Het belangrijkste doel van de studie is: het evalueren van de voorgeschreven inname van micronutriënten en vetzuren uit natuurlijk eiwit en aminozuur mengsels, en het correleren van deze inname aan de waarden van micronutriënten en vetzuren in het…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
- Eiwit- en aminozuurmetabolismestoornissen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
- Inzicht verkrijgen in de voorgeschreven inname van micronutriënten en
vetzuren van patiënten met PKU die worden behandeld door middel van een eiwit
restrictief dieet met suppletie uit aminozuur mengsels, of sapropterin.
- Het correleren van de voorgeschreven inname van micronutriënten en vetzuren
uit een eiwit restrictief dieet met suppletie uit aminozuur mengsels aan de
bloedwaarden van deze micronutriënten en vetzuren.
Secundaire uitkomstmaten
- Inzicht verkrijgen in de de bot massa en het botmetabolisme van patiënten met
PKU die worden behandeld door middel van een eiwit restrictief dieet met
suppletie uit aminozuur mengsels, of sapropterin.
- Het correleren van de voorgeschreven inname van micronutriënten en vetzuren
uit een eiwit restrictief dieet met suppletie uit aminozuur mengsels, of
sapropterin, aan de bot massa en het botmetabolisme .
- Het correleren van bloedwaarden van micronutriënten en vetzuren aan de bot
massa en het botmetabolisme.
Achtergrond van het onderzoek
Om de behandeling van patiënten met phenylketonurie (PKU) te optimaliseren,en
om zowel deficiënties als overdosering van micronutriënten en vetzuren te
voorkomen, is er een grote behoefte aan meer inzicht in de inname van
micronutriënten en vetzuren uit een voorgeschreven dieet van patiënten en de
effecten daarvan op het bloed. Omdat bij PKU patiënten uit eerder onderzoek een
lagere bot massa is gerapporteerd, is een beter inzicht in de effecten van
micronutriënten en vetzuur inname op de bot massa en het botmetabolisme
gerechtvaardigd.
Doel van het onderzoek
Het belangrijkste doel van de studie is: het evalueren van de voorgeschreven
inname van micronutriënten en vetzuren uit natuurlijk eiwit en aminozuur
mengsels, en het correleren van deze inname aan de waarden van micronutriënten
en vetzuren in het bloed, bij patiënten met PKU.
Nevendoelen van de studie zijn: het evalueren van bot massa en botmetabolisme
bij een groot cohort van PKU patiënten en het correleren van deze uitkomsten
aan de voorgeschreven inname van micronutriënten en vetzuren uit natuurlijk
eiwit en aminozuur mengsels, en de bloedwaarden hiervan.
Onderzoeksopzet
Deze studie betreft een observationeel multicenter onderzoek met een enkele
invasieve meting.
Inschatting van belasting en risico
Risico's voor deelnemers aan deze studie is uiterst gering. Fysieke ongemakken
worden bij dit onderzoek niet verwacht. Er zijn geen grote risico's
geassocieerd met het afstaan van extra bloed tijdens een reguliere
poliklinische bloedafname. De bekende complicaties van venapunctie kunnen zich
voordoen. Het risico van deelname aan dit onderzoek is uiterst gering.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Deze studie includeert patienten met PKU, vanaf de leeftijd van 1 jaar, bij wie de diagnose is gesteld middels de hielprik en die in het AMC, UMCG of het AZM worden behandeld met een eiwitbeperkt dieet en een aminozuur supplement. Patienten die worden behandeld met sapropterin, met of zonder dieet, worden ook geïncludeerd.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Belangrijke wijzigingen in het type of de hoeveelheid aminozuur supplementen dat wordt gebruikt binnen een maand voor de datum van inclusie.
Zwangerschap.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL43580.018.13 |