Een open-label verlengingsonderzoek in een aantal verschillende centra ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dexpramipexol (BIIB050) bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose

Momenteel is er slechts één geneesmiddel beschikbaar voor de behandeling van
ALS, namelijk Rilutek® (riluzol, Sanofi
Aventis, goedgekeurd in de Verenigde Staten door de Amerikaanse Food and Drug
Administration in 1995 en het Europese
geneesmiddelenagentschap in 1996). Rekening houdend met de ernst van de
aandoening, het gebrek aan krachtige
werkzaamheid van riluzol en de beperkte mogelijkheden voor verdere behandeling,
blijft er een dringende medische
behoefte bestaan aan doeltreffende en veilige behandelingen voor ALS.
Uit een tweedelig fase 2 onderzoek, uitgevoerd door Knopp Neurosciences Inc.
(KNS-760704-CL201 [CL201]), is gebleken
dat dexpramipexol goed wordt verdragen in doses van 25 mg tot 150 mg tweemaal
per dag. De onderzoeksresultaten
wezen ook op een dosisafhankelijke tendens van een vertraging van de
functionele achteruitgang, gemeten aan de hand
van verandering op de bijgewerkte functionele waarderingsschaal voor ALS (ALS
Functional Rating Scale-Revised,
ALSFRS-R), en een tendens van een verlaging van het sterftecijfer in de groep
met 150 mg tweemaal per dag in
vergelijking met de groep met 25 mg tweemaal per dag.
In dit verlengingsonderzoek wordt verder het profiel geëvalueerd van de
veiligheid en doeltreffendheid van dexpramipexol op de lange termijn.

Primair:
Het primaire doel van het onderzoek is de evaluatie van het veiligheidsprofiel
van dexpramipexol op de lange termijn bij ALS-patiënten.
Secundair:
Het secundaire doel van dit onderzoek is de evaluatie van de doeltreffendheid
van dexpramipexol op de lange termijn bij deze onderzoekspopulatie aan de hand
van de klinische eindpunten waar functioneren en overleving worden gemeten.

(Fase-3-verlengingsonderzoek van de veiligheid en doeltreffendheid van
dexpramipexol bij ALS

Alle proefpersonen zullen 300 mg dexpramipexol per dag ontvangen (150 mg toegediend tweemaal daags).

Na inname van de studiemedicatie wordt de patient gevraagd op de volgende
momenten naar het ziekenhuis te komen:
• in maand 1, maand 2, maand 4 en maand 6
• eenmaal om de 4 maanden vanaf maand 10 tot en met maand 34 (in maand 10, 14,
18, 22, 26, 30 en 34)
• in maand 36 (of binnen 7 dagen na uw laatste dosis van het
onderzoeksgeneesmiddel als u het stopzet vóór het einde van het onderzoek)
• 1 maand na delaatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Om de maand voert het onderzoekspersoneel evaluaties uit door de patient te
bellen en/of thuis te bezoeken. Het onderzoeksteam zal contact opnemen in maand
3 en 5 en om de 4 maanden vanaf maand 8 tot en met maand 32 (in maand 8, 12,
16, 20, 24, 28 en 32).

De volgende testen zullen tijdens sommige of alle visites worden uitgevoerd.
- Medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek.
- Bloeddruk, hartslag frequentie, ademhalingsfrequentie, temperatuur, gewicht
en lengte.
-- Bloed en urine testen
- Zwangerschap test (wanneer van toepassing)
- Bloedtesten voor controle van het nivo van studiemedicatie in het bloed.
- Electrocardiogram (ECG)
- Long functie testen
- Vragen over moeilijkheden die de patient gehad kan hebben, hoe de patient
zich voelt en hoe goed de patient zijn
gewone dagelijkse activiteiten kan doen.
- vragen over of de patient de sutdiemedicatie volgens de instructies inneemt.
- Vragen over andere medicatie die de patient neemt
- Vragen over nieuwe bijwerkingen.