1 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten met milde en ernstige hemofilie (hieraan zullen geen Nederlandse patienten bijdragen)2 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten behandeld met hoge dosis profylaxe (Zweden) , lage dosis profylaxe (…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Stollingsstoornissen en bloedingsdiathesen (excl. trombocytopenische)
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
- Botafwijkingen (excl. congenitaal en breuken)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Bot densiteit total BMD, uitgedrukt in Z score
Secundaire uitkomstmaten
Fysieke aktiviteit uitgedrukt in METS (gemeten met MAQ vragenlijst)
gewrichsstatus gemeten met Haemophilia Joint Health Score
Achtergrond van het onderzoek
Ernstige hemofilie is een congenitale deficientie van stollingsfactor VIII of
IX, resulterend in recidiverende spontane gewrichtsbloedingen die uiteindelijk
leiden tot ernstige invaliderende gewrichtsschade.
Sinds begin 70-er jaren is er intraveneuze suppletie met stollingsfactoren
mogelijk en wordt dit profylactisch (ter voorkoming van bloedingen) gegeven in
Zweden en Nederland. Noorwegen is pas enkele jaren geleden begonnen met het
toepassen van profylaxe. De stollingsfactorconcentraten zijn erg duur en in
Zweden wordt een twee keer zo hoge dosis gebruikt als in Nederland (gemiddeld
240.000 vs 120.000 Euro per jaar voor een volwassen patient).
Het gaat in dit project om een onderzoek naar botdichtheid in Zweedse, Noorse
en Nederlandse patiënten.Omdat botontkalking wordt gezien bij chronische
ziekten en bij gebrek aan lichamelijke activiteit, is het mogelijk dat dit een
hele goede maat is voor het meten van de resultaten van (profylactische)
hemofiliebehandeling, temeer omdat we verwachten dat de klinische verschilen
tussen Zweedse en Nederlandse patienten klein zullen zijn.
Doel van het onderzoek
1 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten met milde en ernstige
hemofilie (hieraan zullen geen Nederlandse patienten bijdragen)
2 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten behandeld met hoge
dosis profylaxe (Zweden) , lage dosis profylaxe (Nederland) en zonder profylaxe
(Noorwegen).
3 Bestuderen van de relatie tussen fysieke aktiviteit en botdichtheid
in patienten met ernstige hemofilie.
Onderzoeksopzet
Cross sectionele cohort studie
omdat de verschillen in behandeling gekoppeld zijn aan het land van herkomst,
is het mogeijk om de gehele cohorten te meten en met elkaar te vergelijken
teneinde de vragen te beantwoorden
Inschatting van belasting en risico
omdat het merendeel van de gegevens al verzameld zijn voor een eerdere studie,
(dit is voor ons ook de reden om alleen deze patienten te includeren) is de
belasting in dit geval alleen het tekenen van informed consent en het ondergaan
van een DEXA scan- duur ongeveere 30 min- die gepaard gaat met een zeer lage
stralenbelastng.
Hieraan zijn geen risico's verbonden.
Publiek
Universitetssjukhuset MAS
SE 20502 Malmö
SE
Wetenschappelijk
Universitetssjukhuset MAS
SE 20502 Malmö
SE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
ernstige hemofilie A of B (FVIII/IX < 1%), volwassen (minimum leeftijd 18 jaar), geboren vanaf 1970
informed consent verkregen
behandeld volgens Van Creveldklniniek protocol (profylaxe)
participated in study (High dose vs intermediate dose prophylaxis for severe haemophilia: long term outcome and costs. METC UMCU nr 06-002).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
remmers tegen FVIII/IX
aanwezigheid van botmetastasen (maligne)
behandeling met corticosteroiden
gewicht > 135 kilo
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL29601.041.10 |