Chronische ITP bij kinderen in Nederland

Acute immuungemedieerde trombopenie (ITP) bij kinderen is een aandoening
waarbij auto-immuun gemedieerde
plaatjesdestructie plaatsvindt. Acute ITP wordt gekenmerkt door een typische
anamnese van acuut ontstane hematomen
en petechiën bij een tevoren gezond kind. De incidentie is ongeveer 5 per
100.000 kinderen / jaar.
De meeste kinderen met recent gediagnosticeerde ITP herstellen binnen 6-12
maanden. Ongeveer 25% van de kinderen is na
zes maanden nog steeds trombocytopeen. Bij deze kinderen spreekt men van
chronische ITP, gedefinieerd als een trombocytenaantal van minder dan 100 x
10E9/L gedurende meer dan 12 maanden. Ondanks belangrijke vooruitgang in het
begrijpen van de pathofysiologie van ITP en de werkingsmechanismen van
verschillende behandelingen, blijven er meerdere klinische dilemma's bestaan,
te weten:
1) de identificatie van patiënten die risico lopen op ernstige bloedingen
2) het onvermogen om het ziektebeloop en de respons op therapie te voorspellen
Hoewel ernstige bloedingen slechts bij 3-6% van alle patiënten optreden,
betekent de trombocytopenie een belangrijke beperking voor allerlei
activiteiten in het dagelijks leven, omdat risicofactoren voor ernstige
bloedingen zoveel mogelijk vermeden dienen te worden. De ziekte heeft daarom
een belangrijke invloed op de kwaliteit van leven van kinderen en hun ouders.

Het primaire doel van deze studie is het identificeren van parameters die het
risico op bloedingen voorspellen bij kinderen met chronische ITP. Secundaire
doelstellingen zijn: 1) het onderzoeken of kinderen met chronische ITP
verschillen van kinderen met nieuw gediagnosticeerde ITP en volwassenen met
chronische ITP, met betrekking tot de hoeveelheid en de functie van regulatoire
T-cellen. 2) Het vastleggen van de klinische en laboratorium reactie op de
gegeven behandeling(en) en het identificeren van biologische parameters die
mogelijk gerelateerd zijn aan deze reactie. 3) Het bepalen van de gezondheid
gerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen met chronische ITP en hun ouders.

Het betreft een multicenter observationele studie

In deze studie wordt een anamnese en lichamelijk onderzoek uitgevoerd bij
kinderen met chronische ITP tijdens een regulier polikliniek bezoek. Tijdens de
reguliere bloedafname zal 30 ml extra bloed afgenomen worden voor de studie.
Deze hoeveelheid is <0,1% van het totale bloedvolume en dusdanig beperkt dat er
geen nadelige gevolgen voor patiënten te verwachten zijn. Ten slotte zullen
alle ouders, en vanaf de leeftijd van zeven jaar ook de patiënten zelf, worden
gevraagd om een vragenlijst invullen met betrekking tot de kwaliteit van leven
bij chronische ITP.
ITP bij kinderen is een andere ziekte dan ITP bij volwassenen met betrekking
tot klinisch beloop, respons op de behandeling, evenals veronderstelde
etiologie. De reactie op verschillende soorten van de behandeling, vooral
immunomodulerende behandeling, verschilt ook tussen kinderen en volwassenen met
ITP. Om onze vragen te beantwoorden, kan dit onderzoek niet worden uitgevoerd
bij een volwassen populatie.