Een open label, multi-centrum, niet vergelijkend onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van NNC-0156-0000-0009 tijdens operaties bij patiënten met Hemofilie B

Dit onderzoek is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van N9-GP tijdens
operaties bij hemofilie B patiënten te onderzoeken. Een operatie onderzoek is
in overeenstemming met de draft EMA guideline voor klinisch onderzoek van
recombinant en menselijk plasma afgeleide Factor IX producten. Het onderzoek
zal informatie verschaffen over het profylactische effect op bloedingen tijdens
operaties, het stoppen van bloedingen tijdens en na de procedure, en het
veiligheidsprofiel van N9-GP bij patiënten met hemofilie B.

Op basis van data uit klinische en non-klinische studies, is N9-GP een
veelbelovend middel voor profylactische en on-demand behandeling van bloedingen
in patiënten met hemofilie B. Het afgeronde fase 1 onderzoek heeft aangetoond
dat N9-GP een gemiddelde t* heeft van 93 uur. Dit is ongeveer 5 keer zo lang
als commercieel verkrijgbare Factor IX concentraten.

Primair doel: Het evalueren van het hemostatische effect van N9-GP tijdens
operaties bij patiënten met hemofilie B.

Belangrijke secundaire doelen:
• Het evalueren van het hemostatische effect van N9-GP tijdens de ingreep en
post-operatieve periode.
• Het evalueren van de algemene veiligheid, inclusief immunogeniciteit van
N9-GP, wanneer gebruikt voor profylaxe en behandeling van bloedingen tijdens de
ingreep en post-operatieve periode.

Het onderzoek is een open-label, multicentrum, niet vergelijkend onderzoek naar
de effectiviteit en veiligheid van N9-GP bij operaties. Wereldwijd zullen
inimaal 10 operaties in 5-10 patiënten worden geëvalueerd.

Dit onderzoek zal informatie verschaffen over het profylactische effect op
bloedingen van N9-GP, wanneer dit wordt toegediend voor, tijdens en na de
ingreep.

Patiënten die meedoen aan dit onderzoek kunnen worden gerekruteerd vanuit het
hoofdonderzoek (Paradigm2) of het vervolgonderzoek (Paradigm4). Daarnaast
kunnen nieuwe patiënten worden gerekruteerd. Na het onderzoek zullen de
patiënten de mogelijkheid krijgen om door te gaan op profylactische of
on-demand behandeling in het vervolgonderzoek (Paradigm4).

Het onderzoek zal bestaan uit een screeningsvisite (voor nieuwe patiënten) of
een pre-operatieve visite (voor patiënten overgeplaatst vanuit het
hoofdonderzoek (Paradigm2) of het vervolgonderzoek (Paradigm4)), de dag van de
ingreep (visite twee) en een post-operatieve periode (dag één tot dertien;
visite drie).

Wekelijkse injecties met N9-GP in de periode voor de operatie. Een initiële injectie op de dag van de operatie en daarna afhankelijk van de behoefte van de patiënt. Daarnaast operatie afhankelijke interventies.

Op de plaats van de bloedafname, of injectie met onderzoeksmedicatie kan sprake
zijn van tijdelijk ongemak, blauwe plekken, bloedingen of zwellingen. Er
bestaat ook een zeer kleine kans op een infectie op de plaats waar de naald
wordt ingebracht. Verder is het mogelijk dat N9-GP bijwerkingen veroorzaakt.
Daarnaast bestaat het risico dat er antistoffen tegen N9-GP en/of factor IX
worden gevormd die de werkzaamheid van toekomstige behandelingen met
FIX-producten kunnen verminderen.