Het primaire doel van het onderzoek is om bioequivalentie tussen nitisinone orale suspensie en nitisinone capsules aan te tonen.De secondaire doelen van de studie zijn:Het bepalen van het effect van voedsel op de biologische beschikbaarheid van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
AUC72h, van de serum concentratie tegen de tijd profiel
De Maximale serum concentratie (Cmax).
Secundaire uitkomstmaten
AUC72h, AUC van tijd nul tot oneindig (AUC*), Cmax, tijd tot Cmax bereikt is
(tmax), terminale half waarde tijd (t*l), orale clearance (CL/F), en het
schijnbare distributie volume (Vz/F).
Bijwerkingen, klinische chemie, hematologie en urine chemie
Achtergrond van het onderzoek
Orfadin® (nitisinone) is een medicijn dat gebruikt wordt bij de behandeling van
erfelijke tyrosinemie type 1, een aangeboren metabole afwijking (zie de
bijsluiter voor gedetailleerde informatie). Voor de toelating van Orfadin® (in
2002 in de VS en in 2005 in Europa) was er geen behandeling beschikbaar voor
deze dodelijke aandoening en stierven de patienten op zeer jonge leeftijd.
Hoewel sommige patienten ondertussen volwassen zijn, zijn de meeste patienten
nog kinderen. De nieuwe formulering die tijdens dit onderzoek getest wordt is
eenvoudiger in te nemen voor kinderen.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van het onderzoek is om bioequivalentie tussen nitisinone
orale suspensie en nitisinone capsules aan te tonen.
De secondaire doelen van de studie zijn:
Het bepalen van het effect van voedsel op de biologische beschikbaarheid van
nitisinone orale suspensie
Het bepalen van geselecteerde PK variabelen voor nitisinone capsules en orale
suspensie, de laatste gegeven met en zonder voedsel, bij een eenmalige enkele
dosering van 30 mg.
Het bepalen van de verdraagbaarheid en veiligheid van nitisinone capsules en
suspensie, de laatste gegeven met of zonder voedsel, na een eenmalige, enkele
dosering van 30 mg.
Onderzoeksopzet
Dit is een gerandomiseerd, open label, 3- weg cross over onderzoek, met 14
dagen uitwastijd tussen toedieningen
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alle vrijwilligers ontvangen in gerandomiseerde volgorde: - 30 mg nitisinone als 3 capsules, zonder voedsel - 30 mg nitisinone als 7,5 ml suspensie voor orale toediening, zonder voedsel - 30 mg nitisinone als 7,5 ml suspensie voor orale toediening, na een ontbijt met een hoog vetgehalte.
Inschatting van belasting en risico
Tijdens het onderzoek worden diverse onderzoeken uitgevoerd die als meer of
minder belastend kunnen worden ervaren.
Dit betreft:
- bloedafname via venapunctie en intraveneuze canule
- ECG
- spleet lamp ofthalmoscopie
Publiek
Tomtebodavägen 23A
Solna 112 76
SE
Wetenschappelijk
Tomtebodavägen 23A
Solna 112 76
SE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Gezonde mannelijke vrijwilligers
18-55 jaar, inclusief
BMI: 18.5 * 30.0 kg/m2, inclusief
rookt <= 10 sigaretten per dag
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Lijdend aan hepatitis B, hepatitis C, kanker of HIV/AIDS.
Indien gedurende de 90 dagen voorafgaand aan de start van dit onderzoek aan een ander geneesmiddelenonderzoek is deelgenomen.
Indien gedurende de 60 dagen voor start van dit onderzoek meer dan 50 mL bloed is gegeven.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2012-002008-42-NL |
| CCMO | NL41128.056.12 |