Doel van dit onderzoek is om vast te stellen of midostaurin een effectief en veilig geneesmiddel is voor mensen die lijden aan agressieve systemische mastocytose of mestcel leukemie.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Leukemieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Bepaling van het effect van midostaurin in patienten met ASM of MCL bij een
dosering van 2 maal daags 100 mg continu geslikt.
Secundaire uitkomstmaten
Evalueren van duur van de respons
Evalueren van tijd tot aan respons
Evalueren van totale overleving
Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid van midostaurin in patienten met
ASM of MCL
Karakteriseren van KIT mutatie status op baseline en na 6 kuren behandeling, en
evalueren van mogelijke veranderingen met gemeten effecten
Achtergrond van het onderzoek
Agressieve Systemische Mastocytose (ASM) en Mestcel Leukemie (MCL) zijn
gevorderde stadia van de ziekte mastocytose. Symptomen van deze ziekte worden
veroorzaakt doordat mestcellen zich in de organen nestelen of doordat
mestcellen stofjes in het bloed achterlaten welke symptomen veroorzaken. Tot op
heden zijn er beperkte behandelmogelijkheden voor ASM en MCL. Bestaande
behandelingen zoals interferon-alpha, imatinib, steroiden en cladribine laten
over het algemeen wel verbeteringen zien, maar de ziekte zal niet compleet
verdwijnen.
Doel van het onderzoek
Doel van dit onderzoek is om vast te stellen of midostaurin een effectief en
veilig geneesmiddel is voor mensen die lijden aan agressieve systemische
mastocytose of mestcel leukemie.
Onderzoeksopzet
Na het doorlopen van de screeningsfase zal de patient starten met midostaurin
behandeling. Patienten zullen 2 maal daags midostauriin innemen. Patienten
kunnen met de behandeling doorgaan zolang midostaurin goed verdragen wordt of
totdat de ziekte verergert.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patienten zullen behandeld worden met 2 maal daags 100 mg midostaurin per dag. Een kuur duurt 28 dagen. Patienten slikken continu medicatie (er zijn dus geen rustweken).
Inschatting van belasting en risico
Na de screeningsperiode zal de patient in de eerste maand van de behandeling de
eerste 3 dagen opgenomen worden om zorgvuldig te controleren hoe patient op de
behandeling reageert, wat eventuele bijwerkingen zijn en om bloed afnamen te
doen waarin de concentratie van de studiemedicatie gemeten wordt.
Vervolgens bezoekt de patient in de eerste maand van de behandeling wekelijks
de arts. In de tweede maand van de behandeling bezoekt de patient 2 wekelijks
de arts en vanaf de derde maand 1 maal per weeek. Na 10 maanden behandeling
bezoekt de patient de arts eens per 3 maanden.
Via beenmergafnames, botscans en botdichtheidsmetingen zal evaluatie van de
respons plaatsvinden.
Publiek
Raapopseweg 1
6800 LZ Arnhem
NL
Wetenschappelijk
Raapopseweg 1
6800 LZ Arnhem
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Volwassen patiënten met één major plus minimaal één minor criterium, of de aanwezigheid van minimaal 3 minor criteria volgens de WHO criteria voor Systemische Mastocytose (Valent et al. 2001);Patienten moeten minimaal één meetbare C-finding hebben.;Voor patienten met MCL: beenmerg aspiraat moet minimaal 20% onrijpe mestcellen bevatten.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Patienten die meer dan twee maal progressief waren op behandeling van SM, met uitzondering van behandelingen die gegeven zijn in het kader van ondersteunende therapie (vb symptoom behandeling).;Patienten die aan agressieve systemische mastocytose lijden in combinatie met eosinofilie en die het fusiegen FIP1L1-PDGFR dragen, tenzij ze eerder een terugkeer of progressieve ziekte hadden op imatinib therapie.;Patienten op imatinib therapie met negatieve KIT D816V mutatie, tenzij ze een terugkeer van de ziekte, resistentie of intolerantie onder imatinib therapie hadden.;Patienten met een pulmonair infiltraat inclusief infiltraten van infectueuze origine.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2008-0002800-4-NL |
| CCMO | NL23439.042.08 |