Een extensie studie van de 24 maanden, dubbel-blinde, gerandomiseerde, multicentrum, placebo gecontrolleerde, parallel-groep studie waarin de doeltreffendheid en veiligheid van 1 maal daags oraal toegediende FTY720 1,25 mg en 0,5 mg wordt vergeleken met placebo bij patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose.

Multiple Sclerose (MS) is een afwijking van het centraal zenuwstelsel waarbij
het myeline rondom zenuwen wordt aangetast. MS is de belangrijkste oorzaal van
neurologische invaliditeit bij jonge volwassenen. De huidige therapieën zijn
slechts deels effectief en worden per injectie toegediend. Bovendien gaan ze
gepaard met bijwerkingen. Daarom is er een sterke medische behoefte aan een
veilige en effectieve orale behandeling voor MS. FTY720 is een nieuw, oraal
actief molecuul, op dit moment in ontwikkeling voor toepassing bij
niertransplantaties en MS. Fase II onderzoek bij patiënten met relapsing MS
liet een afname in relapse frequentie zien bij 1,25 mg en 5 mg FTY720
vergeleken met placebo. Een extensie studie van dit onderzoek, waarin alle
patiënten FTY720 ontvangen, loopt op dit moment nog.

Het doel van het onderzoek is het verkrijgen van gegevens met betrekking tot
doeltreffendheid, veiligheid en verdraagzaamheid van FTY720 bij patiënten met
relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) met als primaire doelstelling het
evaluaren van de lange termijn veiligheid en verdraagzaamheid en het evaluaren
van de lange termijn werking.

De extensie studie kent twee fasen:

1. Dose-blindend extensie fase: vanaf het moment dat de eerste patient wordt
geincludeerd tot het moment waarop de laatste patient de kern studie afrondt en
de resultaten van de kern studie beschikbaar komen.

2. Open-label extensie fase: vanaf het einde moment dat de dose-blinded fase
is afgerond totdat FTY720
beschikbaar wordt in het deelnemende land of op het moment dat de ontwikkeling
van de studiemedicatie wordt gestaakt.

Patienten worden als volgt verdeeld over de studiegroepen:

1. Patienten die in de kern studie 1.25 mg/dag of 0.5 mg/dag FTY720 toegediend
kregen zullen deze zelfde dosering ontvangen.

2. Patienten die in de kern studie waren gerandomiseerd in de placebogroep
worden in de extensie studie gerandomiseerd in twee groepen (1:1ratio) en
zullen respectievelijk 1.25 mg/dag of 0.5 mg/dag FTY720 ontvangen.

Aan het eind van de dose-blinded extensie fase alle patienten zullen open label
FTY720 aangeboden krijgen. Patienten zullen de zelfde dosering ontvangen als
voorheen, tenzij anders geindiceerd.
Patienten die in de kern studie voortijdig de iname van de studiemedicatie
beeindigden zullen niet kunnen deelnemen aan de extensie studie.

Eén capsule studiemedicatie bevat 1,25 mg FTY720, 0,5 mg FTY720 en wordt 1 maal daags oraal ingenomen gedurende 24 maanden. Patienten die in de kern studie 1.25 mg/dag of 0.5 mg/dag FTY720 toegediend kregen zullen deze zelfde dosering ontvangen. Patienten die in de kern studie waren gerandomiseerd in de placebogroep worden in de extensie studie gerandomiseerd in twee groepen (1:1 ratio) en zullen respectievelijk 1.25 mg/dag of 0.5 mg/dag FTY720 ontvangen.

- Het optreden van Brachycardie na de inname van de eerste dosis, waarvoor de
patiënt de eerste 6 uur gevolgd wordt.
- De mogelijke problemen die bij bloedafname optreden (blauwe plekken, etc.).
- De in de patiënten informatie genoemde bijwerkingen.
Het mogelijkerwijs optreden van bradycardie is een eenmalige gebeurtenis
gerelateerd aan de allereerste inname van FTY720. De overige genoemde
bijwerkingen treden niet of nauwelijks op of zijn alleen gerapporteerd in
transplantatie studies en niet in studies met patienten die aan MS leiden.