Het primaire doel van dit onderzoek is het effect beoordelen van een individuele versus een standaard groeihormoonbehandeling van 1 mg/m2/dag op de volwassen lengte en 1 en 5 jaars groeirespons. Verder willen wij de lange termijn veiligheid van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Endocriene en klieraandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
• Het effect van een individuele groeihormoondosering versus de standaard
behandeling met 1 mg/m2/day op de volwassen lengte onderzoeken.
• Onderzoeken of het individualiseren van de groeihormoondosering resulteert
in een vergelijkbare volwassen lengte als met de standaard behandeling van 1
mg/m2/day (non-inferiorty)
Secundaire uitkomstmaten
• Het effect van een individuele groeihormoondosering versus de standaard
behandeling met 1 mg/m2/day op de 1 en 5 jaars groeirespons onderzoeken.
• De langetermijn veiligheid van groeihormoonbehandeling op glucose metabolisme
en lichaamssamenstelling onderzoeken
• Het effect van groeihormoonbehandeling op psychosociale en neurologische
onwikkeling en intelligentie onderzoeken
Achtergrond van het onderzoek
Ongeveer 2% van alle pasgeboren kinderen is bij de geboorte te klein voor de
duur van de zwangerschap (SGA, small for gestational age). Kinderen die SGA
geboren zijn met een persisterend extreem kleine lengte kunnen sinds 2003
behandeld worden met groeihormoon (GH). Alle kinderen worden behandeld met de
standaard dosering van 1 mg/m2/dag. De groeirespons laat echter een grote
variatie zien en niet
iedereen reageert adequaat. De optimale dosering per individu is nog niet
vastgesteld. De Ridder e.a. hebben een model ontwikkeld om de volwassen lengte
te voorspellen voor extreem kleine SGA geboren kinderen die gaan starten met
GH. Met behulp van dit model kan voor elke patiënt een optimale GH dosering
worden vastgesteld. Het doel van deze geïndividualiseerde behandeling is dat
een groter percentage extreem kleine kinderen een normale lengte zal bereiken
met de laagst mogelijke GH dosering. In onze gerandomiseerde studie zal het
effect van een geïndividualiseerde behandeling worden vergeleken met de
standaard behandeling van 1 mg/m2/dag.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van dit onderzoek is het effect beoordelen van een
individuele versus een standaard groeihormoonbehandeling van 1 mg/m2/dag op de
volwassen lengte en 1 en 5 jaars groeirespons. Verder willen wij de lange
termijn veiligheid van groeihormoon op glucose metabolisme en
lichaamssamenstelling beoordelen, het effect van groeihormoon op de
psychosociale ontwikkeling en intelligentie vaststellen en mogelijke genetische
oorzaken voor een te kleine lengte van SGA-geboren kinderen onderzoeken.
Onderzoeksopzet
Een gerandomiseerd, multicenter groeihormoon onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patienten worden gerandomiseerd voor of de standaard dosering van 1 mg/m2/dag of een individuele dosering tussen de 0.7 en 2.0 mg/m2/dag
Inschatting van belasting en risico
Sinds juni 2005 is groeihormoonbehandeling geregistreerd voor te kleine
SGA-geboren kinderen. Studies naar groeihormoon laten vooralsnog geen nadelige
effecten zien van deze behandeling. Deelnemers bezoeken de lokale poliklinieken
iedere 3 maanden. Jaarlijks wordt er bloed afgenomen en de botleeftijd
beoordeeld middels een rontgenfoto van de linker hand en pols. Deze bezoeken en
metingen zijn overeenkomstig met de nationale richtlijnen voor behandeling van
te kleine SGA-geboren kinderen. Een subgroep deelnemers zal iedere 2 jaar naar
het Erasmus MC / Sophia komen voor een meer uitgebreid onderzoek.
Publiek
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016 AH
NL
Wetenschappelijk
Westzeedijk 106
Rotterdam 3016 AH
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
• Geboortegewicht en/of geboortelengte <-2 SDS (Usher and McLean)
• Huidige lengte <-2.5 SDS (Nederlandse Referenties 1997)
• Lenget <=1 SDS lager dan 'target height' SDS (TH SDS)
• Groeisnelheid (cm/jaar) voor chronologische leeftijd <=0 SDS in prepubertaire kinderen
• Leeftijd bij start behandeling tussen 4 en 11 jaar voor jongens en tussen 4 en 9 jaar voor meisjes
• Botleeftijd (G&P) <=13 jaar voor meisjes en <=15 jaar voor jongens
• Goed gedocumenteerd groeigegevens vanaf geboorte tot 2-jarige leeftijd en minimaal 1 jaar voor start van de studie
• Toestemming
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• Syndromen (behalve Silver Russel Syndroom), chromosomale afwijkingen en dysmorfieën suggestief voor een syndroom
• Ernstige psychomotore retardatie volgens de DMS IV
• Gecompliceerde neonatale periode
• Coeliakie en andere chronische/ernstige ziekten van het maag-darmstelsel, hart, urinewegen, lever, longen, skelet en centraal zenuwstelsel, of chronische of recidiverende ernstige infectieuze ziekten, voeding- en/of vitamine deficiënties
• Endocrine of metabole stoornis, behalve groeihormoondeficiëntie
• Genetische afwijkingen in het IGF-I receptor gen
• Medicatie in laatste 6 maanden die van invloed zou kunnen zijn op de groei
• Medicatie die de groeihormoonbehandeling zou kunnen beïnvloeden
• Actieve of behandelde maligniteit of een verhoogd risico op leukemie
• Verdenking op emotionele deprivatie als oorzaak van de te kleine lengte
• Verwachte slechte compliantie
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-003100-39-NL |
| CCMO | NL45651.078.13 |