B. De afgeronde
fase 1 studie heeft aangetoond dat N9-GP een gemiddelde t* heeft van 93 uur.
Dit is ongeveer 5 keer zo lang als commercieel verkrijgbare Factor IX
concentraten.

Primair doel: Het evalueren van de immunogeniciteit van N9-GP.

Belangrijke secundaire doelen
* Het evalueren van hemostase (behandeling van bloedingen) van N9-GP.
* Het evalueren van de klinische effectiviteit van N9-GP in de lange termijn
profylaxe van bloedingen (hoeveelheid bloedingen tijdens profylaxe).
* Het evalueren van de klinische effectiviteit van N9-GP d.m.v. de surrogaat
marker voor effectiviteit, Factor IX activiteit.
* Het evalueren van de algemene veiligheid van N9-GP.

Het onderzoek is een enkelblinde, wereldwijde studie welke veiligheid,
farmacokinetiek en klinische effectiviteit evalueert van N9-GP wanneer gebruikt
voor de behandeling van bloedingen en voor langetermijn profylaxe. Het
onderzoek heeft daarmee kenmerken van zowel Fase 1, 2 en 3 onderzoek
(farmacokinetiek, veiligheid en effectiviteit). Enkelblind in dit onderzoek
betekent dat patiënten op profylaxe niet weten of ze zijn toegewezen aan de
lage of hoge doseringsarm van het onderzoek.

Minimaal zestig patiënten moeten wereldwijd het onderzoek afmaken. De patiënten
kunnen worden geincludeerd in de profylactische of de on-demand behandelarm. In
de profylactische behandelarm worden de patiënten gerandomiseerd naar ofwel een
hoge, ofwel een lage dosering. Iedere patiënt in de profylactische arm moet 50
dagen blootstelling aan (toedieningen van) N9-GP bereiken gedurende het
onderzoek.

Van vijftien patiënten uit de profylaxe arm moet gedurende het onderzoek 2 keer
een PK profiel worden verkregen.

De looptijd van het onderzoek voor iedere patiënt in de profylaxe arm zal 52
weken zijn, voor patiënten in de on-demand arm is dit 28 weken.

Wekelijkse injectie met N9-GP (profylaxe) of injectie met N9-GP bij eerste tekenen van een bloeding (on-demand).

Op de plaats van de bloedafname, of injectie met onderzoeksmedicatie kan sprake
zijn van tijdelijk ongemak, blauwe plekken, bloedingen of zwellingen. Er
bestaat ook een zeer kleine kans op een infectie op de plaats waar de naald
wordt ingebracht. Verder is het mogelijk dat N9-GP bijwerkingen veroorzaakt.
Daarnaast bestaat het risico dat er antistoffen tegen N9-GP en/of factor IX
worden gevormd die de werkzaamheid van toekomstige behandelingen met
FIX-producten kunnen verminderen.