Een fase 2-onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van vorinostat bij de behandeling van polycythemie vera en essentiële trombocythemie.

Het doel van deze studie is het beoordelen van de effectiviteit, veiligheid en
bijwerkingen van Vorinostat (MK-0683) bij de behandeling van PV en ET.
Vorinostat blijkt een krachtige remmer van de autonome groei van hematologische
cellen van patienten met PV en ET die drager zijn van de JAK2 V617F mutatie.
De verwachting is dat deze stof de overproductie van bloedcellen bij deze
aandoeningen kan verminderen.

Het beoordelen van de effectiviteit van Vorinostat bij de behandeling van
patienten met PV en ET.
Beoordelen of Vorinostat als monotherapie een afname van celgroei tot gevolg
heeft, gemeten door middel van de gebruikelijke parameters om ziekte activiteit
te meten (een verlaging van de noodzaak tot aderlaten bij PV, leucocyten en
bloedplaatjes telling)

Niet gerandomiseerde, open label fase 2 studie. De inclusie periode bedraagt 2
jaar. Deelname wordt verwacht vanaf september 2008.
Amendement 1: responderende patienten kunnen de behandeling voortzetten, na
een pauze zoals beschreven in het studieprotocol, zolang veilig en effectief.
Inclusie duur verlengde behandeling tot eind december 2012

Caps. Vorinostat a 100 mg , 400 mg/dag, maximaal 6 maanden. Amendement 1: Indien de patient baat bij de behandeling blijkt te hebben kan de behandeling voortgezet worden, om te beginnen met een jaar en indien veilig en effectief langer.

11 bezoeken aan het ziekenhuis, de eerste maand iedere 2 weken, daarna één keer
per 4 weken.
bloedafname bij ieder bezoek. één maal hartfilmpje, 2 maal echo buik en
beenmergpunctie (bij aanvang en na 6 maanden)
Amendement 1: Indien de behandeling voortgezet wordt zal de patient iedere 4 -
12 weken op controle komen. Iedere controle zal er een bloedafname
plaatsvinden (standaard zorg)